临床试验进展 - 公司主要候选药物STP705在治疗非黑色素瘤皮肤癌（NMSC）的临床试验中取得积极临床数据，并正在推进STP705治疗isSCC的后期临床开发[12] - 公司正在评估STP705在医学美容领域的潜力，已启动一项用于腹部成形术成人减脂的I期临床研究，初步结果显示其具有极佳的安全性和明显疗效[13] - Sirnaomics正在推进主要临床候选药物STP705、STP707和STP122G的四项临床试验，其中STP705用于治疗鳞状细胞原位癌、基底细胞癌和脂肪重塑，STP707用于治疗多发性实体瘤，STP122G用于抗凝治疗[16] - STP705的临床试验已进入后期阶段，预计2022年第四季度达到最佳剂量[16] - STP707的中期数据已在2023年第二季度读出[16] - STP122G的首例受试者已用药，预计2023年提交IND申请[16] - STP125G（靶向ApoC3）预计2023年第四季度向FDA提交IND申请[23] - STP144G（靶向补体因子B）预计2024年上半年提交IND申请[26] - RNAimmune主导的mRNA疫苗项目RV-1730正处于I期临床研究阶段[16] - RV-1730是一种新冠病毒(SARS-CoV-2)候选加强疫苗，由编码Delta变体SARS-CoV-2全长刺突蛋白的mRNA组成，已获得美国FDA的IND批准，正在进行临床研究[27] - STP705用于治疗isSCC，基于IIa期及IIb期临床研究取得良好数据，计划推进至验证性临床研究[37] - STP705应用于医学美容的I期临床研究中期结果显示，使用STP705治疗多余脂肪安全且疗效明显[38] - STP707用于治疗多种实体瘤的篮式研究中，74%的可评估患者表现出稳定疾病(SD)的最佳反应[40] - STP122G抗凝疗法I期临床研究于2023年4月启动，并于2023年6月对第一位参与者进行了给药[42][46] - RV-1730新冠病毒加强疫苗获得美国FDA的IND许可，计划进行I期临床试验[47] - 公司预计于2023年第四季度提交STP125G的IND申请，并于2024年上半年提交STP144G的IND申请[48] - STP705治疗isSCC的IIa期和IIb期结果已与美国FDA讨论，计划推进至验证性临床研究[60] - STP705治疗BCC的最终数据预计于2023年下半年公布，计划推进至后期开发[60] - STP707的积极中期数据将探索II期联合试验，包括与免疫检查点抑制剂和传统化疗的结合[63] - STP705在腹部整形术患者脂肪重塑的I期试验中显示出优异的安全性和有效性，计划用于颏下脂肪治疗[65] - 公司核心产品STP705预计最快于2023年年底进入III期临床试验，最快于2025年进行新药申请并商业化[72] 研发与技术平台 - 公司首款GalAhead™产品STP122G已获得美国FDA的监管许可并已开始I期临床试验，已为八名健康志愿者进行第一组给药[13] - 公司计划研究其他新型GalAhead™分子在高甘油三酯血症和补体介导相关疾病等治疗领域的应用[13] - Sirnaomics的RNA疗法（包括RNAi、mRNA和RNAe技术）预计将呈快速增长趋势，用于治疗和预防多种严重疾病[15] - Sirnaomics的广州工厂已生产首个GalAhead™产品STP144G[26] - PNP递送平台用于RNAi疗法的局部及全身给药，靶向活化内皮细胞、肝脏肝细胞以外的多种肝细胞类型[28] - GalAhead™递送平台由Sirnaomics开发，依托于独特的RNA结构，可以“沉默”单个或多个不同的mRNA靶点[30] - 公司开发了临床规模且符合GMP的制造工艺，能够进一步发展为商业规模制造，使用微流控技术改进PNP制造工艺[32] - 广州工厂于2021年建造完毕，支持了2023年首六个月的临床前毒性研究和早期临床研究，计划扩大产能以支持GalAhead™产品线[34] - 公司正在评估多个采用不同靶点及纳米颗粒技术的创新型候选siRNA分子药物[66] - GalAhead™递送平台首个代表性候选药物STP122G已推进至临床阶段，并提交了新型mRNA疫苗RV-1730的IND申请[67] 财务与运营 - 2023年上半年，公司优先将资源分配至潜力巨大的项目，并暂停或放缓其他项目的开发[36] - 公司2023年上半年录得亏损4110万美元，较2022年同期的4610万美元亏损有所减少[75] - 公司2023年上半年其他收入为110万美元，同比增长28%，主要由于银行结余利息收入增加[78] - 公司2023年上半年其他收益及亏损由2022年同期的亏损49万美元转为收益21万美元，主要由于外汇净收益和提前终止租约收益[80] - 