财务数据关键指标变化 - 2023年全年公司净亏损3160万美元，每股亏损1.19美元，2022年同期净亏损1260万美元，每股亏损0.63美元[7] - 2023年第四季度公司净亏损700万美元，每股亏损0.25美元，2022年同期净亏损680万美元，每股亏损0.27美元[7] - 2023年全年研发费用为2480万美元，2022年为890万美元；2023年第四季度研发费用为490万美元，2022年为520万美元[9][18][29] - 2023年全年一般及行政费用为680万美元，2022年为400万美元；2023年第四季度为210万美元，2022年为150万美元[9][18][21] - 截至2023年12月31日，公司现金为8820万美元[22] - 2023年12月31日公司现金为8820万美元，2022年12月31日为4210万美元[33][37] - 2023年总流动资产为8994万美元，2022年为4280.7万美元[33] - 2023年总资产为9464.2万美元，2022年为4427.3万美元[33] - 2023年应计费用和其他流动负债为332.5万美元，2022年为190.6万美元[33] - 2023年经营租赁流动负债为30.8万美元，2022年为19.8万美元[33] - 2023年6月公司启动最高1亿美元的ATM增发计划，截至2023年12月31日，通过行使认股权证筹集2200万美元，ATM增发筹集2900万美元[5][29] - 2023年6月公司完成美国存托股份和认股权证的包销公开发行，总收益3000万美元[36] 各条业务线数据关键指标变化 - Tinlarebant治疗青少年STGD1的全球3期关键试验“DRAGON”已完成11个国家104名受试者的入组，预计2024年第四季度获得中期数据[2][4][13][25] - Tinlarebant治疗GA的3期关键试验“PHOENIX”已在8个国家获批启动，已入组56名受试者，预计试验中期获得中期数据[11][13][28] - 24个月的2期试验数据显示，Tinlarebant治疗组的萎缩性病变生长持续低于ProgStar参与者（年龄≤18岁）（p<0.001）[20][25] - LBS - 008 - CT02试验已完成，于2023年11月在美国眼科学会年会上公布试验结束数据[27] - 42%（5/12）接受Tinlarebant治疗的受试者在24个月治疗期内未出现萎缩性视网膜病变[34][36] - 主要疗效终点是减缓萎缩性病变生长速度，同时评估安全性和耐受性[36]