公司业务概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对肥大细胞和造血干细胞的治疗药物[97] - 公司的主要候选产品briquilimab正在作为慢性疗法用于治疗慢性自发性荨麻疹和低至中度风险骨髓增生异常综合征[100] 产品合作与知识产权 - 公司与安进公司签订了briquilimab单克隆抗体在全球所有适应症和地区的开发和商业化独家许可协议[102] - 公司与斯坦福大学签订了在造血干细胞移植前使用briquilimab清除干细胞的独家许可协议[102] - 公司完全拥有内部开发的mRNA干细胞平台的知识产权[102] 与斯坦福大学费用相关 - 公司为获得斯坦福大学特定知识产权许可权，支付100万美元期权行使费，分两年支付[111] - 公司与斯坦福大学的合作研究协议中，将在约三年内支付90万美元，2020年和2022年各支付30万美元，2023年7月达成第三个里程碑[113] - 公司与斯坦福的赞助研究协议需支付总额90万美元，已分别于2021年2月、2022年3月和2023年7月支付30万美元[153] - 公司与斯坦福的许可协议，前两年每年支付2.5万美元，第三、四年每年支付3.5万美元，之后每年支付5万美元直至首次商业销售，晚期临床开发和首次商业销售里程碑付款最高达900万美元[155] 财务关键指标 - 亏损情况 - 公司在2023年和2022年截至6月30日的六个月内，净亏损分别为3030万美元和1260万美元[104] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损1.355亿美元[104] - 2023年和2022年上半年，经营亏损分别为31.774百万美元和24.741百万美元，增加了7.033百万美元，增幅28%；净亏损和综合亏损分别为30.340百万美元和12.611百万美元，增加了17.729百万美元，增幅141%[134] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损为135.5百万美元[143][148] 财务关键指标 - 现金流情况 - 公司在2023年和2022年截至6月30日的六个月内，经营活动产生的现金流均为负2360万美元[104] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，经营活动净现金使用量均为2360万美元[156][157] - 2023年截至6月30日的六个月，经营活动现金使用主要因净亏损3030万美元，经非现金净亏损430万美元和净经营资产负债净变化240万美元调整[158] - 2022年截至6月30日的六个月，经营活动现金使用主要因净亏损1260万美元，经非现金净收益970万美元和净经营资产负债净变化130万美元调整[159] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，投资活动现金使用分别少于10万美元和30万美元[160] - 2023年截至6月30日的六个月，融资活动提供现金1.012亿美元，主要来自普通股发行销售净收益1.015亿美元等[161] - 2022年截至6月30日的六个月，融资活动提供现金少于10万美元，来自股票期权行使[162] 财务关键指标 - 现金及等价物情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1.158亿美元[105] - 公司管理层预计现有现金及现金等价物至少可支持本季度报告提交之日起十二个月的运营计划[105] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为115.8百万美元[143][148] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1.158亿美元，假设变动变动10%不会对报表报表产生重大影响[167] 财务关键指标 - 费用变化情况（季度） - 2023年第二季度研发费用从813.5万美元增至1329.7万美元，增幅63%[123][124][125] - 2023年第二季度外部CRO、CMO和其他第三方临床前研究和临床试验费用从208.7万美元增至767.2万美元，增幅268%[124][126] - 2023年第二季度人员相关成本从242.6万美元增至264.3万美元，增幅9%[124][127] - 2023年第二季度设施和间接费用从141.7万美元降至123.8万美元，降幅13%[124][127] - 2023年第二季度一般及行政费用从382.8万美元增至453万美元，增幅18%[123][128] - 2023年第二季度员工薪酬及相关费用从110万美元增至190万美元，增幅因更高的股份支付和持续招聘[128] - 2023年第二季度专业咨询服务和其他一般及行政费用从220万美元降至190万美元[128] - 2023年第二季度其他收入净额从155.9万美元增至174.7万美元，增幅12%[123][129] - 2022年第二季度，公司确认与普通股认股权证公允价值下降相关的其他收入0.8百万美元；2023年和2022年第二季度，分别确认与或有对价负债公允价值下降相关的其他收入0.4百万美元和0.6百万美元[130][131] - 利息收入从2022年第二季度的0.1百万美元增加到2023年第二季度的1.4百万美元，增加了1.3百万美元[132] 财务关键指标 - 费用变化情况（上半年） - 2023年和2022年上半年，研发费用分别为23.1百万美元和16.3百万美元，增加了6.8百万美元，增幅42%；管理费用分别为8.7百万美元和8.4百万美元，增加了0.3百万美元，增幅3%[134][135][138] - 2023年和2022年上半年，其他收入净额分别为1.4百万美元和12.1百万美元，减少了10.7百万美元，降幅88%[134][139] 股权发售与融资计划 - 2023年4月28日，公司向美国证券交易委员会提交了S - 3表格的通用暂搁注册声明，于5月5日生效，有效期至2026年5月5日，可不时发售最高2.5亿美元的证券[144] - 2022年11月10日，公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可通过其不时发售有表决权的普通股；2023年5月5日，提交相关招股说明书，可发售最高7500万美元的普通股[145] - 截至2023年8月7日，股权发售计划下约7500万美元仍可分配使用，S - 3注册声明下约1.75亿美元仍未分配使用[146] - 公司预计未来需要大量额外资金，融资需求取决于研发、临床试验、监管审批、生产和商业化等多方面因素[147][149] 租赁承诺 - 截至2023年6月30日，公司租赁承诺为未来12个月110万美元，剩余租赁期250万美元[152]