财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年总净收入分别为8450万美元和7570万美元，其中Journey商业产品组合净收入分别为5970万美元和7100万美元[420] - 2023年净收入8451.3万美元，较2022年的7574.3万美元增加877万美元，增幅12%[459][460] - 2023年产品销售成本2666万美元，较2022年的3077.5万美元减少411.5万美元，降幅13%[462] - 2023年研发费用约1.017亿美元，较2022年的1.342亿美元减少3245.2万美元，降幅24%[464][466] - 2023年和2022年研发中包含的非现金股票薪酬费用分别为320万美元和440万美元[469] - 2023年研发的基于股票的薪酬费用为323.7万美元，较2022年的444.3万美元减少120.6万美元，降幅27%[470] - 2023年研发获取的许可证费用为432.4万美元，较2022年的67.7万美元增加364.7万美元，增幅539%[472] - 2023年销售、一般和行政费用为9412.4万美元，较2022年的1.13656亿美元减少1953.2万美元，降幅17%[473] - 2023年销售、一般和行政费用中基于股票的薪酬费用为1379.2万美元，较2022年的1854.4万美元减少475.2万美元，降幅26%[477] - 2023年其他费用为1129.1万美元，较2022年的990万美元增加139.1万美元，增幅14%[479] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损6.949亿美元[480] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为8090万美元[482] - 2023年公司通过发行普通股获得总收益220万美元，支付费用10万美元[483] - 2023年11月公司公开发行总收益约1000万美元，净收益约890万美元[484] - 2024年1月Fortress注册直接发行净收益约1020万美元[485] - 2023年10月，Checkpoint与权证持有人达成协议，以每股1.76美元的价格行使6325354份权证，总收益约1110万美元，净收益约1000万美元[489] - 2023年10月，Mustang向单一机构投资者发售920000股普通股和可购买1688236股普通股的预融资权证，总收益约440万美元[491] - 2023年11月，Avenue公开发售16633400个单位，总收益约500万美元，净收益约380万美元[493] - 2023年12月，Journey与SWK Funding LLC达成信贷协议，获得2000万美元定期贷款，其中1500万美元已发放，剩余500万美元可在12个月内提取[495] - 2023年经营活动净现金使用量较2022年减少5120万美元，主要因净亏损减少5980万美元和经营资产负债现金净减少1190万美元[496][497] - 2023年投资活动净现金使用量较2022年减少2080万美元，主要因2022年购买产品许可证和设备[496][498] - 2023年融资活动净现金提供量较2022年减少4260万美元，主要因偿还合作伙伴公司债务8130万美元[496][500] - 2023年现金及现金等价物和受限现金净增加较2022年增加2942.1万美元[496] 各业务线研发支出变化原因 - 野马公司研发支出减少是因审查产品候选组合及资源分配，停止部分项目开发及有费用报销[467] - 检查点公司研发支出减少780万美元，归因于制造成本和临床成本减少，部分被监管成本和许可费增加抵消[468] - 大道公司2023年研发增加主要归因于AJ201治疗SBMA的临床成本[468] 公司合作与授权相关财务 - 2023年8月，Journey与Maruho达成独家许可协议，获1900万美元预付款[420] - Cyprium将CUTX - 101资产转让给Sentynl，有望获总计1.29亿美元开发和销售里程碑付款及净销售特许权使用费，其中年净销售额达7500万美元以下为3%，7500万 - 1亿美元为8.75%，超1亿美元为12.5%[419] - 2021年10月AstraZeneca收购Caelum，向Fortress支付约5690万美元，Fortress有望获总计约1.48亿美元，其中BLA获批时获3180万美元[424][426] - 2023年4月Aevitas与4DMT达成资产购买协议，4DMT将向Aevitas支付高达约1.4亿美元的潜在后期开发、监管和销售里程碑款项[440] 公司产品临床进展 - 2023年1月Checkpoint向FDA提交cosibelimab生物制品许可申请，12月FDA发布完整回复信，预计2024年重新提交申请[420] - 2023年7月Checkpoint公布cosibelimab在局部晚期和转移性cSCC关键研究新数据，局部晚期cSCC客观缓解率55%、完全缓解率23%，转移性cSCC客观缓解率50%、完全缓解率13%[420] - 2024年1月Journey向FDA提交DFD - 29新药申请，3月FDA接受申请并设定处方药用户付费法案目标日期为11月4日[426] - 2024年1月Avenue与FDA就IV tramadol 3期安全研究协议和统计分析方法达成最终协议，研究将随机分配约300名患者[423][426] - CUTX - 101滚动新药申请正在进行，预计Sentynl于2024年完成[426] - 2023年10月公司与COH达成独家选择权协议，CIRM向COH授予1130万美元赠款用于CMV/HIV - CAR T细胞1期临床试验[431] - 2023年6月美国国家癌症研究所向COH授予320万美元赠款用于Triplex临床研究[431] - 美国国家过敏和传染病研究所可能为Triplex提供超2000万美元非稀释资金用于420名患者的2期研究[431] - Triplex用于HIV和CMV共感染成人的2期临床试验已完成入组，预计2024年公布顶线数据，该疗法或可降低多达170万接受治疗的HIV患者的高效抗逆转录病毒疗法强度[431] - 2023年12月Mustang公布MB - 106 CAR - T细胞疗法1/2期临床试验初始数据，滤泡淋巴瘤和华氏巨球蛋白血症患者总缓解率达100% [431] - 2023年第三季度Urica在美国启动dotinurad 1b期临床试验，预计2024年上半年公布数据[436] - 2024年3月Mustang公布MB - 101 1期临床数据，50%（29/58）的重度预处理患者病情稳定或改善至少两个月[434][436] - 2024年1月Avenue的AJ201治疗脊髓和延髓性肌萎缩症的1b/2a期研究完成患者入组，预计2024年第二季度公布顶线数据[440] - 2023年12月Avenue公布BAER - 101临床前数据，其在失神癫痫动物模型中以0.3 mg/kg的最小有效剂量完全抑制癫痫发作[440] 公司其他信息 - 目前有4家合作公司公开上市，2家与行业领导者达成战略合作伙伴关系[415] - 奥克树票据相关债务折扣按约16.13%的利率在其期限内摊销，截至2023年12月31日[451] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股份市值低于2.5亿美元或年收入低于1亿美元且非关联方持有的股份市值低于7亿美元[455] - 公司对部分子公司的基本所有权：1 Avenue为4%，Cellvation为79%，1 Checkpoint为9%等[457] - 截至2023年12月31日，Mustang 2021 S - 3架上注册声明下约1.956亿美元证券额度可用于销售[490] - 公司短期和长期合同义务包括长期债务、租赁和许可协议相关付款[502][504]