公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注血液、肺部和心血管疾病治疗药物研发[77] 产品临床试验进展 - 2022年6月公布KER - 050治疗MDS患者贫血和血小板减少症2期临床试验数据，2期试验2部分起始剂量为3.75mg/kg，可升至5.0mg/kg，预计2022年底公布更多数据；2021年12月启动治疗骨髓纤维化相关血细胞减少症2期试验，预计2022年底公布初始数据[78][79] - 2020年12月公布KER - 047健康志愿者1期试验数据，已启动IRIDA患者2期试验，预计2022年底公布初始数据；预计2022年下半年启动MDS和骨髓纤维化功能性缺铁患者2期试验，2023年上半年公布初始数据[80] - 2022年5月和9月分别公布KER - 012健康志愿者1期试验1部分和2部分多剂量初步数据，预计2023年初公布PAH患者2期试验设计，2023年上半年启动试验[81] - 2022年10月在会议上展示KER - 065和RKER - 065临床前摘要，KER - 065旨在结合并抑制TGF - ß配体，有望产生肌肉合成代谢作用[86] 普通股出售情况 - 2021年5月签订ATM销售协议，可出售最高1.5亿美元普通股；2021年12月出售52万股，加权平均价55美元，毛收入2860万美元，净收入约2810万美元；2022年前9个月出售194.7747万股，加权平均价30.35美元，毛收入5910万美元，净收入约5820万美元；截至2022年9月30日，还可出售最高6230万美元普通股[83] 财务关键指标（亏损、现金等） - 2022年前3个月和前9个月净亏损分别为2350万美元和7500万美元，截至2022年9月30日累计亏损1.987亿美元，现金及现金等价物为2.394亿美元[84] - 截至2022年9月30日，累计亏损1.987亿美元，2021年12月31日为1.238亿美元[123] - 2022年前九个月净亏损7500万美元，2021年同期为5180万美元[123] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物为2.394亿美元，预计可满足未来至少12个月流动性需求[127] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.394亿美元和2.3亿美元[143] 外部因素影响 - 新冠疫情、通胀、经济衰退风险等因素可能对公司业务、财务状况和运营结果产生不利影响[87][88][92] - 公司采取远程和虚拟方法应对疫情对临床开发的影响，但仍可能面临试验启动、参与者招募和药物供应等方面的中断或延迟[89] 专利许可协议 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，后续在2017年和2018年进行修订，公司获得相关专利和技术信息的全球独家许可[93] - 2016年公司向MGH支付初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元，2020年和2021年分别支付50,000美元和300,000美元[94] - 2021年7月公司与Neurona的许可协议获得一次性预付许可费0.1百万美元[95] - 2022年1月公司与Hansoh的许可协议获得净预付金18.0百万美元，还可获得最高26.5百万美元开发里程碑付款和144.0百万美元净销售阈值付款，特许权使用费为低两位数到高十几的百分比[100] 收入情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[102] - 2022年和2021年第三季度公司均未确认任何收入[113] - 2022年前九个月无营收，2021年同期营收为10万美元[118][119] 税收激励 - 2021年7月1日起澳大利亚政府的研发税收激励提供18.5%可退还税收抵免，公司符合资格[109] 费用指标变化（季度） - 2022年第三季度研发费用为21.0百万美元，2021年同期为14.8百万美元，增加6.2百万美元[114] - 2022年第三季度一般及行政费用为6.9百万美元，2021年同期为5.4百万美元，增加约1.6百万美元[116] - 2022年第三季度其他收入（支出）净额为4.5百万美元，2021年同期为0.1百万美元支出，增加约4.6百万美元[117] - 2022年第三季度运营亏损为27.976百万美元，2021年同期为20.197百万美元[112] 费用指标变化（前九个月） - 2022年前九个月研发费用6240万美元，较2021年同期3630万美元增加2610万美元[120] - 2022年前九个月行政及管理费用2040万美元，较2021年同期1530万美元增加约510万美元[121] - 2022年前九个月其他收入（支出）净额为790万美元，2021年同期支出30万美元，变化820万美元[122] 融资收益 - 2020年4月IPO净收益约1.001亿美元，2020年11月公开发行净收益约1.401亿美元[125] - 截至2022年9月30日，ATM计划出售普通股净收益约8630万美元，2022年前九个月为5820万美元[126] 现金流量 - 2022年前九个月经营活动净现金使用4860万美元，投资活动使用90万美元，融资活动提供5890万美元[130] 新兴成长公司政策 - 公司可利用新兴成长公司豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长公司条件为止[141] - 公司不再是新兴成长公司的最早日期为满足以下条件之一：财年总年营收达12.35亿美元或以上；2025年12月31日；过去三年发行超10亿美元非可转换债务；被美国证券交易委员会视为大型加速申报公司[141] - 公司作为新兴成长公司，可推迟采用《创业企业融资法案》颁布后发布的新会计标准[140] 市场风险与投资组合 - 公司业务面临市场风险，主要源于利率敏感性[142] - 公司投资组合保守，预计利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响[143] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务[144] 财务报表编制 - 公司未审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[137] - 公司关键会计政策与年报中描述相比无重大变化[138] - 有关近期会计公告的讨论可参考10 - Q表季度报告中未审计中期简明合并财务报表附注的注释2[139]