公司2023年上半年按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损减少85%至44万美元，主要由于RNAimmune优先股估值增幅下降[82] - 公司2023年上半年行政开支减少3%至1081万美元，主要由于专业及咨询费用减少[85] - 公司2023年上半年研发开支减少4%至3071万美元，主要由于化学、生产及控制开支和耗材开支减少[86] - 研发开支由2022年6月30日的32.1百万美元减少4%至2023年6月30日的30.7百万美元，主要由于化学、生产及控制开支、耗材及临床前试验开支减少[87] - 财务成本由2022年6月30日的0.4百万美元增加22%至2023年6月30日的0.5百万美元，主要由于租赁负债利息增加[91] - 期内亏损由2022年6月30日的46.1百万美元减少至2023年6月30日的41.1百万美元，主要由于研发开支减少及按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损减少[93] - 经营活动所用现金净额由2022年6月30日的45.4百万美元减少16%至2023年6月30日的38.3百万美元，主要由于公司放缓了若干不重要项目的研发活动[94] - 投资活动所用现金净额由2022年6月30日的9.1百万美元减少38%至2023年6月30日的5.6百万美元，主要由于物业、厂房及设备已付购买款及按金减少[95] - 融资活动所用现金净额为2023年6月30日的3.8百万美元，而2022年6月30日为融资活动所得现金净额12.9百万美元，主要由于支付股份回购费用3.7百万美元[96] - 现金及现金等价物由2022年12月31日的105.2百万美元减少至2023年6月30日的57.3百万美元，主要由于研发业务的扩张及一般公司及行政活动[98] - 流动比率由2022年12月31日的824.1%下降至2023年6月30日的423.8%，主要由于流动资产减少[101] - 按公平值计入损益的金融资产为2023年6月30日的20.2百万美元，占公司总资产逾5%，并确认公平值变动收益155,000美元[105] - 公司于2023年6月30日并无银行或其他计息借款，资产负债比率为0%[103] - 公司计划通过现有财务资源、市场筹集的新资金及与其他方合作为STP705和STP707试验提供资金[61][63] - 公司正在探索与全球及本地合作伙伴的合作机会，以促进多项临床前及临床资产的开发[69] 人力资源与组织 - 截至2023年6月30日，公司共有180名员工，其中管理层15人，研究部门79人，制造部门33人，临床及规定部门9人，一般及行政部门44人[112] - 2023年上半年公司薪酬成本总额为1190万美元，其中包括180万美元的股份为基础付款开支，相比2022年同期的1020万美元有所增加[112] - 公司为员工提供包括住房公积金、养老保险、医疗保险、生育保险、工伤保险及失业保险在内的社会保障计划[113] - 公司已采纳首次公开发售前股权激励计划、受限制股份单位计划及购股权计划以激励合资格员工[114] - 公司创始人陆阳博士拥有丰富的科研背景，曾在美国诺华公司和Digene Corporation担任重要职位，并共同创立Intradigm Corp.[117] - 陆阳博士在RNAi疗法领域有显著贡献，曾获得多项政府奖励及资助，并担任中国国家科学计划的主要研究者[119] - 戴晓畅博士为公司执行董事兼首席战略官，拥有丰富的学术和企业管理经验，曾担任多家上市公司的高管职位[121][123] - Michael V. Molyneaux博士为公司执行董事兼首席医务官，拥有超过20年的临床经验，曾在多家医疗机构担任重要职务[125][128] - David Mark Evans博士为公司执行董事兼药物开发与协作主管，专注于肿瘤学及纤维化方面的siRNA治疗研究[130] - Evans博士拥有超过20篇科学出版物和超过20项登记专利及专利申请[132] - 黄敏聪先生自2015年起担任深圳市东方置地集团有限公司执行副总裁[134] - 章建康先生在生物技术行业及全球公共卫生领域拥有逾40年专业经验[136] - 章建康先生自2020年起担任云南沃森生物技术股份有限公司副总裁及董事[137] - 于常海博士已发表超过170篇科学文献并为超过70项全球专利的发明人[143] - 华风茂先生在投资银行业拥有逾15年经验，曾担任多家投行高管[145] - 黄梦莹女士担任公司独立非执行董事，并参与制定公司重大事宜的决策[148] - 黄女士自2020年6月起担任大湾区生物科技联盟的法律顾问[149] - 黄女士于2021年1月成立Mung7Art，其为世界电子艺术家艺术团体[149] - 