财务数据关键指标变化 - 公司预计2022财年总营收在1.25亿美元至1.35亿美元之间，较2021财年增长20%至30%[17] - 公司预计2022年EBITDA达到总营收的12%至15%，是2021年12月31日结束年度EBITDA的2.5倍多[17] - 2021、2020和2019年公司专有产品营收分别占总营收的约73%、76%和77%[42] - 2021、2020和2019年美国和北美销售额分别占公司总营收的约48%、63%和66%，新收购产品约75%的销售额预计来自美国[44] - 2019 - 2021年KEDRAB销售给Kedrion的收入分别占公司总收入约13%、14%、12%[60] - 2019 - 2021年公司通过分销商在除美国和以色列外市场的销售分别占总收入约8%、10%、17%，预计2022年及以后会增加[67] - 公司分销业务依赖少数供应商，Biotest A.G.、Chiesi Farmaceutici S.p.A和Bio Products Laboratories Ltd.供应产品的销售分别占2021、2020和2019年总营收的约25%、22%和19%[127] - 公司分销业务依赖少数客户，向以色列健康维护组织Clalit Health Services的销售分别占2021、2020和2019年分销业务营收的约42%、41%和47%[134] 各条业务线数据关键指标变化 - 基于美国GLASSIA当前销售和未来增长预测，公司预计2022年至2040年每年从武田获得1000万美元至2000万美元特许权使用费[17] - 公司预计2022年至2028年在以色列推出十一种生物仿制药，推出数年后这些产品分销的潜在年总最大营收超4000万美元[17] - 2021年11月公司从Saol收购四个FDA批准的血浆衍生超免疫商业产品组合，该组合2021年全球年营收约4190万美元，公司营收约540万美元，约75%和21%的年销售额分别来自美国和加拿大[32][40] - 公司2021年向武田销售GLASSIA的营收为2620万美元，2020年和2019年分别为6490万美元和6810万美元；2022年起武田将支付特许权使用费，2022 - 2025年8月按净销售额12%支付，之后至2040年按6%支付，每年至少500万美元，预计2022 - 2040年每年收到1000 - 2000万美元[39] - 2022 - 2025年8月Takeda销售GLASSIA公司获12%净销售额特许权使用费，之后至2040年为6%，每年至少500万美元，预计2022 - 2040年每年获1000万 - 2000万美元特许权使用费[64] 产品生产与技术转移计划 - 公司预计到2023年初获得CYTOGAM生产的FDA批准，并在以色列贝特卡马工厂开始商业生产[17] - 公司预计将HEPAGAM B、VARIZIG和WINRHO SDF的生产技术转移到以色列贝特卡马工厂的项目，可能在三到五年内完成[19] - 公司计划将CYTOGAM的生产技术转移到以色列Beit Kama工厂，并逐步将HEPGAM B、VARIZIG和WINRHO SDF的生产转移到该工厂[36] - 公司收购的CYTOGAM库存足够满足市场需求至2023年年中，预计2023年初获得FDA批准并开始商业生产[94] 产品推出与市场拓展计划 - 公司预计2022年获得以色列卫生部监管批准后在以色列推出Bonsity[20] - 公司计划在2022年上半年在欧洲开设多达六个额外地点，扩大InnovAATe 3期关键临床试验的入组人数[24] 行业趋势与市场预测 - 未来五年，实体器官移植手术数量预计将以6.5%的速度持续增长[19] 产品研发与临床试验进展 - 2019年12月首个患者被随机纳入欧洲的InnovAATe 3期关键临床试验，公司还计划在北美开展约30名患者的子研究[52] - 2020年初公司启动Anti - SARS - CoV - 2 IgG产品开发，8月在以色列启动1/2期临床试验，9月公布初步中期结果[52] 公司运营风险与挑战 - 公司依赖第三方销售、分销和交付产品，与第三方分销商的关系中断会对运营和盈利产生不利影响[30] - 公司依赖合同制造组织生产部分产品，与制造商的关系中断会影响产品供应、运营和盈利[31] - 公司自成立以来已产生重大亏损，虽在截至2021年12月31日的五年内实现盈利，但未来可能亏损，无法实现持续盈利[35] - 