业务获批与目标 - 公司四种药物获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约83000名囊性纤维化患者，目标是小分子疗法覆盖90%患者，基因疗法覆盖其余10%患者[107] 财务费用变化 - 2021年第一季度，公司研发和销售管理总费用从2020年同期的6.308亿美元增至6.481亿美元，销售成本约占净产品收入的11%[110] - 2021年和2020年第一季度，公司研发费用中与合作协议相关的前期和里程碑付款分别为170万美元和3630万美元[130] - 2021年和2020年第一季度，公司战略投资公允价值变动及部分股权投资销售损失分别为5230万美元和4490万美元，截至2021年3月31日，上市公司投资公允价值为1.435亿美元[137] - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司销售成本从1.62497亿美元增至1.92329亿美元，增幅18%；研发费用从4.48528亿美元增至4.55973亿美元，增幅2%；销售、一般和行政费用从1.82258亿美元增至1.92077亿美元，增幅5%[144] - 2021年和2020年第一季度，公司销售成本占净产品收入的比例均约为11%[145] - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司研究费用从1.5727亿美元降至1.29748亿美元，降幅17%；开发费用从2.91258亿美元增至3.26225亿美元，增幅12%[146] - 2021年第一季度研发费用为1.29748亿美元，较2020年的1.5727亿美元减少17%[149] - 2021年第一季度开发费用为3.26225亿美元，较2020年的2.91258亿美元增加12%[150] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为1.92077亿美元，较2020年的1.82258亿美元增加5%[151] - 2021年第一季度或有对价公允价值较2020年减少390万美元，2020年增加160万美元[152] - 2021年第一季度利息收入为150万美元，较2020年的1260万美元减少[153] - 2021年第一季度利息费用为1570万美元，较2020年的1410万美元增加[154] - 2021年第一季度其他收入（费用）净额为支出5270万美元，2020年为支出6110万美元[155] - 2021年第一季度所得税拨备为1.678亿美元，2020年为5480万美元，2021年有效税率为20%，2020年为8%[156] 业务临床试验进展 - 超过30名患者已在评估CTX001作为严重镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血潜在一次性治愈疗法的临床试验中给药，预计2021年完成入组[115] - 公司Z - AAT校正剂VX - 864的2期概念验证临床试验患者已完成28天给药期，预计2021年第二季度出结果[115] - 评估APOL1功能抑制剂治疗APOL1介导的肾脏疾病的2期概念验证临床试验正在进行，预计2021年下半年出结果[115] - 公司选择性NaV1.8抑制剂VX - 548预计2021年下半年进入急性疼痛2期概念验证临床试验[120] 业务项目指定与合作 - 2021年4月，EMA授予CTX001治疗输血依赖性β - 地中海贫血优先药物指定[115] - 2021年3月，FDA授予公司胰岛细胞项目VX - 880快速通道指定并启动1/2期临床试验[116] - 修订与CRISPR的合作协议后，公司将主导CTX001全球开发、制造和商业化，分配60%的净利润和净亏损，需支付9亿美元前期款项和2亿美元里程碑付款[120] - 2021年4月，公司与CRISPR修订协议，公司将主导CTX001全球开发等，公司承担60%的净利润和净亏损，CRISPR承担40%，公司将支付9亿美元前期付款和2亿美元里程碑付款[132][133] - 完成A&R JDCA交易后，公司将向CRISPR支付9亿美元预付款，CRISPR可能获得2亿美元里程碑付款[164] 公司收购情况 - 2019年公司收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics以增强研发管线，未来将继续评估潜在收购[128] 公司收入情况 - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司收入从15.15107亿美元增至17.24305亿美元，增幅14%；运营成本和费用从7.94883亿美元增至8.36479亿美元，增幅5%；运营收入从7.20224亿美元增至8.87826亿美元，增幅23%；净收入从6.02753亿美元增至6.53138亿美元，增幅8%[139] - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司产品净收入从15.15107亿美元增至17.23305亿美元，增幅14%，主要因KAFTRIO在欧洲的推广和TRIKAFTA在美国的持续表现[141] - 2021年第一季度其他收入为100万美元，是一项合作里程碑收入，2020年第一季度无其他收入[142] 公司资金储备情况 - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为69.23968亿美元，较2020年12月31日增加2.65071亿美元，增幅4%[157] 公司研发投入总情况 - 自2019年1月以来，公司在药物发现和开发方面的研发费用约为40亿美元[147]