公司基本信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，产品管线包括针对COVID - 19和头颈癌的人体临床试验，知识产权组合有超70项已授权或待批专利申请，分布在20个专利家族[14] - 公司前身于1988年6月在伊利诺伊州成立，2006年9月完成合并，2008年6月在特拉华州重新注册[114] - 公司目前有11名全职员工[112] - 公司科学顾问委员会成员包括Harriet L. Robinson、Stanley A. Plotkin等多位知名科学家[111] - 公司主要行政办公室位于佐治亚州斯迈纳，租赁约8400平方英尺的办公和实验室空间，租约将于2022年12月31日到期[184] - 2022年3月9日，公司有12名普通股登记持有人，大部分普通股由经纪人和其他机构代股东持有[188] 疫情相关数据 - 截至2022年3月初，全球报告超4.25亿例COVID - 19病例和近600万例死亡[18] - 全球有24种疫苗获授权使用，美国有3种，美国CDC估计COVID - 19 mRNA疫苗有效性近几个月下降[19] - 超90%感染产生的中和抗体针对S蛋白的RBD亚基[20] - 目前全球有超20种新冠疫苗在一个或多个国家获批使用，美国有3种[80] 产品管线及临床试验情况 - GEO - CM04S1正在进行2期临床试验，与辉瑞/BioNTech mRNA疫苗对比，评估其在接受过异基因或自体造血细胞移植或CAR - T细胞疗法患者中的安全性和免疫原性[23] - GEO - CM04S1作为加强针的1/2期试验2期部分于2021年12月开始患者招募，将纳入60名18岁及以上曾接种FDA批准的两剂SARS - CoV - 2 mRNA疫苗的健康个体[24][27] - Gedeptin的1/2期试验正在斯坦福大学与埃默里大学合作进行患者招募，初始阶段由FDA资助，FDA已授予其孤儿药地位[33] - 临床前研究显示，公司的MUC1疫苗与MTI和ICI联合使用，显著降低了结直肠癌小鼠模型的肿瘤负担[37] - 公司MVA - VLP - EBOV、MVA - VLP - SUDV、MVA - VLP - MARV和LASV疫苗候选物的临床前研究显示，单剂免疫对致死剂量病毒的保护率达100%[41] - 公司GEO - ZM02疫苗候选物在啮齿动物的临床前研究中，单剂对直接注入大脑的致死剂量寨卡病毒的保护率达100%[44] 其他疾病相关数据 - 埃博拉、苏丹和马尔堡病毒导致的出血热疾病在人类中的致死率高达90%[39] - 全球疟疾每年造成2.28亿例感染和40.5万例死亡，多数疟疾疫苗候选物诱导的保护率未超50%[45] - 第一代疟疾疫苗RTS,S需接种4剂，疗效为30 - 40%，下一代疟疾疫苗预计含多种抗原，疗效至少达75%[83] 公司合作与授权情况 - 2021年1月，公司获NIAID的SBIR一期赠款，支持COVID - 19疫苗开发[30] - 2021年9月，公司与PNP Therapeutics签订协议，获Gedeptin独家开发和商业化权利[31] - 公司与美国国立卫生研究院/国家过敏和传染病研究所的Bernard Moss实验室合作超15年，开发了四代MVA载体[54] - 公司与澳大利亚伯内特研究所合作开发疟疾疫苗，后续开发依赖额外资金支持[46] - 2018年9月，美国国防部授予公司244.2307万美元合作协议，支持LASV疫苗开发项目[59] - 2021年1月，美国国家过敏和传染病研究所授予公司29.9927万美元第一阶段小企业创新研究（SBIR）赠款，支持新冠疫苗开发[60] - 2020年10月22日，公司与美国卫生与公众服务部（HHS）签订专利和生物材料许可协议，用于开发新冠疫苗[110] - 公司与城市希望之城签订独家许可协议，获得3个针对COVID - 19疫苗产品的专利家族，到期时间为2041年，需支付初始费用500万美元，后续分别支付300万和200万美元及里程碑付款和销售提成[99][106] - 公司与PNP Therapeutics, Inc.