净产品销售额情况 - 2023年净产品销售额为3.99356亿美元，较2022年的3.29233亿美元增加7012.3万美元，主要因Galafold增长及Pombiliti + Opfolda商业推出[324] - 2023年净产品销售额为399,356千美元，2022年为329,233千美元，2021年为305,514千美元[386] - 2023年Galafold产品净销售额为387,777千美元，2022年为329,046千美元，2021年为305,514千美元；2023年Pombiliti + Opfolda产品净销售额为11,579千美元，2022年为187千美元，2021年无相关销售[414] - 2023年美国地区产品净销售额为146,937千美元，2022年为115,946千美元，2021年为95,387千美元；2023年美国以外地区产品净销售额为252,419千美元，2022年为213,287千美元，2021年为210,127千美元[414] 商品销售成本情况 - 2023年商品销售成本为3732.6万美元，占净产品销售额的9.3%，较2022年的3859.9万美元（占比11.7%）下降2.4%，主要因上一年库存注销[324] 研发费用情况 - 2023年研发费用为1.52381亿美元，较2022年的2.76677亿美元减少1.24296亿美元，主要因基因治疗组合优先级调整及庞贝病项目支出减少[324][325] - 2023年研发费用为152,381千美元，2022年为276,677千美元，2021年为272,049千美元[386] 销售、一般和行政费用情况 - 2023年销售、一般和行政费用为2.7527亿美元，较2022年的2.13041亿美元增加6222.9万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[324] - 2023年销售、一般和行政费用为275,270千美元，2022年为213,041千美元，2021年为192,710千美元[386] 资产减值损失情况 - 2023年资产减值损失为113.4万美元，较2022年的661.6万美元减少548.2万美元，与上一年基因治疗组合优先级调整有关[324][325] 债务清偿损失情况 - 2023年债务清偿损失为1393.3万美元，因公司提前偿还2026年到期的高级担保定期贷款[324][326] 利息费用情况 - 2023年利息费用为5014.9万美元，较2022年的3711.9万美元增加1303万美元，因债务利率上升[324][327] - 2023年和2022年利息费用分别为4924.2万美元和3708万美元，2023年2029年到期贷款实际利率为12.8%，2022年2026年到期贷款实际利率为12.1%[486] 股份发行与收益情况 - 2023年公司通过ATM计划发行并出售5244936股，净收益6310万美元，截至年底该计划还有1.844亿美元股份可发行出售[334] - 2023年公司通过ATM计划发行并出售5244936股，加权平均公开发行价为每股12.50美元，净收益6310万美元，截至2023年12月31日，ATM计划下还有价值1.844亿美元的股票可发行和出售[460] - 2023年10月，公司与黑石相关基金达成证券购买协议，私募2467104股普通股，每股购买价12.16美元，扣除发行成本后收益2980万美元[461] - 2021年9月，公司与某些实体达成证券购买协议，私募11296660股普通股，每股购买价10.18美元，以及预融资认股权证以购买8349705股普通股，每份预融资认股权证购买价10.17美元，扣除发行成本后收益1.998亿美元，截至2023年12月31日，1220100份预融资认股权证已行使[462] - 2021年第一季度，分别以每股7.98美元和7.06美元行使1294999份和1260000份认股权证，产生毛现金收益1920万美元[463] 贷款与融资情况 - 2023年10月公司获得高级担保定期贷款净收益3.874亿美元，同时私募发行股票净收益2980万美元，用于提前偿还2026年到期贷款[335] - 2023年12月31日止年度，融资活动提供的净现金为6170万美元，主要来自2029年到期的高级有担保贷款净收益3.874亿美元、ATM计划发行股份净收益6310万美元、与黑石集团私募配售净收益2980万美元、行使股票期权所得1030万美元，部分被2026年到期的高级有担保贷款还款4.08亿美元和限制性股票单位归属相关的员工预扣税支出1790万美元抵消[343] - 2022年12月31日止年度，融资活动使用的净现金为750万美元，主要是限制性股票单位归属相关的员工预扣税支出1150万美元，部分被行使股票期权所得430万美元抵消[344] - 截至2023年12月31日，2029年到期的高级有担保定期贷款剩余到期金额（包括到期前预期利息支付）为6.234亿美元[348] - 2023年10月公司签订4亿美元2029年到期的高级有担保定期贷款协议，利率为3个月期Term SOFR加6.51161%，净收益3.874亿美元[482] - 2023年10月公司用贷款和私募所得4.089亿美元提前偿还2026年到期的高级有担保定期贷款，记录债务提前清偿损失1390万美元[485] 现金及等价物与有价证券情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.862亿美元，2023年经营活动净现金使用量为6910万美元，投资活动净现金流入为9810万美元[337][338][341] - 2022年12月31日止年度，投资活动提供的净现金为9230万美元，其中有价证券出售和赎回3.359亿美元，出售物业和设备所得340万美元，购买有价证券支出2.433亿美元，资本支出380万美元[342] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为246,994千美元，2022年为148,813千美元[384] - 截至2023年12月31日，公司持有现金及现金等价物2.47亿美元，有价证券3920万美元[448] 经营租赁情况 - 截至2023年12月31日，公司经营租赁的未折现现金负债为8980万美元，到期日至2034财年[349] - 