Galafold业务数据关键指标变化 - 2023年上半年Galafold收入为1.804亿美元，较上年同期增加2100万美元[87] - FDA已批准Galafold用于351种适用的GLA变体，欧盟和英国批准标签包含1384种适用突变，占法布里病患者总数的一半[89] - Galafold美国专利组合涵盖53项橙皮书列出的专利，其中37项至少保护到2038年[89] Pombiliti和Opfolda业务进展 - 2023年6月和8月，Pombiliti和Opfolda分别获欧盟委员会和英国药品和保健品监管局批准，美国监管审查仍在进行中[84][91][95] 公司现金状况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.656亿美元，当前现金状况足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[91] 净产品销售额关键指标变化 - 2023年第二季度与2022年同期相比，净产品销售额增加1380万美元，主要因美国、欧洲和日本市场持续增长[100] - 2023年上半年净产品销售额为1.80773亿美元，较2022年同期增加2132.7万美元，主要因美国、欧洲和日本市场增长，部分被410万美元的外汇不利影响抵消[104] 研发费用关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用减少4320万美元，主要因基因治疗组合战略优先级调整和庞贝病项目临床制造成本降低[101] - 2023年上半年研发费用为7664.8万美元，较2022年减少8318.8万美元，主要因基因治疗组合的战略优先级调整及庞贝病项目成本降低[104][106] 销售、一般和行政费用关键指标变化 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用增加1200万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[102] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为1.3938亿美元，较2022年增加2788.5万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[104][106] 利息费用关键指标变化 - 2023年第二季度利息费用增加420万美元，因债务可变利率上升[103] - 2023年上半年利息费用为2433.6万美元，较2022年增加793.2万美元，因债务的可变利率上升[104][108] 其他（费用）收入关键指标变化 - 2023年第二季度其他（费用）收入差异为1820万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[103] - 2023年上半年其他（费用）收入为 - 1684万美元，较2022年减少2601万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[104][108] 商品销售成本关键指标变化 - 2023年上半年商品销售成本为1605.6万美元，占净产品销售额的8.9%，较2022年的9.9%下降1.0%，主要因无特许权使用费国家的销售比例增加[104][105] 资产减值损失关键指标变化 - 2023年上半年资产减值损失为113.4万美元，较2022年减少548.2万美元，主要与上一年基因治疗组合的战略优先级调整有关[104][107] 公司股票发行情况 - 截至2023年6月30日，公司通过ATM计划发行和销售股票，净收益为2660万美元，ATM计划下还有2.225亿美元的股票可供发行和销售[109] 公司现金流量情况 - 2023年上半年经营活动使用的净现金为3420万美元，投资活动提供的净现金为8630万美元，融资活动提供的净现金为1580万美元[111][112][114] 公司潜在付款情况 - 公司因收购Callidus、Celenex及与宾夕法尼亚大学的许可协议，可能需支付最高分别为1.3亿美元、3.05亿美元和8650万美元的里程碑付款和特许权使用费[118][119][120] 公司合作收益情况 - 公司与葛兰素史克合作，葛兰素史克获批后及基于销售的里程碑最高可获4000万美元，在美国以外八大主要市场可获中两位数分层特许权使用费[121] 公司会计政策情况 - 截至2023年6月30日的六个月内，公司重大会计政策和估计无重大变化[122] 利率政策变化 - 金融行为监管局宣布2023年6月30日前逐步淘汰伦敦银行间同业拆借利率（LIBOR）[124] - 2023年5月公司对2026年到期的高级有担保定期贷款进行第二次修订，自2023年7月1日起，LIBOR被调整后的有担保隔夜融资利率（SOFR）取代，加0.26%的信用利差调整[124] 公司市场风险情况 - 截至2023年6月30日，除上述情况外，公司市场风险及管理自2022年12月31日以来无重大变化[125]