盛慕娴女士现任华润医药集团有限公司等多家公司的独立非执行董事[152] - 盛慕娴女士自2023年7月起担任香港存款保障委员会成员[153] - 盛慕娴女士自2016年4月起担任香港理工大学大学顾问委员会委员[153] - 盛慕娴女士于2017年6月获香港政府授予铜紫荆星章[154] - 盛慕娴女士自1990年4月至2016年5月为德勤‧关黄陈方会计师行/德勤中国合伙人[155] - 王永祥博士于2016年10月至2018年6月担任上海辅仁医药研发有限公司的副总经理[162] - Francois Lebel博士于2023年7月加入公司，担任临床前及临床开发高级副总裁[164] - Lebel博士近期于2018年11月至2023年1月担任Spectrum Pharmaceuticals, Inc的研发执行副总裁兼首席医务官[165] - 公司首席财务官葉永基先生拥有14年以上的战略规划、财务分析及管理、并购、私募股权投资、企业融资及内部控制经验[167] - 葉永基先生于2022年11月调任为公司首席财务官[167] - 公司中国区首席执行官张蕴女士拥有14年以上的战略管理、企业融资、内部运营、市场营销、商务拓展及公司治理经验[170] - 张蕴女士于2022年11月调任为公司中国区首席执行官[170] - 公司联席公司秘书梁庭彰先生拥有16年以上的会计及企业合规经验[175] - 公司于2021年1月21日采纳首次公开发售前股权激励计划，以吸引及挽留优秀人才[177] - 首次公开发售前股权激励计划下已无可供发行的股份，截至2023年6月30日[177] - 董事会薪酬委员会拥有管理首次公开发售前股权激励计划的全部权力[181] - 董事会薪酬委员会的决定具有最终约束力[183] - 奖励包括授予购股权、股份增值权或受限制股份[185] - 首次公開發售前股權激勵計劃項下合共保留12,770,000股股份供發行[187] - 購股權的行權價不得低於授出日期釐定的股份公平市值，授予10%所有人僱員的激勵性購股權的行權價須至少為授出日期股份公平市值的110%[189] - 購股權將於授出日期的第一週年歸屬25%，其後分成36份於未來36個月各日曆月最後一個營業日歸屬[189] - 股份增值權的授予價不得低於授出日期釐定的股份增值權涉及股份的公平市值[191] - 股份增值權須不遲於授出日期的第五週年終止[191] - 受限制股份獎勵的相關股份支付的股息是否立即支付，或以託管方式持有或以其他方式確定[192] - 截至2023年6月30日，公司董事陆阳博士持有的未行使购股权总计1,925,000股，行使价分别为2.35美元、3.50美元和3.55美元[194] - 截至2023年6月30日，公司董事戴晓畅博士持有的未行使购股权总计450,000股，行使价分别为1.45美元和3.50美元[194] - 截至2023年6月30日，公司董事Michael V. Molyneaux博士持有的未行使购股权总计1,547,500股，行使价分别为1.356美元、1.45美元、1.75美元、2.35美元和3.50美元[194] - 截至2023年6月30日，公司董事David Mark Evans博士持有的未行使购股权总计965,000股，行使价分别为1.356美元、1.45美元、1.75美元、2.35美元和3.50美元[194] - 截至2023年6月30日，公司五名最高薪酬人士（不包括董事）持有的未行使购股权总计1,416,000股，行使价分别为1.45美元、1.60美元、1.75美元、2.35美元和3.50美元[194] - 截至2023年6月30日，公司其他承授人持有的未行使购股权总计11,019,845股，行使价分别为1.356美元、1.45美元、1.60美元、1.75美元、2.35美元、3.50美元和3.55美元[195] - 公司于2022年4月22日批准采纳受限制股份单位计划，以激励熟练和富有经验的人员，并表彰集团合资格参与者的贡献[200] - 受限制股份单位计划初步有效期为自采纳日期（即2022年4月22日）起，至紧接采纳日期十周年之前一个营业日止期间[200] 战略与合作 - 公司计划利用STP705在医学美容领域的I期研究数据，拓展到颏下减脂治疗和非侵入性脂肪重塑的其他领域[39] - 公司计划在香港建立具有研发能力的重要据点，旨在开发创新有效的RNA疗法[57] - Sirnaomics获得香港科技园临床转化催化计划800万港元资助和医疗科技合作计划200万港元资助[58] - 公司计划通过现有财务资源、市场筹集的新资金及与其他方合作为STP705和STP707试验提供资金[61][63] - 公司正在探索与全球及本地合作伙伴的合作机会，以促进多项临床前及临床资产的开发[69]