2021年公司整体运营结果未受重大影响，但未来财务状况和运营结果可能受多种因素影响[56] - 公司专有产品部分销售依赖投标，若竞争对手价格更低，公司中标能力和收入利润将受影响[65] - 公司依赖第三方销售、分销和交付产品，若关系中断，运营结果和盈利能力将受不利影响[67] - 公司研发的多个产品候选项目，无法保证能取得监管批准并实现商业化[51][53] - 血浆及衍生物易受污染，需在至少 - 20摄氏度下储存运输，不当处理可能导致原材料、产品报废或召回[85] - 尽管有防护措施，血浆衍生蛋白疗法仍有传播疾病风险，新传染病出现可能影响生产，增加成本[86] - 血浆和血浆衍生物的生物特性可变，可能导致产品不符合规格、产量波动，影响盈利能力[108,109] - 公司产品已知副作用包括头痛、恶心等，大规模出现会影响声誉和经营业绩，还可能出现严重意外副作用[110,111] - 公司依赖Emergent制造HEPAGAM B、VARIZIG和WINRHO SDF，若关系中断会增加成本、影响销售和市场份额[96,97] - 公司计划通过开设新血浆采集中心扩大血浆供应，策略依赖成功建立新中心、获得批准、维持合规和吸引捐赠者[106] - 公司生产过程变更可能需FDA等机构补充提交文件或事先批准，不遵守会面临多种处罚[113] - 公司依赖第三方供应商和分销商，他们的合规问题会影响公司销售、声誉和经营业绩[112] - 公司和合同制造商需遵守cGMP法规，检查不合格会影响营销、导致产品召回或运营暂停，还会增加成本[90,91,92] - 监管变化、血浆供应不足、供应商问题、价格上涨等因素可能对公司业务和财务业绩产生重大不利影响[115][116][124] - 血浆收集中心需获相关监管机构许可和批准，检查不合格可能影响公司生产和供应[117] - 血浆供应商的分馏过程需符合监管标准，否则会影响公司生产和供应[118] - 公司可能需进行产品获批后临床试验，结果不利或未完成试验可能导致产品销售损失[125] - 血浆蛋白治疗产品生产复杂，可能无法及时响应市场需求，导致供应不足或过剩[126] - 公司分销业务的部分销售依赖年度公开招标，竞争可能影响中标能力和营收[131] - 公司分销业务产品销售前需在以色列卫生部注册，无法保证注册成功[136] - 公司分销业务利润率低且敏感，产品成本通胀、产品组合变化等或产生负面影响[137] - 公司分销业务需提前支付里程碑款项，若无法收回会影响业务和财务状况[138] - 公司分销业务在以色列面临来自财务资源更雄厚公司的竞争，若无法维持份额或致盈利下降[139] - 2020和2021年公司签订以色列生物类似药候选产品分销协议，成功分销受多因素影响[140] - 公司生物类似药产品需获IMOH营销授权，授权不确定或影响销售和盈利[141] - 公司产品开发需进行临床前和临床试验，过程漫长昂贵且结果不确定，如吸入性AAT的欧洲2/3期临床试验未达终点[144][145] - 公司抗SARS - CoV - 2 IgG产品因开发和监管流程、血浆供应及竞争等因素，可能无法在疫情结束前供应[146] - 公司关键3期InnovAAT临床试验受疫情影响，患者招募延迟，或影响研究完成和产品获批[147] - 公司产品候选药物获批可能因多种不可预见事件延迟或受阻，如临床材料获取延迟、试验结果不佳等[148] - 公司产品开发若遇测试或审批延迟，成本会增加，专利保护期可能缩短，影响产品商业化[151] - 公司依赖PARI开发和商业化吸入式AAT制剂，PARI需获得EMA和FDA对eFlow®设备的销售许可[172] - 公司产品的监管批准限于特定疾病和适应症，推广非标签用途可能影响业务[177] - 监管机构和合作伙伴的检查或审计可能导致公司产品生产、销售和分销暂停[179] - 公司依赖关键员工，关键员工流失可能影响业务[180] - 公司需遵守以色列和其他运营地的法律法规，创建和实施合规计划成本高[181] - FCPA禁止美国个人或企业向外国官员行贿，公司需遵守相关会计规定[182] - 违反FCPA可能面临重大民事和刑事处罚，被起诉会暂停与美国政府的业务权，定罪会导致长期丧失政府承包商资格，SEC也可能暂停或禁止发行人在美国证券交易所交易证券[185] - 以色列Beit Kama制造工厂距加沙地带约20英里，若发生严重事故或不可抗力事件，公司制造能力可能长期关闭，收入会受到重大不利影响[186] - 