2023年和2022年经营租赁费用分别为950万美元和980万美元，可变租赁费用分别为210万美元和170万美元[488] - 2023年末经营租赁使用权资产净额为2631.2万美元，租赁负债总额为5720.1万美元[490] 合作协议情况 - 与葛兰素史克的合作协议中，葛兰素史克有资格获得最高4000万美元的批准后和基于销售的里程碑付款以及美国以外八个主要市场的中两位数分层特许权使用费，截至2023年12月31日，该协议下剩余里程碑金额为980万美元[350] - 截至2023年12月31日，公司因与葛兰素史克的合作协议，应付或有里程碑付款590万美元，2023年产生约2770万美元特许权使用费，其中820万美元计入应计费用[501][502] - 2022年12月公司与宾夕法尼亚大学终止合作协议，支付2370万美元，同时获得许可协议，对方每适应症最高可获8650万美元里程碑和特许权使用费[499][500] 采购和制造承诺情况 - 截至2023年12月31日，公司对第三方制造商的采购和制造承诺总计1.262亿美元，其中2024年预计8390万美元，2025年预计4230万美元[350] - 截至2023年12月31日，采购和制造义务总计1.262亿美元，其中2024年预计为8390万美元，2025年预计为4230万美元[456] 利率与汇率影响情况 - 公司认为2023年12月31日平均利率1%的变化会使投资组合市值增减10万美元[353] - 截至2023年12月31日，公司有一笔4亿美元2029年到期的高级有担保定期贷款，年利率为3个月期有担保隔夜融资利率加2.5%下限、0.26161%调整和6.25%利差，2023年可变利率债务的年平均可变利率为11.7%，利率100个基点的增减会导致利息费用变化410万美元[354] - 假设外汇汇率变动10%不会对公司合并财务报表产生重大影响[355] 财务报表合规情况 - 2023年和2022年12月31日公司合并财务报表符合美国公认会计原则[374] 净亏损与每股净亏损情况 - 2023年归属于普通股股东的净亏损为151,584千美元，2022年为236,568千美元，2021年为250,460千美元[386] - 2023年基本和摊薄后归属于普通股股东的每股净亏损为0.51美元，2022年为0.82美元，2021年为0.92美元[386] - 2023年净亏损151,584美元，2022年为236,568美元，2021年为250,460美元[393] - 2023年、2022年和2021年归属于普通股股东的净亏损分别为2.36568亿美元、1.51584亿美元和2.5046亿美元[504] 综合亏损与其他收益情况 - 2023年综合亏损为134,238千美元，2022年为253,654千美元，2021年为253,706千美元[388] - 2023年外币折算调整收益为17,418千美元，2022年损失为17,240千美元，2021年损失为3,161千美元[388] - 2023年可供出售证券未实现损失为72千美元，2022年收益为154千美元，2021年损失为85千美元[388] 股东权益与股份情况 - 截至2023年12月31日，公司普通股股份为293,594,209股，股东权益为160,174美元[391] - 截至2023年12月31日，公司获授权发行5亿股普通股[459] - 截至2023年和2022年12月31日，公司递延薪酬投资余额分别为750万美元和550万美元[465] - 截至2023年12月31日，公司为股权计划预留最多12413532股用于发行[466] - 2023、2022、2021年授予股票期权的加权平均授予日每股公允价值分别为6.75美元、6.11美元、9.08美元，对应预期股价波动率分别为59.2%、62.1%、65.4%，无风险利率分别为3.9%、1.7%、0.6%，期权预期寿命分别为5.47年、5.34年、5.40年[471] - 截至2023年12月31日，公司股票期权未行使数量为23002000股，加权平均行使价格为11.69美元，总内在价值为7.08亿美元；已归属和预计归属的数量为21215000股，加权平均行使价格为11.64美元，总内在价值为6.65亿美元；可行使的数量为13431000股，加权平均行使价格为11.26美元，总内在价值为4.9亿美元[472] - 截至2023年12月31日，非归属受限股票单位数量为10033000股，加权平均授予日公允价值为13.37美元，总内在价值为1.424亿美元，与未归属受限股票单位相关的未确认薪酬成本为5360万美元，预计在两年内确认[474] - 2023、2022、2021年公司股权薪酬总费用分别为8607.7万美元、7651.2万美元、5783.8万美元[475] - 2023年、2022年和2021年加权平均流通普通股股数分别为2.95164515亿股、2.89057198亿股和2.71421986亿股[504] - 2023年、2022年和2021年因反摊薄效应被排除在稀释每股收益计算之外的潜在发行股份总数分别为3303.5万股、2878.1万股和2207.2万股[506] 业务获批情况 - 公司两款上市疗法Galafold在超40个国家获批，Pombiliti + Opfolda于2023年在美国、欧盟和英国获批[397] 累计亏损与预期情况 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损27亿美元，预计到2024年12月31日财年仍会亏损[397] 现金支持运营情况 - 公司认为当前现金状况（含预期收入）足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[398] 坏账准备情况 - 截至2023年12月31日，公司坏账准备为0.2百万美元[407] 客户销售占比情况 - 2023年，一位客户占产品净销售额的28%和产品销售应收账款的16%，另一位客户占产品销售应收账款的17%；2022年，一位客户占产品净销售额的27%和产品销售应收账款的14%[412] 资产折旧与减值评估情况 - 公司财产和设备折旧按资产预计使用寿命计算，范围为三到五年，租赁改良按租赁初始期限或