药物获批与市场覆盖 - 公司四种药物获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约83000名囊性纤维化患者，目标是小分子疗法覆盖90%患者，其余10%用基因疗法[117] - 公司与泛加拿大制药联盟就TRIKAFTA公共报销签署意向书，已达成多项省级报销协议，为约90%加拿大12岁及以上政府保险覆盖患者提供报销[127] 研发合作与进展 - 公司与Moderna合作开发CF mRNA疗法，预计2022年提交新药研究申请，用于治疗10%不产生CFTR蛋白的患者[127] - 公司与CRISPR评估CTX001治疗重度β - 地中海贫血和镰状细胞病，目标入组已达成，预计2022年末提交监管批准申请[127] - 评估APOL1功能口服小分子抑制剂治疗APOL1介导的肾脏疾病，APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症2期临床试验已完成入组，预计2021年第四季度出结果[132] - 两项评估VX - 548的2期急性疼痛剂量范围临床试验正在进行，预计2022年第一季度有拇囊炎切除术和腹部整形手术后的临床试验数据[132] - 计划在2022年将一种或多种新型小分子Z - AAT校正剂推进到临床试验阶段[132] 业务发展与收购 - 2019年公司进行重大业务发展交易，收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，未来将继续评估潜在收购[141] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度，公司研发和销售管理总费用增至6.919亿美元，而2020年第三季度为6.78亿美元，2021年第三季度销售成本占净产品收入的12%[119] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券增至69.6亿美元，而2020年12月31日为66.6亿美元，主要因净产品收入和盈利能力，部分被普通股回购和向CRISPR支付的9亿美元抵消[121] - 2021年和2020年前九个月，公司研发费用中与合作协议相关的前期和里程碑付款分别为9.868亿美元和1.433亿美元，2021年主要是二季度向CRISPR支付的9亿美元前期付款[143] - 2021年6月，公司就A&R JDCA向CRISPR支付9亿美元前期付款，CTX001的净利润和净亏损60%归公司，40%归CRISPR，CRISPR在CTX001获监管批准时可额外获得2亿美元里程碑付款[145] - 2021年和2020年前九个月，公司战略投资公允价值变动及部分股权投资销售的收益分别为500万美元和1.409亿美元，截至2021年9月30日，上市公司投资公允价值为2.188亿美元[149] - 2021年和2020年第三季度，公司收入分别为19.84164亿美元和15.38271亿美元，增长4.45893亿美元，增幅29%；前九个月收入分别为55.01839亿美元和45.77863亿美元，增长9.23976亿美元，增幅20%[151] - 2021年和2020年第三季度，公司运营成本和费用分别为9.29652亿美元和8.6603亿美元，增长6362.2万美元，增幅7%；前九个月分别为35.97462亿美元和24.67365亿美元，增长11.30097亿美元，增幅46%[151] - 2021年和2020年第三季度，公司净利润分别为8519.28万美元和6674.34万美元，增长1844.94万美元，增幅28%；前九个月分别为1.57199亿美元和2.107457亿美元，减少5354.67万美元，降幅25%[151] - 2021年和2020年第三季度，公司产品净收入分别为19.84164亿美元和15.36271亿美元，增长4.47893亿美元，增幅29%；前九个月分别为55.00839亿美元和45.75863亿美元，增长9.24976亿美元，增幅20%[156] - 2021年和2020年第三季度，TRIKAFTA/KAFTRIO收入分别为15.55772亿美元和9.60308亿美元，增长5.95464亿美元，增幅62%；前九个月分别为40.046亿美元和27.73256亿美元，增长12.31344亿美元，增幅44%[157] - 2021年和2020年前九个月，公司其他收入分别为100万美元和200万美元，减少100万美元，降幅50%[156] - 2021年和2020年前九个月，美国市场产品净收入分别为38.93245亿美元和36.20467亿美元，增长2.72778亿美元，增幅8%；美国以外市场分别为16.07594亿美元和9.55396亿美元，增长6.52198亿美元，增幅68%[158] - 2021年第三季度销售成本为236,512千美元，较2020年的186,182千美元增加50,330千美元，增幅27%；前九个月销售成本为656,813千美元，较2020年的533,199千美元增加123,614千美元，增幅23%[161] - 2021年第三季度研发费用为493,751千美元，较2020年的493,497千美元增加254千美元；前九个月研发费用为2,356,814千美元，较2020年的1,362,953千美元增加993,861千美元，增幅73%[161] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为198,189千美元，较2020年的184,551千美元增加13,638千美元，增幅7%；前九个月为584,935千美元，较2020年的558,613千美元增加26,322千美元，增幅5%[161] - 2021年第三季度或有对价公允价值为1,200千美元，较2020年的1,800千美元减少600千美元，降幅33%；前九个月为 - 1,100千美元，较2020年的12,600千美元减少13,700千美元[161] - 2021年第三季度总成本和费用为929,652千美元，较2020年的866,030千美元增加63,622千美元，增幅7%；前九个月为3,597,462千美元，较2020年的2,467,365千美元增加1,130,097千美元，增幅46%[161] - 自2019年1月以来，公司在药物发现和开发方面已产生约59亿美元的研发费用[165] - 2021年第三季度研发费用中，研究费用为148,620千美元，较2020年的186,152千美元减少37,532千美元，降幅20%；开发费用为345,131千美元，较2020年的307,345千美元增加37,786千美元，增幅12%[164] - 2021年前九个月研发费用中，研究费用为426,352千美元，较2020年的477,560千美元减少51,208千美元，降幅11%；开发费用为1,930,462千美元，较2020年的885,393千美元增加1,045,069千美元，增幅118%[164] - 2021年第三季度利息收入为110万美元，前九个月为370万美元，低于2020年同期的310万美元和1990万美元[173] - 2021年第三季度利息费用为1530万美元，前九个月为4640万美元，高于2020年同期的1390万美元和4190万美元[174] - 2021年第三季度和截至9月30日的九个月所得税拨备分别为2.308亿美元和2.875亿美元，2020年同期分别为7840万美元和1.207亿美元[176] - 2021年截至9月30日的九个月有效税率为15%，低于美国法定税率，主要因英国企业税率从19%提高到25%带来1亿美元离散税收优惠；2020年同期有效税率为5%，低于美国法定税率，原因包括知识产权转让等多项离散税收优惠[176] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为69.6亿美元，较2020年12月31日的66.6亿美元增加3.02亿美元，增幅5%[178][179] - 截至2021年9月30日，总营运资金为69.4亿美元，较2020年12月31日的62.6亿美元增加6.824亿美元，增幅11%[178] - 2021年前九个月总营运资金增加主要因经营活动提供16.5亿美元现金，支付CRISPR 9亿美元，部分被10.6亿美元股票回购和1.733亿美元物业设备支出抵消[178] 资金与融资 - 公司可根据两项循环信贷安排最多借款25亿美元，满足条件可将借款能力增加至35亿美元[180] - 截至2021年9月30日，2021年股票回购计划剩余8.578亿美元额度，10月又回购3.578亿美元普通股[188] - 公司预计产品现金流和现有现金等足以支持至少未来十二个月运营，资金充足性取决于产品收入等多因素[184] - 公司可能通过信贷协议借款、证券发行或新合作协议等方式筹集额外资金[185] 会计政策 - 公司2021年前九个月关键会计政策与2020年年报相比无重大变化[187]