公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[57] 产品管线情况 - 公司主要产品管线包括NASH纤维化、肺癌纤维化、癌症免疫疗法等，其中NASH NAVIGATE为2b/3期试验，2020年第三季度开始首例患者随机化[68] - 公司领先的半乳糖凝集素 - 3抑制剂belapectin已完成两项1期和两项2期临床试验，目前正进行2b/3期临床试验[60][61] - 公司另一款新药GM - CT - 01曾用于癌症适应症临床开发，也进行过其他有限临床前研究[66] 药物临床试验历程 - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究[69] - 2013年3月1日FDA批准belapectin在美国进行1期临床试验，试验表明belapectin静脉注射剂量达8mg/kg瘦体重时安全且耐受性良好[69] - 2015年第二季度在健康志愿者中完成belapectin的开放标签药物相互作用研究，8mg/kg LBM剂量的belapectin和2mg/kg LBM剂量的咪达唑仑无药物相互作用[70] - 2020年4月30日公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NAVIGATE试验方案，同年第二季度开始招募患者[61] - 2020年9月公司收到FDA关于正在进行的NAVIGATE试验的评论、问题和指导信[61] 纤维化疾病2期项目情况 - 公司纤维化疾病2期项目包括针对NASH代偿性肝硬化患者的2b期NASH - CX研究和针对NASH晚期纤维化患者的探索性NASH - FX试验[71] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[72] - NASH - CX试验共162名患者，分三组每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[73] - NASH - CX试验中，安慰剂组HVPG从基线到第54周平均变化为0.3mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[74] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[75] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者，belapectin 2mg/kg LBM组在HVPG降低≥2mmHg或降低≥2mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[76] - NASH - CX试验中，54周治疗期，无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[77] NAVIGATE试验情况 - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[80] - NAVIGATE试验预计2022年6月30日左右完成患者招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[86][87] 其他研究情况 - 肝脏损害研究将与2b/3期试验并行，约40名患者参与，评估不同肝硬化阶段对血清belapectin水平的影响[89] - 临床前研究显示belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，已启动与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[90] 财务数据关键指标变化 - 研究与开发费用 - 研究与开发费用在2021年第三季度为661.3万美元，2020年同期为478万美元，增长183.3万美元，增幅38%；2021年前九个月为1796.2万美元，2020年同期为1160.5万美元，增长635.7万美元，增幅55%[94] 财务数据关键指标变化 - 临床项目费用 - 临床项目费用在2021年第三季度为576.8万美元，2020年同期为376.8万美元；2021年前九个月为1592.8万美元，2020年同期为856.6万美元，增长主要因NAVIGATE试验[96] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 一般及行政费用在2021年第三季度为479.2万美元，2020年同期为114.6万美元，增长42%；2021年前九个月为400.7万美元，2020年同期为163.1万美元，增长20%[99] 财务数据关键指标变化 - 资金情况 - 截至2021年9月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.145亿美元，拥有3660万美元无限制现金及现金等价物[100] - 公司预计到2024年第一季度末的NAVIGATE试验及相关活动还需约3000 - 3500万美元资金[100] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金 - 2021年前九个月经营活动使用的净现金为1735.7万美元，较2020年同期的1518.7万美元增加217万美元[101] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金 - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为2681.5万美元，2020年同期为26.3万美元[102] 药物联用试验效果 - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%，疾病控制率为67%[91] - 扩展队列中，黑色素瘤患者疾病控制率为56%（9人中有5人），头颈部癌症患者疾病控制率为40%（5人中有2人）[92] 公司研究规划 - 公司正在讨论多中心2期研究的规划和可行性[93]