公司整体财务关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为90,938千美元，较2021年12月31日的35,412千美元增长156.8%[15] - 截至2022年9月30日，公司可销售证券为130,851千美元，较2021年12月31日的182,750千美元下降28.4%[15] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行数量为52,049,913股，较2021年12月31日的40,636,398股增加28.1%[15] - 截至2022年9月30日，公司总资产为247,805千美元，较2021年12月31日的235,000千美元增长5.4%[15] - 截至2022年9月30日，公司总负债为26,391千美元，较2021年12月31日的23,461千美元增长12.5%[15] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为221,414千美元，较2021年12月31日的211,539千美元增长4.7%[15] - 2022年前九个月净亏损83,736美元，2021年同期为57,363美元[24] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为77,354美元，2021年同期为56,620美元[24] - 2022年前九个月投资活动净现金为48,775美元，2021年同期使用120,575美元[24] - 2022年前九个月融资活动净现金为84,105美元，2021年同期为185,616美元[24] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净增加55,526美元，2021年同期为8,421美元[24] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司金融资产公允价值分别为22178.9万美元和21816.2万美元[52] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值分别为22178.9万美元和21816.2万美元[53][54] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司固定资产净值分别为737.5万美元和736.8万美元[56] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为513.5万美元和419.9万美元[57] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为803.9万美元和923.1万美元[58] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为9908729股和6181336股[63] - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为2370万美元和2070万美元，前九个月净亏损分别为8370万美元和5740万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.862亿美元[142] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.218亿美元，预计可支撑运营至2024年末[145] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为7740万美元，2021年同期为5660万美元，增加2080万美元[186][187] - 2022年前九个月，投资活动净现金流入为4880万美元，2021年同期为净现金使用1.206亿美元，增加1.69亿美元[186][189] - 2022年前九个月，融资活动净现金流入为8410万美元，2021年同期为1.856亿美元，2022年主要来自8月普通股公开发行净收益8080万美元，2021年主要来自1月和8月普通股公开发行净收益1.829亿美元[186][190] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损3.862亿美元，2021年全年净亏损8080万美元，2022年前九个月净亏损8370万美元[209] 公司合作业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度，公司合作收入为1,183千美元，较2021年同期的4,935千美元下降76.0%[18] - 2022年前九个月，公司合作收入为5,657千美元，较2021年同期的14,105千美元下降60.0%[18] - 公司与Acceleron的合作协议于2022年10月1日终止，公司已收到1000万美元预付款，实现200万美元研究里程碑[80][81][78] - 2022年前9个月，公司确认与Acceleron合作协议相关的合作收入100万美元，其中包括2021年12月31日递延收入中的60万美元；2022年第三季度未确认相关合作收入[92] - 2021年前3个月和前9个月，公司分别确认与Acceleron合作协议相关的合作收入290万美元和780万美元，其中分别包括2020年12月31日递延收入中的230万美元和610万美元[92] - 截至2022年9月30日，公司收到Acceleron合作协议项下成本报销款490万美元和特定研究里程碑款项200万美元；截至2021年12月31日，分别为390万美元和200万美元[92] - 2020年7月，MyoKardia向公司支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金；公司有资格获得每个特定识别靶点最高2.985亿美元的临床前、开发和销售里程碑付款，以及其他特定识别靶点每个最高1.5亿美元的里程碑付款；公司已实现250万美元的特定临床前里程碑[97] - 2022年前3个月和前9个月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为120万美元和470万美元，其中分别包括2021年12月31日递延收入中的40万美元和270万美元[110] - 2021年前3个月和前9个月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为210万美元和630万美元，其中分别包括2020年12月31日递延收入中的150万美元和560万美元[110] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司记录与MyoKardia合作协议相关的递延收入分别为140万美元和410万美元[110] - 