财务状况 - 公司现金及现金等价物截至2021年6月30日为2.437亿美元[154] - 公司2021年第二季度净亏损为760万美元，2020年同期为1520万美元[156] - 公司2021年上半年净亏损为2400万美元，2020年同期为2830万美元[156] - 公司累计赤字截至2021年6月30日为1.597亿美元[156] - 公司预计未来不会产生正向现金流，净亏损可能因临床试验时间和其他研发支出而大幅波动[157] - 公司2021年上半年净现金流出为3298.3万美元，主要由于运营活动现金流出3157.7万美元[194] - 2021年上半年经营活动净现金流出为3160万美元，主要由于净亏损2400万美元，非现金费用700万美元，以及运营资产和负债净变化1460万美元[195] - 2020年上半年经营活动净现金流出为2000万美元，主要由于净亏损2830万美元，非现金费用280万美元，以及运营资产和负债净变化540万美元[196] - 2021年上半年投资活动净现金流出为140万美元，全部用于购买物业和设备[197] - 2020年上半年投资活动净现金流出为80万美元，全部用于购买物业和设备[197] - 2021年上半年融资活动净现金流出小于10万美元，主要由于支付公开发行成本90万美元，部分被股票期权和认股权证行使所得90万美元抵消[199] - 2020年上半年融资活动净现金流入为7210万美元，主要由于发行可赎回可转换优先股[199] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.437亿美元，主要由银行存款和计息货币市场基金组成[209] 收入与支出 - 公司2021年第二季度收入同比增长301%，达到1458万美元，主要得益于与罗氏的合作和许可协议带来的1070万美元收入增长[174] - 2021年上半年收入同比增长131%，达到1658万美元，主要由于与罗氏的合作和许可协议带来的890万美元收入增长[174] - 2021年第二季度研发费用减少3%，主要由于临床试验材料制造费用减少480万美元，部分被临床前和临床试验费用增加170万美元所抵消[175] - 2021年上半年研发费用减少3%，主要由于临床试验材料制造费用减少750万美元，部分被临床前和临床试验费用增加320万美元所抵消[176] - 2021年第二季度一般和行政费用增加127%，主要由于员工人数增加和股票薪酬费用增加140万美元[179] - 2021年上半年一般和行政费用增加86%，主要由于员工人数增加和股票薪酬费用增加210万美元[180] 研发与临床试验 - 公司预计研发费用将大幅增加，以支持产品候选者的开发和临床试验[168] - 公司预计未来将继续增加研发和行政费用，并需要大量资本用于扩大制造能力和设备采购[186] 合作与协议 - 公司与Roche的合作协议于2021年9月16日终止，此前在2020年从Roche获得了1000万美元的里程碑付款[161][163] - 公司与uniQure的合作协议预计在未来1-2年内确认510万美元的收入[163] 产品与市场 - 公司尚未有任何产品获批销售，也未从产品销售中产生收入[158] 运营与资本 - 公司预计现有现金及等价物可支持至少一年的运营[189] - 公司认为通货膨胀或利率变化对报告期内的经营结果没有显著影响[210]