公司财务状况 - 公司是一家处于临床阶段的药物开发公司，具有有限资源和有限的运营历史，没有产品获得商业销售批准，这可能使得评估公司当前业务和预测未来成功和生存能力变得困难[102] - 公司需要成功筹集额外资金，否则未来的临床试验和产品开发可能会受限，长期的生存能力可能会受到威胁[102] - 公司面临着巨大的现金流负面，需要通过发行股票或债务融资，或与第三方达成战略联盟来获得额外资金，以完成产品开发计划[102] - 公司自成立以来一直出现净亏损，并且预计在可预见的未来将继续出现经营亏损[103] - 公司需要在未来筹集额外资金，否则可能不得不清算部分或全部资产，延迟、减少或取消部分或全部开发项目[103] - 公司的独立注册会计师在其报告中提到了关于公司作为持续经营实体的能力的解释性段落，存在重大疑虑[103] - 公司从未从产品销售中产生任何收入，可能永远不会从产品销售中产生任何收入，也可能无法从赠款或合同中产生进一步收入或盈利[103] - 公司自成立以来一直出现净亏损，预计在可预见的未来仍将继续出现净亏损[107] - 公司需要额外资金来进一步开发和商业化产品候选药物[110] - 公司可能无法按时获得额外资金，可能会被迫延迟、缩减或停止研发项目或产品候选药物的商业化[111] 产品开发与临床试验 - 公司的能够产生收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于许多因素，包括成功完成产品候选药物的研究和临床开发[104] - 公司的未来成功取决于其能够筹集资金和/或执行当前的经营计划，但无法确定这些举措或筹集额外资金是否可用或是否可接受[103] - 公司高度依赖于针对神经退行性疾病的首批产品候选者的成功，所有产品候选者在商业化前都需要进行重大的非临床和临床开发[112] - 公司的治疗方法旨在减缓、停止或逆转神经退行性疾病[119] - 公司的临床试验可能会遇到招募患者困难的问题[122] - 临床试验的失败可能会导致额外成本或影响公司收入[121] - 公司必须通过临床试验证明产品安全有效才能获得监管批准[123] - 临床开发是一个漫长且具有不确定结果的过程[124] - 临床试验是耗时、昂贵且难以设计和实施的[125] - 临床试验的成功取决于患者症状的统计显著变化[125] 市场竞争与监管 - 公司计划通过505(b)(2)法规途径寻求IkT-001Pro的FDA批准[139] - FDA Review Team认为600毫克和800毫克的IkT-001Pro与400毫克和600毫克的imatinib mesylate提供类似的暴露[139] - 无法追求505(b)(2)法规途径可能导致竞争产品更快进入市场，影响公司竞争地位和前景[142] - 产品候选可能引起不良副作用或其他性质，可能导致临床开发中断、延迟或停止，限制商业潜力，或产生重大负面后果[144] - 美国和其他国家的药品定价和报销规定变化多端，可能对公司的商业运作产生不利影响[132] - 产品候选人获得监管批准的过程漫长且不确定，如果无法获得批准，公司将无法产生产品收入[137] - FDA、EMA或其他外国监管机构可能因为多种原因而拒绝批准公司的产品候选人[138] 知识产权与法律风险 - 知识产权保护在全球范围内可能存在挑战，特别是在一些发展中国家[169] - 美国专利法的变化可能降低专利的价值，影响公司产品的保护[172] - 公司可能无法获得针对产品候选药物的专利期延长和数据独占权，对业务可能造成重大伤害[174] - 公司可能面临前员工、合作伙伴或其他第三方对公司拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的权益提出索赔[177] - 公司依赖于专利、商业秘密和保密协议来保护未申请专利的专业技术、技术和其他专有信息[178] - 公司的商业成功在一定程度上取决于公司、许可方和合作伙伴避免侵犯第三方专利和其他知识产权的能力[183] - 知识产权诉讼可能导致公司机密信息泄露，增加运营损失[185] - 公司商标和商号保护不足可能影响市场认知度[185] - 知识产权保护存在不确定性，可能无法维持竞争优势[186] 公司治理与风险管理 - 公司需要扩大组织规模和能力，管理增长可能存在困难[188] - 公司高度依赖关键人员，吸引和留住高素质人才至关重要[189] - 网络安全漏洞可能导致数据泄露、声誉受损、业务受损[190] - 公司运营可能受到自然或人为灾害的影响，增加成本和支出[191] - 公司的净利润抵扣和税收属性可能受限[192] - 公司可能受到税务限制，无法完全利用未使用的净经营亏损结转和其他税务属性[193] - 公司的净经营亏损结转可能受到州法律的限制[194] - 公司的股票市价可能会波动，受多种因素影响[196] - 公司可能