财务数据关键指标变化 - 公司自2015年成立以来无产品销售收入，净亏损在2021年3个月和6个月分别为1560万美元和3150万美元，截至2021年6月30日累计亏损9650万美元，现金及现金等价物为2.371亿美元[85][89] - 2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股16美元，净收益约1.001亿美元；2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股，每股50美元，净收益约1.401亿美元[87][88] - 2021年第二季度，公司总营收为100,000美元，而2020年同期为0[112] - 2021年第二季度研发费用为9,983,000美元，2020年同期为7,264,000美元，增加了2,719,000美元[112][115] - 2021年第二季度一般及行政费用为5,658,000美元，2020年同期为3,650,000美元，增加了约2,008,000美元[112][116] - 2021年第二季度其他收入（支出）净额为 - 81,000美元，2020年同期为157,000美元，变化了238,000美元[112][117] - 2021年上半年总营收为100,000美元，而2020年同期为0[118] - 2021年上半年研发费用为21,478,000美元，2020年同期为15,791,000美元，增加了5,687,000美元[118][120] - 2021年上半年一般及行政费用为9,932,000美元，2020年同期为5,627,000美元[118] - 2021年上半年研发费用因多项活动增加，预计随临床试验等活动时间波动[121] - 2021年上半年一般及行政费用为990万美元，较2020年同期增加430万美元[122] - 2021年上半年其他收入（费用）净额为10万美元，较2020年同期减少130万美元[123] - 2021年和2020年上半年净亏损分别为3150万美元和2260万美元，截至2021年6月30日累计亏损9650万美元[124] - 2020年4月和11月，公司完成IPO和普通股公开发行，分别获得净收益约1.001亿美元和1.401亿美元[125] - 2021年5月3日，公司提交S - 3表格货架注册声明，可发售不特定数量证券，ATM计划最高可发售1.5亿美元普通股，截至6月30日未销售[126] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.371亿美元，预计可满足至少未来12个月流动性需求[127] - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为2810万美元和1800万美元，投资活动分别为70万美元和20万美元，融资活动分别为9.9万美元和1.55918亿美元[129] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.371亿美元和2.659亿美元，投资组合保守，利率变动预计无重大影响[145] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司领先的蛋白治疗候选产品KER - 050用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，2021年6月公布2期临床试验1和2组初步结果，预计2021年底报告更多第1部分数据并启动第2部分试验，2021年第三季度启动骨髓纤维化相关血细胞减少症的2期试验，2022年报告初始数据[82][90] - 领先的小分子候选产品KER - 047用于治疗铁失衡导致的贫血和进行性骨化性纤维发育不良，2020年12月报告1期临床试验顶线数据，预计2021年下半年启动两项2期试验，2022年报告初始数据，完成缺铁性贫血和铁难治性缺铁性贫血2期试验后将启动进行性骨化性纤维发育不良的2期试验[83] - 第三候选产品KER - 012用于治疗与骨丢失相关疾病和肺动脉高压，计划2021年第三季度进入1期临床试验，2022年上半年报告第1部分初始数据[84] - 截至2021年5月14日，KER - 050的2期试验中有12名患者至少接受一剂，9名完成8周治疗，1名未完成，2名退出；1和2组患者分别接受0.75mg/kg和1.5mg/kg剂量，每4周一次，共12周[91] - 截至数据截止日期，KER - 050在试验1和2组耐受性良好，无药物相关严重不良事件，有4例治疗突发严重不良事件均与研究药物无关，有1例中度斑丘疹治疗相关不良事件[92] - 截至数据截止日期，5名完成8周治疗的患者达到至少一个终点，3名实现至少8周输血独立，观察到网织红细胞、血红蛋白和血小板增加，输血负担有临床意义的降低[92] 公司业务运营相关 - 公司因新冠疫情实施业务连续性计划，虽运营受部分影响但作为必要业务未完全中断，2021年7月实施办公室重新开放计划[95] 公司专利许可相关 - 2016年4月公司与麻省总医院签订独家专利许可协议，后续在2017年5月和2018年2月修订，获得某些专利和技术信息的全球独家许可[100] - 公司在2016年向MGH支付了0.1百万美元的初始许可费，2017年报销了约0.3百万美元的专利申请费用，并向MGH发行了358,674股普通股[101] - 2021年7月，公司从Neurona获得了0.1百万美元的一次性前期许可费[102] - 截至目前，公司未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会，仅从研究合作或知识产权许可中获得收入[104] 公司会计准则相关 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新或修订会计准则至2025年12月31日或更早不再符合条件时[142]