产品和原材料需在-20摄氏度（-4华氏度）的温度条件下运输，若运输或分销渠道因事故、疫情等无法使用，公司供应、生产和分销流程可能中断[188] - 2018年5月25日生效的GDPR适用范围广泛，违规处罚加重，以色列和美国也有相关数据隐私和安全法规，可能增加公司运营成本[190] - 2010年美国医疗改革法规定制造商在Medicare Part D覆盖缺口期间需为适用品牌药提供50%的销售点折扣，部分条款尚未完全实施，且面临废除或修改的不确定性[193][194] - 2020年11月27日CMS发布临时最终规则测试最惠国模式，2021年12月27日发布最终规则废除该模式，相关政府控价努力可能影响公司产品销售和收入[195] - 2020年8月特朗普发布行政命令要求政府购买美国国内生产的药品和医疗用品，FDA确定约227种药品和96种设备，公司产品KEDRAB受影响，2021年4月拜登撤回相关提案，但2021年1月又发布行政命令可能影响FDA相关产品[196] - 违反美国相关法律如FDCA、FCA等，可能面临监禁、罚款或被排除在联邦和州医疗保健计划之外[198] - 违反《虚假索赔法》可获高达总追回金额30%的赔偿，每项虚假索赔最高可处23,331美元罚款[199] - 公司正采用美国医疗合规和道德计划，但不能保证避免合规问题[202] - 若CMS终止公司回扣协议，公司覆盖的门诊药物将无法获得联邦医疗补助或医疗保险B部分的付款[207] - 公司2018年采用IFRS 15，2019年采用IFRS 16，新的财务报告标准可能对财务结果产生负面影响[211] - 依据以色列《经济竞争法》，供应或收购超过以色列相关市场50%产品或服务的公司可能被视为垄断企业[213] - 若公司被认定在ASP报告中存在虚假陈述，每项价格虚假陈述及应用该虚假陈述的每一天都将面临民事罚款[207] - 若公司故意向政府提交虚假的AMP或“最佳价格”信息，每项虚假信息都可能承担民事罚款[207] - 公司未及时提交月度/季度AMP或“最佳价格”信息，每逾期一天将面临民事罚款，还可能导致CMS终止其医疗补助药品回扣协议[207] - 公司参与DVA FSS定价计划，若在FSS合同或第703条协议中向政府多收费，需披露错误并退还差价，否则可能面临《虚假索赔法》指控[210] - 若公司在非FAMP申报中故意提供虚假信息，每项虚假信息都将面临重大罚款[210] 市场竞争情况 - 公司专有产品业务面临来自CSL、武田、基立福等大型生物制药公司的竞争，这些对手在资金、市场和原材料获取上有优势[69] - 公司抗狂犬病IgG产品KAMRAB/KEDRAB在全球面临竞争，基立福产品占美国抗狂犬病市场约70%-80%份额[72] - 公司AAT产品市场份额或受新竞争对手影响，基立福AAT产品在美国市场份额至少50%，全球市场超70%[79] - 公司CYTOGAM面临来自默克的莱特莫韦和武田的玛瑞巴韦等抗病毒药物竞争，可能导致市场份额流失[74][75] - 公司WINRHO SDF在美国与皮质类固醇、IVIG等竞争，在加拿大和其他国家与RhoGAM、Hyper RHO等竞争[76] - 公司HEPAGAM B在美国肝移植适应症市场占主导，但新一代抗病毒药物限制其使用，暴露后预防适应症主要被Nabi - B和HyperHEP占据[77] - 公司VARIZIG在美国是唯一获FDA批准用于水痘暴露后预防的产品，在其他市场面临VARITECT等竞争[78] - 公司抗SARS - CoV - 2 IgG产品面临来自CoVIg - 19血浆联盟、再生元、礼来等公司产品的竞争[82][84] 公司收购与合作情况 - 2021年3月公司收购德克萨斯州博蒙特的B&PR血浆采集中心进入美国血浆采集市场，正扩大超免疫血浆采集能力，并计划建立新的血浆采集中心网络[48] - 公司与Saol签订过渡服务协议，以确保收购资产和相关承诺的顺利转移[33] - 与武田制药的GLASSIA许可协议修订，公司将美国生物制品许可申请转让给武田制药[114] - 2021年3月公司完成收购位于得克萨斯州博蒙特的FDA许可血浆采集中心及相关资产[103] 药品研发与商业化相关法规 - 专业药品从临床前阶段到商业推出平均需15年或更长时间[159] - 孤儿药在美国有7年市场独占权，在欧盟有10年市场独占权[165] 公司在研产品情况 - 公司正在通过CDMO开发重组版AAT，但不确定能否获批和商业化[158] - 公司研发专业和其他产品的努力可能无法达到预期结果[159]