财务数据和关键指标变化 - 2021年赠款和合作收入降至38.5万美元，2020年为180万美元，2021年收入仅来自美国国立卫生研究院（NIH）的新冠疫苗赠款，2020年包含美国陆军支持的发热疫苗项目赠款收入，该项目在2020年开始收尾 [29][30] - 2021年研发费用为1560万美元，2020年为240万美元，增长主要与新冠疫苗项目和GDEPT许可协议的许可费、临床试验费用等有关 [31] - 2021年一般及行政费用（G&A）为360万美元，2020年为220万美元，增长部分与年度特拉华州特许经营税有关，其他增长与保险费、专利成本等为更高水平活动做准备的费用相关 [32] - 2021年其他收入和费用包括17.2万美元债务清偿收益，2020年包括14.4万美元可转换债券利息费用 [33] - 2021年净亏损为1860万美元，即每股3.04美元，2020年为300万美元，即每股2.14美元，增长主要与许可和研发活动有关 [33] - 2021年底现金余额为1140万美元，2020年底为990万美元，变化反映约1100万美元的使用，被2021年初股票发行所得940万美元净收益抵消，2021年还从公开交易认股权证行使中获得340万美元，2022年1月通过私募额外筹集920万美元，截至目前公司现金余额约1700万美元 [34][35] 各条业务线数据和关键指标变化 新冠疫苗业务 - GEO - CM04S1是从希望之城国家医疗中心获得独家全球许可的下一代新冠疫苗，利用合成改良痘苗安卡拉（MVA）技术，包含SARS - CoV - 2刺突和核衣壳蛋白，旨在诱导中和抗体和T细胞反应，目前正在两项2期临床试验中进行评估 [19][20][21] - CMO2是迈向通用冠状病毒疫苗的第一步，在经过充分验证的致死性挑战转基因小鼠模型中，单剂量即可提供完全保护，即使在没有可测量的中和抗体的情况下 [11] 癌症免疫疗法业务 - Gedeptin是从阿拉巴马大学伯明翰分校的PNP Therapeutics获得独家全球许可的癌症免疫疗法，正在晚期头颈癌患者中进行评估，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定 [7] 出血热病毒疫苗业务 - 公司在2021年世界疫苗与免疫治疗大会上报告了马尔堡和苏丹疫苗的令人鼓舞的结果，预计今年报告临床和IND启用计划的里程碑和进展 [12] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用资产负债表推动新冠和免疫肿瘤学2期临床开发，通过战略许可GEO - CM04S1和Gedeptin加速发展，同时推进内部项目至IND申请阶段 [5][6][8] - 2022年优先加速三个2期项目的患者招募和入组，包括Gedeptin多中心临床试验和CM04S1的两项临床试验，目标是在2022年底或2023年初完成患者入组，2023年底完成患者评估，若结果支持，随后可能提交生物制品许可申请（BLA） [14][15] - 公司认为现有新冠疫苗在应对变异株和为高风险人群提供保护方面存在不足，需要开发能诱导更广泛免疫反应的下一代疫苗，如CM04S1和CMO2，以“领先于变异株”，减少对现有疫苗加强针的依赖 [23][44][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Gedeptin在晚期头颈癌中的前景感到兴奋，认为其有扩大应用的潜力，以及与其他疗法协同的可能性 [17][18] - 公司现有现金资源足以支持运营和当前业务计划优先项目至2023年第二季度，相信这些项目的推进将创造有吸引力的新融资机会 [37] 其他重要信息 - 公司在陈述中包含前瞻性声明，实际结果可能因多种因素与声明存在重大差异，公司不承担更新这些声明的义务 [3][4] - 公司正在与合同开发和生产组织（CDMO）合作，为Gedeptin的商业生产做准备 [16] - 公司正在努力开发基于连续生长AVM细胞系的制造工艺，以提高生产一致性和产能，这将与CM04S1和CMO2疫苗的临床开发活动和全面开发计划相契合 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Omicron数据是否改变了CM04S1的重要性以及采用不同疫苗策略的必要性 - 公司认为持续会有新的变异株出现，现有疫苗对高风险人群保护不足，需要能诱导抗体和T细胞反应的疫苗提供更强大、持久的保护 [43][44] - 目前仅针对S蛋白和中和抗体的疫苗有局限性，新冠病毒变异使现有疫苗对新变异株和既往感染的保护效果不佳，需要更广泛的免疫反应，如针对保守结构蛋白的T细胞反应，CM04S1和CMO2包含相关蛋白 [45][46][48] - 异源初免 - 加强免疫策略重新受到关注，追逐变异株开发疫苗不是合理方法 [49][51][52] 问题2: 苏丹和马尔堡项目是否收到国防部、美国或生物医学高级研究与发展局（BARDA）关于临床研究的意见，以及如何推进这些项目 - 这些项目目前由NIH临床前服务支持，公司曾在埃博拉扎伊尔疫苗上取得单剂量100%保护的成果，且一直在与BARDA就战略国家储备计划进行对话 [57][58] - 若有机会推进临床开发，可能会获得非稀释性资金支持，此前因新冠疫情导致非人灵长类动物测试受限，现在已恢复正常，预计今年进行BARDA技术监督会议 [58][59][60] 问题3: 泛冠状病毒CMO2项目的未来计划，是否计划针对其他冠状病毒（如MERS）进行开发 - MERS与COVID的S蛋白有差异，但基质、核衣壳等蛋白在β - 冠状病毒中高度共享，CMO2可作为基础，将高度保守的蛋白纳入其中 [61] - 该项目是一个持续的研究项目，目前处于构建阶段或进入小动物模型测试，是一个2 - 4年的长期计划，与针对现有疫情和免疫受损患者的CM04S1不同，CMO2是未来的β - 冠状病毒疫苗 [63][64][65] 问题4: 癌症疫苗MVA - VLP MUC1项目是否计划进行非人灵长类动物研究，需要什么样的数据才能进入临床 - 癌症项目不计划进行非人灵长类动物研究，通常通过可移植肿瘤模型进行，公司已使用人类转基因小鼠启动了一项新的动物实验 [68][69] - 项目将借鉴其他涉及MUC1基因的项目经验，将已在1期和2期试验中的产品与MVA结合，通过FDA批准的研究推进 [70][71][72] 问题5: Gedeptin项目前10名患者的入组和进展情况，需要增加多少患者才能使该项目具有注册意义，以及该项目在二线头颈癌中的良好客观缓解率是多少 - 目前已有5名患者入组，还有2名患者将参加额外试验，使用更高剂量药物以最大化效果 [76] - 预计与当前标准治疗相比，客观缓解率可能在20% - 30%之间，但这只是个人推测，需与监管机构讨论确定 [77] 问题6: 如果Gedeptin项目达到预期缓解率，是否有可能转向一线试验 - 就单药治疗而言，基于其作用机制，不太可能转向一线治疗，但与检查点抑制剂联合使用时，数据显示可改善转移性疾病的反应，有可能用于某些患者群体的早期治疗 [79] 问题7: 监管机构是否可能要求增加超过30名患者才能满足申报要求 - 与监管机构打交道时一切皆有可能，但鉴于这是晚期疾病且患者无其他治疗选择，预计所需患者数量会处于此类试验范围的较低端 [81] - 根据1期项目后与监管机构的讨论，当前2期试验所需患者数量低于公司目前的数量，公司计划增加约30名患者，预计最终完成的患者数量将超过之前指示的数量 [81][82]