公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，自成立以来有重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] 贝拉佩汀临床试验进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀（belapectin）已完成两项1期、一项2期和一项2b期临床试验，现正进行大型全球2b/3期临床试验[55][56] - 名为“A Single - dose, Open - label, Pharmacokinetic Study of Belapectin (GR - MD - 02) in Subjects With Normal Hepatic Function and Subjects With Varying Degrees of Hepatic Impairment”的研究于2022年2月完成患者招募[57] - 公司计划在晚期或转移性头颈癌中开展贝拉佩汀联合检查点（PD - 1）抑制剂的2期试验[59] - 贝拉佩汀1期相互作用试验IND于2013年1月提交，2014年报告结果，2015年1月报告最终结果[63] - 2期NASH - FX试验主要评估各种成像方式，2016年9月报告顶线数据并于同年发表[63] - 2期NASH - CX试验在有代偿性肝硬化和门静脉高压的患者中进行，2017年12月报告顶线数据，2020年发表[63] - NAVIGATE试验是适应性2b/3期试验，2020年第三季度首位患者随机入组[63] - NASH - FX试验是针对30名NASH晚期纤维化患者的2a期试点试验，患者按1:1随机分配接受9次双周剂量8mg/kg瘦体重的贝拉佩汀或安慰剂治疗，试验未达到主要终点[67] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NAVIGATE试验在15个国家确定并启动约140个临床试验点，2b期预计2022年9月底完成入组[83][84] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，2022年2月完成入组，结果待公布[85] 贝拉佩汀试验数据结果 - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - 基线无食管静脉曲张的患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[70] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的变化有统计学意义（p<0.01）[71] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[88] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用可能降低派姆单抗引起的自身免疫副作用[88] 贝拉佩汀试验相关影响 - NAVIGATE试验设计在2021年11月美国肝病研究协会会议上展示，若中期分析结果有说服力，可能加速FDA批准或与药企合作[79] 公司发现计划进展 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC开展发现计划，已提交三类物质组成专利申请[58] 财务数据 - 研发费用 - 2022年第一季度研发费用为489.9万美元，2021年同期为805.8万美元，减少315.9万美元，降幅64%[91] - 2022年第一季度临床活动直接外部费用为686.9万美元，2021年同期为428.3万美元；临床前活动费用为35.9万美元，2021年同期为11.1万美元；其他研发费用为83万美元，2021年同期为50.5万美元[92] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2022年第一季度一般及行政费用为141.8万美元，2021年同期为187.7万美元，减少45.9万美元，降幅32%[95] 财务数据 - 融资与资金状况 - 截至2022年3月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净筹集2.345亿美元[96] - 截至2022年3月31日，公司拥有3160万美元的无限制现金及现金等价物，预计至少可支持到2023年5月16日的运营[96] - 公司预计到2024年年中完成NAVIGATE试验的中期分析还需约4000 - 4500万美元[96] 财务数据 - 经营活动净现金使用量 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为804.2万美元，较2021年同期的638.2万美元增加166万美元[97] 关键会计政策 - 公司认为关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策[100] 公司控制与程序情况 - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序有效[103] 财务报告内部控制情况 - 2022年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[105]