临床试验进展 - 2023年2月公司完成一项大型全球2b/3期临床试验，共随机分配357名患者[74] - 2022年2月一项关于正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者的研究完成入组，结果将在即将召开的科学会议上公布[75] - 2022年公司就使用belapectin联合检查点（PD - 1）抑制剂治疗晚期或转移性头颈癌向FDA提交新的研究性新药申请（IND）并收到可进行研究的信函，2期试验启动取决于融资时间[77] - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请（IND），目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究[83] - 2013年3月1日FDA表示公司可进行belapectin的美国1期临床试验，目标是为belapectin治疗晚期纤维化NASH的适应症提供支持，该1期试验完成，证明belapectin静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重（LBM）是安全且耐受性良好的[83] - 2014年报告belapectin 1期相互作用试验结果，2015年1月报告最终结果[83] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签1期药物 - 药物相互作用研究，显示8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑之间无药物 - 药物相互作用，未观察到严重不良事件或药物相关不良事件[84] - 2015年6月NASH - CX 2b期研究开始招募患者，这是一项为期一年、针对NASH合并代偿性肝硬化和门静脉高压患者的随机、安慰剂对照、双盲、平行组2b期试验[85] - 2016年9月报告NASH - FX试验的主要数据并于同年发表，该试验是针对NASH和晚期纤维化患者的2a期试点试验，探索三种非侵入性成像技术的应用，在30名晚期纤维化（F3）的NASH患者中进行，患者按1:1随机分配接受9次每两周一次的8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗[83][86] - 2017年12月报告NASH - CX试验的主要数据并于2020年发表[83] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[87] - NAVIGATE试验在18个月内将2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂对比，中期分析后选最佳剂量继续评估[95] - NAVIGATE试验中期分析将在所有2b期受试者完成至少78周治疗和第二次内镜评估后进行[96] - NAVIGATE试验在2b期患者完成50%的18个月治疗时进行样本量重新估计[97] - NAVIGATE试验最终患者于2023年2月随机分组，预计2024年秋季公布中期分析顶线结果[101] - 公司选定复发性或转移性头颈癌治疗作为belapectin与免疫检查点抑制剂联合治疗的主要适应症，并已向FDA提交IND申请，计划开展2期试验[107] 试验数据结果 - 安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[88] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[89] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组新静脉曲张发生率为0%，8 mg/kg LBM组为4%，安慰剂组为18%[91] - 肝脏损害研究涉及38名受试者，4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀安全且耐受性良好[103] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[106] 研发费用变化 - 研发费用方面，2023年第三季度为773.2万美元，2022年同期为659.8万美元，增长17%；2023年前九个月为2390.2万美元，2022年同期为2273万美元，增长5%[109] - 研发费用细分中，临床项目2023年前九个月为1766.7万美元，2022年同期为1905.7万美元；非临床活动2023年前九个月为244.9万美元，2022年同期为94.2万美元；其他研发费用2023年前九个月为378.6万美元，2022年同期为273.1万美元[110] - 临床项目费用减少主要因NAVIGATE临床试验活动时间安排和药品制造成本降低；非临床活动增加主要因NASH肝硬化项目相关活动；其他研发费用增加主要因2022年下半年招聘了更多员工[110] 一般及行政费用变化 - 一般及行政费用方面，2023年第三季度为143.3万美元，2022年同期为152.4万美元，下降6%；2023年前九个月为460.9万美元，2022年同期为498.9万美元，下降8%[113] - 一般及行政费用减少主要因非现金股票薪酬费用减少约45.3万美元[113] 融资与资金状况 - 自成立至2023年9月30日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资，净筹集资金2.745亿美元[115] - 截至2023年9月30日，公司拥有2040万美元的无限制现金及现金等价物，还有董事长提供的3000万美元信贷额度可用[115] 经营活动现金使用情况 - 2023年前九个月经营活动使用的净现金增加444.6万美元，达到2826.3万美元，2022年同期为2381.7万美元[116] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序有效，且该季度财务报告内部控制无重大变化[121][123]