签订许可协议，获得2个用于癌症治疗的专利家族，到期时间在2029 - 2032年，需支付前期费用、里程碑付款、季度支持款和销售提成，并发行认股权证[100][108] - 2021年11月，公司与希望之城达成许可协议，获得GEO - CM04S1的独家开发和商业化权利[195] - 2021年9月，公司与PNP Therapeutics, Inc.达成转让和许可协议，获得Gedeptin®的独家权利，用于治疗实体瘤[198] 专利相关情况 - 截至2021年12月31日，公司全球范围内拥有19项已授权美国专利、3项已获批准美国专利申请、10项待审美国专利申请等[87] - 美国专利有效期为自非临时专利申请最早提交日起20年，部分美国专利可能符合最长5年的专利期限延长条件，但延长期限自产品批准日起总计不超14年[87] - 公司拥有5个与DNA和MVA基HIV疫苗相关的专利家族，从埃默里大学和美国国立卫生研究院（NIH）获得的相关专利将在2022 - 2028年到期，自有一个专利家族相关专利2037年到期[88] - 公司拥有针对埃博拉病毒、马尔堡病毒、寨卡病毒、疟疾等病毒的专利申请，到期时间在2036 - 2038年不等[89][90][92] - 公司与佐治亚州立大学共同拥有一个针对乙肝病毒的专利家族，相关专利2037年到期[91] - 公司拥有3个免疫肿瘤疫苗相关的专利家族，专利申请到期时间在2037 - 2040年[93] - 公司拥有2个针对SARS - CoV - 2的MVA基疫苗专利家族，申请到期时间在2041 - 2042年，从NIH非独家获得的相关专利家族分别在2023 - 2032年和2037 - 2041年到期[94] - 公司与Leidos, Inc.共同拥有一个用于增强疫苗接种期间T细胞启动的病毒构建体专利家族，专利申请2042年到期[96] - 公司通过申请专利、依靠商业秘密等方式保护知识产权，并计划根据情况提交更多专利申请[84][85][86] - 美国专利有效期通常为自最早非临时申请日起20年[162] 监管与市场相关情况 - 公司产品受美国和其他国家政府监管，在美国上市前需获FDA批准，每个生产机构需注册并通过预批准检查[62][64] - 公司依靠第三方合同制造商生产疫苗，供应商按FDA和欧洲药品管理局的相关法规运营[75] - 公司产品面临来自大型制药公司、专业制药和生物技术公司以及学术和研究机构的激烈竞争[78] - 美国FDA优先审评券计划旨在6个月内做出决定，自2014年首次出售以来，其价格在6800万美元至3.5亿美元之间[71][72] - 公司的埃博拉、苏丹、马尔堡、拉沙热、疟疾和寨卡疫苗项目可能有资格申请优先审评券[73] - 根据美国生物制品价格竞争与创新法案（BPCIA），生物制品创新制造商可获12年独家使用权，生物类似药申请可在产品获批销售4年后提交，获批需在12年后（可能有6个月延期）[102] - 根据美国孤儿药法案，获孤儿药指定且首个获批的产品可获7年市场独占权[103] - 2017年9月，加州议会批准SB17，要求药企在产品价格两年内涨幅超过16%时提前60天通知并解释原因；2016年，佛蒙特州通过法律要求特定制造商说明提价理由[144] 公司风险因素 - 公司业务依赖持续资金支持，若无法获得足够资金，可能无法继续运营[122] - 公司产品仍在开发中且未经证实，可能无法成功[130] - 公司依赖关键人员，若人员离职可能对业务和运营产生不利影响[131] - 疫苗市场竞争激烈，公司面临众多资源更雄厚的国内外竞争对手[133] - 产品候选基于新医疗技术，存在开发失败、安全性和有效性问题、难以大规模生产和营销不经济等风险[134] - 临床试验可能出现延迟，导致产品开发成本增加，影响财务结果和商业前景[136] - 