临床试验进展 - 2023年2月公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[69] - 2020年4月30日公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究（NAVIGATE试验）的研究方案[69] - 2022年2月一项关于正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者的单剂量、开放标签、药代动力学研究完成全部入组[70] - 2013年1月公司提交belapectin的1期相互作用试验的IND申请，2014年报告结果，2015年1月报告最终结果[77] - 2016年9月NASH - FX试验的顶线数据被报告，并于同年发表在《Alimentary Pharmacology and Therapeutics》上[77] - 2017年12月NASH CX试验的顶线数据被报告，并于2020年发表在《Gastroenterology》上[77] - 2013年1月公司向FDA提交研究新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究，3月1日FDA表示公司可进行belapectin的美国1期临床试验[77] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物相互作用研究，结果显示8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑无药物相互作用[78] - NASH - FX试验是一项针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，30名晚期纤维化（F3）的NASH患者按1:1随机分配接受9次每两周一次剂量为8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗[80] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[81] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布IA顶线结果[96][97] - NAVIGATE试验在2b期50%患者完成18个月治疗时进行SSR，IA在所有2b期受试者完成至少78周治疗和第二次内镜评估后进行[90][91] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，于2022年2月完成入组，结果待公布[98] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[101] 临床试验结果数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[82] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[83] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[84] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[85] 临床试验相关决策 - 公司认为贝拉佩汀与派姆单抗联用可降低派姆单抗的自身免疫副作用[101] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为贝拉培汀与免疫检查点抑制剂联合用药的主要适应症，并已向FDA提交IND，计划开展2期试验[102] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为805.8万美元，较2022年的879.9万美元减少74.1万美元，降幅9%[105] - 2023年第一季度临床活动直接外部费用为682万美元，2022年为686.9万美元；临床前活动费用为77.2万美元，2022年为35.9万美元；其他研发费用为120.7万美元，2022年为83万美元[106] - 2023年第一季度一般及行政费用为187.7万美元，较2022年的154.3万美元减少33.4万美元，降幅18%，主要因保险费用减少6.7万美元和非现金股票薪酬费用减少约24.1万美元[109] - 截至2022年12月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.545亿美元；截至2023年3月31日，公司有1780万美元无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的4000万美元信贷额度可用[110] - 公司认为现有现金至少可支持到2024年12月31日的当前计划运营，之后需要更多现金并相信能获得额外融资，但无法保证成功或条件有利[110] - 2023年第一季度运营净现金使用量增至1079.3万美元，较2022年的804.2万美元增加275.1万美元，主要因贝拉培汀NAVIGATE临床试验的准备和费用增加[111] 财务内部控制情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或表外实体用于融资、举债或经营业务，也无可能重大影响流动性或资本资源的未合并实体安排[112] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效，但不能防止所有错误和欺诈，控制系统有固有局限性[116][117] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[118]