公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，核心产品是靶向半乳糖凝集素蛋白的候选药物[61] - 公司目前专注于贝拉佩汀治疗NASH肝硬化和头颈癌的开发[69] 核心产品贝拉佩汀临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀已完成两项1期、一项2期和一项2b期临床试验，现正进行大型全球2b/3期临床试验[62][63] - 名为“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”的试验于2022年2月完成全部受试者招募[64] - 贝拉佩汀在1期临床试验中证明静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重时安全且耐受性良好[71] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成贝拉佩汀的开放标签药物 - 药物1期相互作用研究，8mg/kg瘦体重的贝拉佩汀和2mg/kg瘦体重的咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[72] - NASH - FX试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，未达到主要和次要终点，但贝拉佩汀安全且耐受性良好，有药效学作用证据[74] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[75] - NAVIGATE试验在15个国家确定并启动约140个临床试验点，预计2022年底完成2b期部分入组[89][90] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组[91] - NAVIGATE试验设计在2021年11月美国肝病研究协会会议上展示[86] 核心产品贝拉佩汀其他研究情况 - 公司就贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌向FDA提交新药研究申请并获开展研究许可，试验启动取决于融资时间[66] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症缓解率为33%[94] - 贝拉佩汀与派姆单抗联合可能降低派姆单抗引起的自身免疫副作用[94] 纤维化疾病2期项目情况 - 纤维化疾病的2期项目包括针对NASH合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者的2b期NASH - CX研究和探索性NASH - FX试验[73] NASH - CX试验数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[76] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[77] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义，p<0.01[78] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[79] 公司发现计划情况 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC开展发现计划，已提交三类物质组成专利申请[65] 研发费用变化情况 - 研发费用方面，2022年三季度为659.8万美元，2021年同期为661.3万美元，变化-1.5万美元，变化率0%；2022年前九个月为2273万美元，2021年同期为1796.2万美元，变化476.8万美元，变化率27%[96] - 研发费用中，临床项目2022年三季度为539.7万美元，2021年同期为576.8万美元；2022年前九个月为1905.8万美元，2021年同期为1592.8万美元[97] - 研发费用中，临床前活动2022年三季度为21.5万美元，2021年同期为23.7万美元；2022年前九个月为94.2万美元，2021年同期为41.8万美元[97] 一般及行政费用变化情况 - 一般及行政费用方面，2022年三季度为152.4万美元，2021年同期为479.2万美元，变化-10.7万美元，变化率-7%；2022年前九个月为163.1万美元，2021年同期为498.9万美元，变化19.7万美元，变化率4%[99] 其他收入（费用）变化情况 - 其他收入（费用）方面，2022年三季度为-47.5万美元，2021年同期为-27.6万美元，变化19.9万美元，变化率72%；2022年前九个月为-423万美元，2021年同期为-552万美元，变化-129万美元，变化率-23%[101] 公司资金情况 - 截至2022年9月30日，公司有1583.1万美元的无限制现金及现金等价物，2022年7月与董事长签订6000万美元无担保信贷额度融资协议[102] 经营活动现金使用情况 - 2022年前九个月经营活动使用的净现金增加646万美元至2381.7万美元，2021年同期为1735.7万美元[103] 2021年前九个月融资活动现金情况 - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为2681.5万美元，包括2000万美元可转换应付票据、295.1万美元普通股认股权证行使所得和386.4万美元普通股发行所得[104] 公司融资相关情况 - 公司未创建或参与特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务[105] 公司投资活动风险情况 - 公司认为投资活动短期性使其不受重大市场风险影响[108]