公司严重依赖第三方进行临床试验，但无法控制其活动，第三方未履行义务可能阻碍产品开发、审批和商业化[137] - 公司产品未获FDA或其他监管机构批准，未能及时获得监管批准会增加开发成本或损害未来销售[138] - 公司未来寻求产品候选的合作可能不成功，影响产品发现、开发和商业化能力[147] - 公司无制造、销售和营销经验，需发展自身商业基础设施或建立合作安排[148] - 公司商业成功部分取决于获取、维护、保护和执行知识产权的能力，存在专利申请不获批、已获批专利被挑战等风险[153] - 公司使用的部分技术从第三方获得许可，若未履行合同义务可能失去许可权，影响产品生产和保护[155] - 公司专利和许可专利权利可能受到挑战、无效、侵权或规避[158] - 部分专利家族和许可专利家族处于早期审查阶段，不确定能否获得专利及提供足够保护[159] - 公司可能无法阻止第三方侵犯或使用其知识产权[160] - 外国法律对专有信息的保护程度可能不如美国[161] - 即使获得专利，专利期限可能不足以保护产品的竞争地位[162] - 美国专利法的变化可能降低专利价值，增加不确定性和成本[163] - 出售额外股权证券可能导致股东大幅稀释[175] - 公司章程授权董事会最多发行1000万股优先股，发行新股可能削弱普通股股东权利并降低其价值[177] 公司股权与股息情况 - 有236万股预融资认股权证可按名义行使价行使，另有588.4115万股认股权证行使价在3.26美元至13.00美元之间[176] - 公司普通股市场价格高度波动，受多种因素影响[173] - 公司普通股市场价格高度波动，有运营亏损历史且预计未来仍会亏损[119] - 公司从未支付过普通股股息，且预计在可预见的未来也不会支付，计划保留未来收益用于业务运营[178][189] - 2021年第四季度公司未回购任何股权证券[191] 财务数据关键指标变化 - 2021年公司的赠款和合作收入为385,501美元，较2020年的1,823,658美元减少1,438,157美元[202] - 2021年公司研发费用为15,554,171美元，较2020年的2,444,459美元增加13,109,712美元[202] - 2021年公司净亏损为18,570,317美元，较2020年的2,958,068美元增加15,612,249美元[202] - 2021年赠款与合作收入为385,501美元，较2020年的1,823,658美元减少1,438,157美元（79%），2021年末剩余可用赠款资金81,526美元[203] - 2021年研发费用为15,554,171美元，较2020年的2,444,459美元增加13,109,712美元（536%）[205] - 2021年一般及行政费用为3,577,153美元，较2020年的2,196,014美元增加1,381,139美元（63%），剔除股份支付费用后增加1,165,272美元（54%）[206] - 2021年股份支付费用为369,987美元，较2020年的64,463美元增加[209] - 2021年利息收入为4,736美元，2020年为2,271美元[2021] - 2021年利息费用为1,286美元，2020年为143,524美元[20212] - 2021年债务清偿收益为172,056美元，与PPP贷款本金及应计利息豁免有关[20212] - 2021年研发费用中的股份支付费用为96,814美元，2020年为7,156美元[205] - 2021年一般及行政费用中的股份支付费用为273,173美元，2020年为57,307美元[206] - 2021年拉沙热美国陆军赠款收入为85,574美元，较2020年的1,438,465美元减少1,352,891美元[203] - 2021年12月31日财年公司净亏损1857.0317万美元，预计未来仍会有运营亏损且累计亏损会增加[121] - 公司预计当前营运资金能支持到2023年第二季度的运营计划，需筹集额外资金推进疫苗开发项目和维持运营[124]