公司概况与风险 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，面临研发阶段早、运营亏损等风险[70] 主要产品候选药物belapectin临床试验进展 - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究[80] - 2013年3月1日，FDA批准belapectin在美国开展1期临床试验，目标是为其治疗NASH伴晚期纤维化的适应症提供支持[80] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物相互作用研究，显示8mg/kg LBM的belapectin和2mg/kg LBM的咪达唑仑无药物相互作用[81] - 2015年6月，公司开始招募NASH伴代偿性肝硬化和门静脉高压患者参加为期一年的2b期NASH - CX研究[82] - 2022年2月，一项关于belapectin在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究完成患者招募[73] - 2022年公司向FDA提交belapectin联合检查点抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌的新药研究申请，并收到可进行研究的信函，2期试验启动取决于融资时间[75] - 2023年2月，公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[72] - NASH - FX试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，30名患者随机分组，试验未达到主要和次要终点，但belapectin安全且耐受性良好[84] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[85] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布IA顶线结果[99][100] - NAVIGATE试验前18个月将2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂对比，IA后选最佳剂量继续评估[93] - 肝脏损害研究涉及38名受试者，4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀安全且耐受性良好[101] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[104] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为belapectin与免疫检查点抑制剂联合治疗的主要适应症，并已向FDA提交IND，计划开展2期试验[105] 主要产品候选药物belapectin临床试验数据 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[86] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[87] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[88] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[89] 主要产品候选药物belapectin联用效果 - 贝拉佩汀与派姆单抗联用可能降低派姆单抗的自身免疫副作用[104] 研发费用变化 - 2023年Q2研发费用为737.1万美元，较2022年同期的807.4万美元减少70.3万美元，降幅9%；2023年上半年研发费用为1617万美元，较2022年同期的1613.2万美元增加3.8万美元，增幅0.2%[107] 临床项目与临床前活动及其他研发费用变化 - 2023年Q2临床项目费用为549.4万美元，较2022年同期的679.1万美元减少；临床前活动费用为77.6万美元，较2022年同期的36.8万美元增加；其他研发费用为110.1万美元，较2022年同期的91.5万美元增加[108] 一般及行政费用变化 - 2023年Q2一般及行政费用为163.2万美元，较2022年同期的158.8万美元增加4.4万美元，增幅3%；2023年上半年一般及行政费用为317.5万美元，较2022年同期的346.5万美元减少29万美元，降幅8%[111] 融资与资金状况 - 截至2023年6月30日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.645亿美元，拥有1800万美元无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的3000万美元信贷额度可用[113] 经营活动净现金使用量变化 - 2023年上半年经营活动净现金使用量增至2062.6万美元，较2022年同期的1547万美元增加515.6万美元[114] 融资与实体安排情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或表外实体进行融资、举债或经营业务，也无可能对流动性或资本资源产生重大影响的未合并实体安排[115] 关键会计政策 - 公司认为其关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策[117] 投资活动情况 - 公司认为其投资活动主要是为保存现金，因投资期限短，不受重大市场风险影响[118] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[119][121]