财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度，公司净产品收入持续增长，总研发和销售、一般及行政费用从2021年第一季度的6.481亿美元增至8.183亿美元，销售成本占净产品收入的12%[105] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券从2021年12月31日的75亿美元增至82亿美元[105] - 2022年和2021年第一季度，公司研发费用中分别包含200万美元和170万美元与业务发展交易相关的前期、或有里程碑或其他付款[125] - 2022年第一季度公司营收20.975亿美元，较2021年的17.243亿美元增长22%[128] - 2022年第一季度公司运营成本和费用为10.566亿美元，较2021年的8.365亿美元增长26%[128] - 2022年第一季度公司运营收入为10.409亿美元，较2021年的8.878亿美元增长17%[128] - 2022年第一季度公司净收入为7.621亿美元，较2021年的6.531亿美元增长17%[128] - 2022年第一季度研发费用为6.031亿美元，较2021年的4.56亿美元增长32%[133] - 自2020年1月以来，公司在产品研发上的支出约为55亿美元[136] - 2022年第一季度其他非运营净支出为8610万美元，较2021年的6690万美元增长29%[128] - 2022年第一季度所得税拨备为1.927亿美元，较2021年的1.678亿美元增长15%[128] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为82.381亿美元，较2021年12月31日的75.249亿美元增长9%[149] - 2022年第一季度经营活动提供的现金为9.562亿美元，2021年同期为9.21亿美元，同比增长3.82%[151][152] - 2022年和2021年第一季度投资活动使用的现金分别为5100万美元和7430万美元，2022年较2021年减少31.36%[151][153] - 2022年和2021年第一季度融资活动使用的现金分别为9540万美元和5.187亿美元，2022年较2021年减少81.61%[151][154] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为82亿美元，较2021年12月31日的75亿美元增加7.132亿美元，增幅9.51%[155] - 2022年第一季度公司净收入增加1.09亿美元，源于产品收入增加，但部分被应收账款增加抵消[152] - 2021年第一季度融资活动中最大部分是股票回购，总计4.249亿美元[154] - 2022年起，因美国税法变化，公司支付的所得税现金将大幅增加[161] - 截至2022年3月31日，公司2021年股票回购计划下有5亿美元可用[161] - 公司预计产品现金流和现有现金、等价物及有价证券足以支持未来至少12个月运营[156] 各条业务线数据关键指标变化 - 2022年第一季度TRIKAFTA/KAFTRIO产品收入为17.616亿美元，较2021年的11.932亿美元增长48%[129] 业务发展与产品研发进展 - 公司有四种获批治疗囊性纤维化（CF）的药物，约83000名北美、欧洲和澳大利亚的CF患者中多数正在使用这些药物，目标是为约90%的CF患者提供小分子治疗[102] - 公司正在评估非病毒离体CRISPR基因编辑疗法CTX001治疗严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β - 地中海贫血（TDT），预计今年晚些时候公布更新数据并于2022年末提交监管申请[108] - 基于VX - 147治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的积极2期数据，公司启动了其在APOL1介导的肾病患者中的关键开发[109] - 公司已完成TRIKAFTA/KAFTRIO在2至5岁CF儿童中的3期研究入组，计划2022年向FDA提交补充新药申请（sNDA）[109] - 公司发现多种NaV1.8选择性小分子抑制剂，3月宣布NaV1.8抑制剂VX - 548治疗急性疼痛的2期积极数据，预计2022年下半年推进其进入关键开发[110] - 公司计划2022年将一种或多种小分子Z - AAT校正剂推进至临床，以解决α - 1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症的潜在遗传原因[112] - 公司用于治疗1型糖尿病（T1D）的VX - 880疗法已被FDA临床搁置，但公布了部分患者的积极结果，还在推进其他T1D项目，预计2022年提交研究性新药申请（IND）[115] 公司融资能力 - 公司可根据两个循环信贷安排最多借款25亿美元，在满足条件下可将借款能力增加5亿美元，达到35亿美元[158]