临床试验进展 - 公司主要产品KER-050正在进行针对骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化患者的贫血和血小板减少症的II期临床试验，预计2023年下半年完成输血依赖队列的入组，并在2023年上半年和下半年报告更多数据[77] - 公司另一主要产品KER-047正在进行针对铁难治性缺铁性贫血（IRIDA）的II期临床试验，预计2023年下半年报告更多数据，并计划在2023年上半年启动针对MDS和骨髓纤维化患者的II期临床试验[78] - 公司第三个产品KER-012已完成I期临床试验，预计2023年上半年启动针对肺动脉高压（PAH）患者的II期临床试验，并在2023年下半年启动开放标签的II期生物标志物临床试验[79] 财务状况 - 公司2023年第一季度净亏损为3580万美元，截至2023年3月31日，累计亏损为2.642亿美元，现金及现金等价物为3.514亿美元[84] - 公司预计未来将继续产生运营亏损和负现金流，主要由于持续的研发活动和临床试验[84] - 2023年第一季度研发费用为3110万美元，同比增长1300万美元，主要由于KER-050、KER-012相关费用增加以及人员成本上升[109] - 2023年第一季度净亏损为3580万美元，较2022年同期的2419万美元有所增加[106] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3.514亿美元，预计足以支持未来12个月的运营需求[116] - 2023年第一季度管理费用为778万美元，同比增长170万美元，主要由于人员费用和专业服务费用增加[110] - 2023年第一季度净现金用于经营活动为3423.5万美元，主要由净亏损3580万美元和运营资产及负债增加的480万美元驱动[120] - 2023年第一季度净现金用于投资活动为106.2万美元，主要用于购买物业和设备[122] - 2023年第一季度净现金来自融资活动为1.07678亿美元，主要来自普通股销售的净收益1.073亿美元[123] - 2023年第一季度现金及现金等价物净增加7238.1万美元，而2022年同期净减少145.6万美元[119] - 2023年第一季度净亏损3580万美元，而2022年同期净亏损2420万美元[120][121] - 2023年第一季度运营资产及负债净现金使用480万美元，主要由于研发成本的预付款项增加410万美元[120] - 2023年第一季度股票补偿费用为570万美元，而2022年同期为440万美元[120][121] - 2023年第一季度租赁费用为50万美元，而2022年同期为20万美元[120][121] - 2023年第一季度折旧费用为20万美元，与2022年同期持平[120][121] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3.514亿美元，较2022年底的2.79亿美元有所增加[132] 融资与资金管理 - 公司通过ATM销售协议在2022年筹集了1.214亿美元，2023年第一季度又筹集了1.09亿美元，截至2023年3月31日，公司仍有1.41亿美元的ATM销售额度可用[81][83] - 公司通过IPO和后续股票发行共筹集约3.908亿美元，用于支持研发和运营[114][115] 合作与许可协议 - 公司与Hansoh（上海）健康科技有限公司签订了KER-050的许可协议，获得1800万美元的预付款，并有可能获得总计1.705亿美元的开发和销售里程碑付款[92][94] - 公司与The General Hospital Corporation签订了专利许可协议，需支付总计2660万美元的临床和商业里程碑付款，以及基于净销售额的分级版税[90][91] 运营风险与挑战 - 公司预计通货膨胀和供应链问题可能在未来增加运营成本，包括劳动力成本和研发成本[85][87] - 公司依赖第三方合同研究组织（CRO）进行临床试验，可能因COVID-19大流行或其他因素导致试验延迟或中断[86] - 公司尚未从产品销售中产生任何收入，预计在可预见的未来也不会产生收入，收入主要来自研究合作或知识产权许可[96] - 公司预计未来研发费用将继续增加，主要由于临床试验和产品候选开发活动的推进[99] - 公司预计未来将面临更高的商业化成本，包括销售、市场营销和分销基础设施的建立[112] - 公司目前没有获批上市的产品，预计未来几年内不会从产品销售中产生收入[113] 税收激励 - 公司研发活动获得澳大利亚政府的研发税收激励，可获得高达16.5%的非退还性税收抵免[103]