细胞和基因疗法市场情况 - 细胞和基因疗法领域发展迅速，超2000种疗法在研或已推出，预计到2027年该类别销售额将增长超5倍[10] - 细胞和基因疗法领域有超2000种疗法正在开发或已推出，预计到2027年销售额增长超五倍[63] - 预计到2027年，40 - 50%的mRNA管线资产将用于体内基因编辑和体外基因编辑细胞疗法，治疗性蛋白质和蛋白质替代可能占mRNA管线的25%[69][70] 公司客户群体 - 治疗和疫苗开发者占公司客户群约85%[10] - 治疗和疫苗开发商占公司客户群约85%[83] 公司产品项目情况 - 截至2022年12月31日，公司mRNA和CleanCap产品已被纳入超250个疫苗和治疗项目，其中至少60个项目由mRNA CDMO服务团队使用CleanCap制造mRNA原料药[14] 公司员工情况 - 截至2022年12月31日，约18%的员工拥有高级学位[18] - 截至2022年12月31日，约18%的员工拥有高等学位[62] - 截至2022年12月31日公司有超610名全职员工，46%为女性，54%为男性，55%为不同种族或民族，约18%员工拥有高等学位[132] 公司工厂投资情况 - 截至2022年12月31日，公司已在Wateridge工厂投资9090万美元[19] - 截至2022年12月31日，公司向旗舰Wateridge工厂及其五个专用生产套件投资约9090万美元[60] - 2022年公司投资额外设施，预计2023年投入运营，包括加州圣地亚哥的额外设施和北卡罗来纳州利兰的新设施[61] - 2022年公司投资圣地亚哥的新设施，预计2023年投入使用，将增加GMP制造能力[110] - 2023年北卡罗来纳州南港的业务将迁至新设施，运营面积将增加一倍以上[112] 公司业务收入占比 - 核酸生产业务在2022年12月31日结束的年度占收入的92%[22] - 2022年CleanCap mRNA产品占核酸生产收入的89%[34] - 2022年生物制品安全测试业务占收入的8%[40] 公司产品种类 - 公司提供mRNA、RNA Capping（CleanCap）等核酸产品[26] 公司产品优势 - CleanCap是合成的mRNA 5’帽类似物，与ARCA相比，封端效率更高、未封端mRNA水平更低、mRNA产量更高、商品成本更低[31][32] 公司发展战略 - 公司通过收购和后续投资发展业务，细胞和基因疗法及生物制药生产方面的并购和战略伙伴关系仍是核心战略[20] - 公司的战略包括为客户提供全生命周期支持、开发专有技术、建立长期合作关系、聚焦高增长终端市场、进行战略收购[74][77][78][79][80][81] 公司客户合作关系 - 公司与客户建立长期合作关系，产品和服务常被写入监管文件和标准操作程序，客户关系往往持续多年[16][17] 市场规模情况 - 2022年公司参与的核酸生产和生物制品安全测试两个市场年度支出约152亿美元，可寻址市场约37亿美元[63] - 核酸生产市场2022年规模为110亿美元，生物制品安全测试市场2022年规模为42亿美元[71][73] 公司产品应用案例 - 2022年有5种FDA和EMA批准的CAR - T细胞和基因疗法使用Cygnus宿主细胞蛋白ELISA试剂盒进行商业产品批次放行测试，现有15种此类疗法均使用该试剂盒[41] - 公司的CleanCap产品用于辉瑞和BioNTech开发的疫苗，包括二价加强针疫苗，且辉瑞和BioNTech正在开发的新冠和流感联合疫苗进入FDA快速审批通道[67] 公司产品推出情况 - 2020年Cygnus Technologies推出MockV® Minute Virus of Mice（MVM）试剂盒，2022年推出MockV® RVLP Kit[50] 公司收购情况 - 2022年第一季度公司收购MyChem LLC，扩展合成化学专业知识并增加专有制造工艺[38] 公司产品支持领域 - 公司支持细胞和基因疗法发展，提供基因编辑和细胞疗法研究用产品，如宿主细胞蛋白检测试剂、合成引导RNA和编码基因编辑酶的mRNA [69] 公司业务竞争情况 - 核酸生产业务中，公司在mRNA加帽类似物、mRNA产品、定制寡核苷酸、寡核苷酸合成输入市场均有竞争对手，生物制品安全测试业务在不同阶段也有不同竞争对手[87][88][90][91][92][94] 公司许可协议情况 - 公司通过TriLink BioTechnologies与博德研究所签订非独家专利许可和材料转让协议，需支付五位数中段的年度许可维护费和5% - 10%的净销售额特许权使用费[96][97] - 公司与LSU签订专利许可协议，需支付低四位数的年度许可维护费和5% - 10%的净销售额特许权使用费[99] - 公司与AmberGen签订协议，每月需向其汇出上月产品销售毛利润的50%[102] 公司销售情况 - 公司产品通过直销、经销商等方式销售，服务全球超45个国家的客户[84][85] 公司客户需求特点 - 新兴生物制药客户常寻求公司在先进设施、严格质量标准下的支持，公司能制造从研究级到GMP级的试剂[75] 公司产品用途及要求 - 公司产品用于基础研究、生物制药等，客户对产品质量有严格要求[115] 公司产品法规情况 - 公司部分产品作为研究用途销售，被认为可豁免遵守FDCA下的GMP法规[119] 公司药品制造情况 - 公司为临床试验提供活性药物成分，持有相关药品制造许可证[123] 公司客户业务风险 - 客户生物制药产品早期开发失败率高，临床试验时间线不可预测[124] 公司污染控制支出情况 - 公司2021年和2022年的污染控制资本和运营支出不重大[126] 公司知识产权保护情况 - 公司通过专利、商标等多种方式保护知识产权，专利组合涵盖多种技术[128] - 公司拥有CleanCap和MockV相关产品和技术的多项专利，CleanCap相关专利2036年到期，MockV相关专利2034年到期[129] - 公司商标组合涵盖公司名、子公司名和产品名，还依靠商业秘密增强竞争力，并采取相关保护措施[129][130] 公司员工管理情况 - 2022年公司实施新的全球申请人跟踪系统，推出为期五天的新员工入职培训项目“Foundations”[135] - 公司开展全公司范围的员工敬业度调查，平均参与率为91%[136] 公司利率风险情况 - 截至2022年12月31日，公司主要利率风险与可变利率长期债务有关，有利率上限协议对冲部分风险，合约名义金额5亿美元，2025年1月19日到期[564][565] - 截至2022年12月31日，公司Tranche B定期贷款未偿还借款为5.386亿美元，循环信贷安排无未偿还借款，假设整体利率变动100个基点，利息费用将变动约550万美元[566] 公司现金情况 - 截至2022年12月31日，公司现金为6.321亿美元，存于活期存款，无市场风险[566] 公司收入地域情况 - 2022年全年约61.6%的收入来自国际销售，主要在欧洲和亚太地区，但所有收入均以美元计价[567] 公司外汇风险情况 - 公司多数费用以发生地货币计价，主要在美国，随着国际业务扩张，经营业绩和现金流可能受外汇汇率波动影响，目前未进行外汇风险对冲[568]