截至2022年9月30日，公司收到MyoKardia合作协议项下成本报销款480万美元和临床前里程碑款项250万美元；截至2021年12月31日，成本报销款为320万美元，无里程碑或特许权使用费付款[110] - 2019年2月，公司与GSK子公司签订协议，发行1250万股B系列优先股；公司可能需向GSK支付最高3750万美元的特定临床和监管里程碑款项及最高6000万美元的特定销售里程碑款项[112] - 2022年前9个月，公司实现并支付GSK协议项下500万美元的里程碑款项，该款项在综合运营和全面亏损报表中记为研发费用[112] - 2022年和2021年前九个月，与Acceleron合作协议确认的合作收入分别为100万美元和780万美元，截至2022年9月30日收到成本补偿款490万美元和里程碑付款200万美元[148] - 2020年7月与MyoKardia合作，收到1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，已实现250万美元临床前里程碑，未来里程碑付款最高可达4.485亿美元[150] - 2022年和2021年前九个月，与MyoKardia合作协议确认的合作收入分别为470万美元和630万美元，截至2022年9月30日收到成本补偿款480万美元和里程碑付款250万美元[151] - 2022年第三季度，合作收入从493.5万美元降至118.3万美元，减少375.2万美元[165][166] - 2022年前三季度，合作收入从1410.5万美元降至565.7万美元，减少844.8万美元[173][174] 公司股票相关数据关键指标变化 - 2022年8月公司完成公开发行，发行11,029,410股普通股，净收益8080万美元[33] - 2019年股票激励计划初始预留2017142股，2022年1月1日增加1625455股，截至2022年9月30日有1667865股可用于未来发行[65] - 2022年诱导性股票激励计划初始预留1750000股，截至2022年9月30日有1125540股可用于未来授予[67] - 2022年前九个月，受限股票奖励期初10174股，期末为0股，加权平均授予日公允价值为3.35美元/股[69] - 2022年前九个月，股票期权期初5188354股，授予2826130股，行权362169股，注销1723250股，期末5929065股，加权平均行权价格12.89美元/股[70] - 2022年前九个月，受限股票单位授予126803股，注销31629股，期末未归属95174股，加权平均授予日公允价值9.61美元/股[73] - 2022年第三季度和前九个月，股票期权总内在价值分别低于0.1百万美元和2.6百万美元，2021年分别为2.9百万美元和3.0百万美元[71] - 2022年第三季度和前九个月，所有受限股票单位和受限股票奖励归属的总内在价值分别为0和0.2百万美元，2021年分别为0.3百万美元和1.2百万美元[74] - 2022年第三季度和前九个月，基于股票的总薪酬费用分别为3353千美元和10079千美元，2021年分别为2658千美元和7277千美元[75] - 2019年员工股票购买计划初始预留252142股，2022年1月1日增加406363股，截至2022年9月30日有1091085股可用于未来发行[76] - 2022年8月公司公开发行11,029,410股普通股，每股发行价7.82美元，净收益8080万美元[140] - 2021年8月16日，公司完成普通股公开发行，发行759万股，发行价每股19美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.355亿美元[183] - 2022年5月9日，公司与Piper Sandler & Co.签订股权分销协议，可酌情出售总发行价最高5000万美元的普通股，截至2022年9月30日未发行或出售[184] - 2022年8月，公司完成普通股公开发行，发行1102.941万股，发行价每股7.82美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益8080万美元[185] 公司租赁相关数据关键指标变化 - 2022年1月1日起公司采用ASU No. 2016 - 02租赁准则[39] - 公司于2022年1月1日采用新租赁标准，建立使用权资产1081.5万美元、流动租赁负债217.3万美元和非流动租赁负债1342.3万美元[49][50] - 公司2022年1月1日采用修订后的ASU 2016 - 02，计算出26 Landsdowne Street租约折现率为6.1%，截至2022年9月30日剩余租期5.8年；125 Sidney Street租约折现率为4.2%，截至2022年9月30日剩余租期1.5年[116][123] - 26 Landsdowne Street租约10年总承诺金额2510万美元，含500万美元租赁改良津贴，需支付110万美元保证金或维持同等金额信用证；125 Sidney Street租约初始期限总承诺金额170万美元[115][122] - 2022年第三季度和前九个月，26 Landsdowne Street租约运营租赁费用约为40万美元和140万美元，可变租赁费用约为20万美元和70万美元；125 Sidney Street租约运营租赁费用约为10万美元和50万美元，无可变租赁费用[117][124] - 截至2022年9月30日，26 Landsdowne Street租约未来最低租赁付款总额1529.8万美元，租赁负债1282.8万美元；125 Sidney Street租约未来最低租赁付款总额125万美元，租赁负债121万美元[118][124] 公司费用相关数据关键指标变化 - 2022年和2021年第三季度折旧费用均为60万美元，前九个月分别为180万美元和190万美元[56] - 2022年第三季度，研发费用从1707.7万美元降至1536.6万美元，减少171.1万美元[165][167][168] - 2022年前三季度，研发费用从5078.9万美元增至5821.6万美元，增加742.7万美元[173][175][176] - 2022年第三季度，管理费用从862.8万美元增至970.7万美元，增加107.9万美元[165][168] - 2022年前三季度，管理费用从2081.1万美元增至3156.4万美元，增加1075.3万美元[173][176] - 2022年第三季度和前三季度，重组费用均为46.5万美元，2021年同期为零[165][169][173][177] - 2022年第三季度，其他收入净额从5.4万美元增至61.7万美元，增加56.3万美元[165][172] - 2022年前三季度，其他收入净额从13.2万美元增至85.2万美元，增加72万美元[173][180] - 2022年和2021年前九个月，公司研发总费用分别为5821.6万美元和5078.9万美元，其中Losmapimod外部费用分别为1794.1万美元