业务获批情况 - 公司四种药物获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约83000名囊性纤维化患者，目标是小分子疗法覆盖90%患者，基因疗法覆盖其余10%患者[109] - 2021年6月，美国FDA批准TRIKAFTA用于6至11岁囊性纤维化儿童，加拿大卫生部批准其用于12岁及以上患者[119] - TRIKAFTA/KAFTRIO已在包括意大利和法国在内的美国以外超15个国家获批并可报销或获取[119] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2021年第二季度净产品收入因KAFTRIO在欧洲的推广和TRIKAFTA在美国的持续表现而增长[111] - 2021年第二季度和上半年，公司净收入分别为6692.4万美元和7.20062亿美元，较2020年同期分别下降7.70346亿美元（92%）和7.19961亿美元（50%）[143] - 2021年第二季度和上半年，公司收入分别为17.9337亿美元和35.17675亿美元，较2020年同期分别增加2.68885亿美元（18%）和4.78083亿美元（16%）[143] - 2021年第二季度和上半年，公司产品净收入分别为17.9337亿美元和35.16675亿美元，较2020年同期分别增加2.689亿美元（18%）和4.771亿美元（16%），主要因KAFTRIO在欧洲上市和TRIKAFTA在美国表现[148] - 2021年上半年公司其他收入为100万美元，来自合作里程碑，2020年上半年无其他收入[149] - 2021年第二季度和上半年，公司产品净收入中来自美国以外市场的分别为5.365亿美元和10.1亿美元，2020年同期分别为3.142亿美元和6.417亿美元[148] 财务数据关键指标变化 - 成本与费用 - 2021年第二季度研发和销售及管理总费用增至16亿美元，2020年第二季度为6.127亿美元，主要因向CRISPR支付9亿美元预付款[112] - 2021年第二季度销售成本占净产品收入的12.7%[112] - 2021年第二季度和上半年，公司运营成本和费用分别为18.31331亿美元和26.6781亿美元，较2020年同期分别增加10.24879亿美元（127%）和10.66475亿美元（67%）[143] - 2021年第二季度销售成本为227,972千美元，较2020年的184,520千美元增加43,452千美元，增幅24%；2021年上半年为420,301千美元，较2020年的347,017千美元增加73,284千美元，增幅21%[151] - 2021年第二季度研发费用为1,407,090千美元，较2020年的420,928千美元增加986,162千美元，增幅234%；2021年上半年为1,863,063千美元，较2020年的869,456千美元增加993,607千美元，增幅114%[151] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为194,669千美元，较2020年的191,804千美元增加2,865千美元，增幅1%；2021年上半年为386,746千美元，较2020年的374,062千美元增加12,684千美元，增幅3%[151] - 2021年第二季度或有对价公允价值减少7,600千美元，降幅83%；2021年上半年减少13,100千美元[151] - 2021年第二季度总成本和费用为1,831,331千美元，较2020年的806,452千美元增加1,024,879千美元，增幅127%；2021年上半年为2,667,810千美元，较2020年的1,601,335千美元增加1,066,475千美元，增幅67%[151] - 自2019年1月以来，公司在药物发现和开发方面的研发费用约为54亿美元[155] - 2020年和2021年上半年，CF项目成本占开发成本的最大部分，不包括向CRISPR支付的9亿美元前期款项[157] 财务数据关键指标变化 - 资金与现金流 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券增至67.1亿美元，2020年12月31日为66.6亿美元[113] - 2021年第二季度利息收入降至110万美元，上半年降至260万美元，2020年同期分别为420万美元和1680万美元[164] - 2021年第二季度利息费用为1550万美元，上半年为3120万美元，2020年同期分别为1390万美元和2800万美元[165] - 2021年第二季度其他收入（支出）净额为收入810万美元，上半年为支出4460万美元，2020年同期分别为收入1.164亿美元和5520万美元[166] - 2021年第二季度所得税收益为1.112亿美元，上半年所得税拨备为5660万美元，2020年同期分别为1250万美元和4230万美元[167] - 2021年上半年有效税率为7%，低于美国法定税率，主要因与英国企业税率上调相关的9970万美元离散税收优惠[167] - 2020年上半年有效税率为3%，低于美国法定税率，主要因与知识产权转让等相关的1.87亿美元离散税收优惠[167] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为67.08亿美元，较2020年12月31日增加4900万美元，增幅1%[169] - 截至2021年6月30日，总营运资金为66亿美元，较2020年12月31日增加3.65亿美元，增幅6%[169] - 2021年上半年总营运资金增加主要因经营活动提供7.213亿美元现金，部分被9亿美元付款、4.25亿美元股票回购和1.208亿美元财产设备支出抵消[169] 业务合作与投资 - 2021年第二季度，公司就CTX001合作修正案向CRISPR支付9亿美元预付款，目前主导其全球开发、制造和商业化[119] - 评估CTX001的临床试验中已有超45人给药，预计2021年第三季度达到目标入组人数，未来18至24个月可能提交监管申请[119] - 2019年公司投资业务发展交易，收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics[132] - 2021年上半年和2020年上半年，公司研发费用中与合作协议相关的前期和里程碑付款分别为9.601亿美元和6330万美元，2021年主要是向CRISPR支付的9亿美元前期付款[135] - 2021年4月公司与CRISPR修订联合开发和商业化协议，6月支付9亿美元前期付款，公司主导CTX001全球开发等，CTX001净利润和净亏损60%归公司，40%归CRISPR，CRISPR或获2亿美元里程碑付款[137] - 2021年上半年和2020年上半年，公司战略投资公允价值变动及出售股权投资分别亏损4170万美元和盈利6510万美元，截至2021年6月30日，上市公司投资公允价值为1.541亿美元[141] 业务发展计划 - 公司计划在2021年下半年启动VX - 121、tezacaftor和VX - 561三联组合的3期开发计划，将在800名患者中进行两项48周临床试验[119] 信贷与资金安排 - 公司可根据两项循环信贷安排最多借款25亿美元，满足条件可将借款能力增至35亿美元[171] - 公司预计产品现金流和现有现金等足以支持未来至少12个月运营[175] - 若在2020年和2019年信贷协议下借款，需分别在2022年或2024年偿还本金[179] 股票回购计划 - 公司董事会于2021年6月23日批准的新股票回购计划有15亿美元额度[179]