财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日的九个月，公司净产品收入为2.14亿美元[119] - 2021年第三季度和前九个月净产品收入分别增长3510万美元（77.0%）和1.108亿美元（107.1%）[164] - 2021年第三季度和前九个月产品销售成本分别增长670万美元（85.1%）和1990万美元（111.6%）[165] - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别增长750万美元（177.5%）和1110万美元（93.7%）[166] - 2021年第三季度和前九个月销售和营销费用分别增长390万美元（30.8%）和1070万美元（28.0%）[167] - 2021年第三季度和前九个月一般及行政费用分别增长630万美元（60.4%）和1940万美元（73.9%）[169] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.905亿美元，累计亏损4.763亿美元，未偿还债务净额为1.921亿美元[176] - 2021年前九个月经营活动提供现金6102.4万美元，投资活动使用现金1.00298亿美元，融资活动提供现金34.7万美元[187] - 2020年前9个月经营活动净现金使用额中，净亏损3670万美元，非现金项目调整额为3130万美元（债务清偿损失2260万美元、无形资产摊销和认股权证公允价值870万美元），不包括现金的净营运资本减少1120万美元[189] - 2021年前9个月投资活动净现金使用额为1.003亿美元，主要归因于与Bioprojet许可协议相关的1亿美元里程碑付款[190] - 2021年前9个月融资活动提供的净现金为30万美元，主要包括与黑石信贷协议相关的1.909亿美元收益和向黑石发行普通股的2970万美元收益，部分被偿还OrbiMed信贷协议的2.22亿美元本金和退出费抵消[191] - 2020年前9个月融资活动提供的净现金为2.103亿美元，主要包括与OrbiMed信贷协议相关的1.942亿美元和首次公开募股净收益1.354亿美元，被偿还CRG贷款的1.206亿美元抵消[192] - 2021年第三季度GAAP净亏损962万美元，2020年同期净收入190.9万美元；2021年前9个月GAAP净亏损1188.3万美元，2020年前9个月净亏损3673.6万美元[205] - 2021年第三季度非GAAP调整后净收入3038.9万美元，2020年同期为1367.7万美元；2021年前9个月非GAAP调整后净收入8468.4万美元，2020年前9个月为1738.6万美元[205] 业务收购与合作 - 2021年8月4日，公司以350万美元的预付款收购HBS - 102及相关资产[114] - 2021年8月，公司以350万美元收购HBS - 102全球开发和商业化权利（大中华区除外），另有里程碑付款[185] - 2021年1月6日，公司向Bioprojet支付1亿美元里程碑付款[186] - 2021年8月9日，公司与黑石集团签订信贷协议，获得2亿美元初始定期贷款和最高1亿美元延迟提取定期贷款[179] - 公司与Paragon的管理服务协议中，每月支付管理费0.3百万美元[158] WAKIX业务线数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，约40%（约8000名）治疗多数确诊发作性睡病患者的医疗专业人员曾开具WAKIX处方[123] - 2021年9月30日，WAKIX的平均患者数量约为3500人[123] - 截至2021年9月30日，公司已为美国约80%的参保人群（商业保险、医疗保险和医疗补助）确保并维持了WAKIX的医保目录准入[123] - 2019年8月，WAKIX获美国FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡；2020年10月，获批用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[108,111] - 公司自成立至2019年第四季度未产生任何收入，WAKIX于2019年11月上市销售[138] - 公司产品WAKIX的保质期为自制造日期起三年，当前库存最早到期时间为2022年5月[142] - 公司预计WAKIX供应在2022年第四季度充足，额外API库存至少可支持24个月[131] 临床试验进展 - 2020年12月，公司启动评估pitolisant治疗普拉德 - 威利综合征患者白天过度嗜睡等症状的2期临床试验，预计2022年上半年公布顶线结果[113] - 2021年6月，公司启动评估pitolisant治疗成人1型强直性肌营养不良患者白天过度嗜睡、疲劳和认知功能障碍的2期临床试验，预计2022年下半年公布顶线结果[113] 业务发展计划 - 公司计划推进WAKIX在儿科发作性睡病患者中的标签扩展，并与FDA沟通争取儿科独占权[112] 疫情对业务的影响 - 新冠疫情影响公司业务，若疫情再次出现或未来爆发，包括任何新冠变种，公司增长可能受到不利影响[125] - 公司为应对疫情采取远程和虚拟临床试验方法，但仍面临睡眠实验室访问困难等挑战[133] - 疫情导致公司产品处方需求、收入转化和临床试验等方面受到负面影响[127][128][130][133] 费用预期变化 - 公司成本产品销售费用因扩大生产和销售基础设施而适度增加[141] - 公司研发费用预计未来几年会显著增加，以推进临床项目和寻求监管批准[147] - 公司销售和营销费用在近期和中期会增加，以支持现有和潜在适应症[152] - 公司预计未来一般和行政费用会增加，以支持商业化、研发和上市运营[157] 公司身份与资产负债表外安排 - 公司将在满足特定条件前保持新兴成长公司（EGC）身份，最早于2021年12月31日不再是EGC，届时无法享受相关减少披露要求[200] - 2021年和2020年前9个月公司无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[193] 债务与利率情况 - 截至2021年9月30日，公司有2亿美元未偿还借款，定期贷款利息为伦敦银行同业拆借利率（下限1%）加6.5%[207] - 截至2021年9月30日，市场利率或优惠利率立即变动10%，不会对公司投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[206][207]