股权发行情况 - 公司2020年4月13日完成首次公开募股，发行690万股普通股，每股发行价16美元，净收益约1.001亿美元[91] - 公司2020年11月17日完成普通股公开发行，发行299万股普通股，每股发行价50美元，净收益约1.401亿美元[92] - 2020年4月公司完成首次公开募股，出售690万股普通股，净收益约1.001亿美元；11月完成普通股公开发行，出售299万股普通股，净收益约1.401亿美元[135] - 2021年5月公司提交S - 3表格货架注册声明，可不时发售不特定数量的普通股、优先股、债务证券和认股权证，与SVB Leerink LLC达成销售协议，可通过“按市价”发售最多1.5亿美元普通股，截至9月30日未进行销售[136] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度和前九个月公司净亏损分别为2030万美元和5180万美元，截至9月30日累计亏损1.168亿美元，现金及现金等价物为2.213亿美元[93] - 2021年第三季度研发费用14.8百万美元，2020年同期为8.4百万美元，增加6.4百万美元[125] - 2021年第三季度一般及行政费用5.4百万美元，2020年同期为3.6百万美元，增加约1.8百万美元[126] - 2021年和2020年第三季度其他费用净额均为0.1百万美元，主要与未实现外汇损失有关[127] - 2021年前九个月公司收入100,000美元，来自Neurona协议的一次性许可费，2020年同期无收入[128][129] - 2021年前九个月研发费用36.31百万美元，2020年同期为24.186百万美元[128] - 2021年前九个月一般及行政费用15.297百万美元，2020年同期为9.18百万美元[128] - 2021年前九个月研发费用为3630万美元，2020年同期为2420万美元，增加1210万美元[130] - 2021年前九个月一般及行政费用为1530万美元，2020年同期为920万美元，增加约610万美元[132] - 2021年前九个月其他费用净额为30万美元，2020年同期为150万美元，减少120万美元[133] - 2021年前九个月净亏损为5180万美元，2020年同期为3470万美元；截至2021年9月30日和2020年12月31日，累计亏损分别为1.168亿美元和6500万美元[134] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.213亿美元，预计现有资金至少可满足未来12个月的流动性需求[137] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为4260万美元，2020年同期为2890万美元；投资活动净现金使用量2021年为90万美元，2020年为20万美元；融资活动净现金2021年不足10万美元，2020年为1.559亿美元[140] - 截至2021年9月30日，公司合同义务总计145.3万美元，其中一年内支付97.4万美元，1 - 3年支付47.9万美元[147] - 公司签订新租赁协议，预计2022年第四季度开始，租期八年零四个月，需支付2160万美元[149] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2.213亿美元和2.659亿美元[157] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司无受利率变动影响的未偿债务，唯一债务与租赁激励津贴有关[159] 业务试验数据 - 截至2021年7月10日数据截止日，10名可评估患者中60%（n=6/10）达到至少一个试验终点[96] - 截至数据截止日，7名可评估输血患者中71%（n=5/7）输血需求减少至少50%，57%（n=4/7）实现至少8周输血独立[101] - 5名可评估输血响应者血小板较基线最大平均增加130x10⁹/L，范围在32 - 235x10⁹/L，基线平均血小板计数为234x10⁹/L，范围在104 - 401x10⁹/L[101] - 3名非输血可评估患者中33%（n=1/3）血红蛋白持续8周增加≥1.5g/dL[101] - 可评估输血响应者网织红细胞较基线最大平均增加24.6x10⁹/L，范围在10.5 - 41.6x10⁹/L[101] - 可评估输血响应者血清铁蛋白最大平均降低40.4%，范围在10% - 66%[101] - 可评估输血响应者可溶性转铁蛋白受体最大平均增加52.8%，范围在29.8% - 116.4%[101] 供应链相关 - 公司与第三方制造商等紧密合作管理供应链，若疫情长期影响关键配送系统，供应链或受干扰[107] 许可协议情况 - 2016年与MGH签订独家专利许可协议，初始许可费0.1百万美元，2017年报销约0.3百万美元专利申请费用，还发行358,674股普通股，临床和监管里程碑付款总计8.6百万美元，商业里程碑付款总计18.0百万美元[110] - 2021年6月与Neurona签订许可协议，7月获一次性预付许可费0.1百万美元[111][112] 收入预期情况 - 截至目前公司未从产品销售获得收入，未来可预见时间内也无此预期，仅从研究合作或知识产权许可获得收入[113] 新兴成长公司政策 - 公司可利用新兴成长公司豁免政策至2025年12月31日或不再符合新兴成长公司条件为止，不再符合的最早日期包括年度总收入达10.7亿美元、2025年12月31日、前三年发行超10亿美元非可转换债券、被认定为大型加速申报公司[155] - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延长过渡期[154] 财务报表及风险相关 - 公司未审计的中期简明合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断，新冠疫情对经营成果、现金流和财务状况的未来影响不明[150] - 公司关键会计政策与年报中描述相比无重大变化[151] - 公司在报告期内及目前均无适用SEC规则定义的表外安排[152] - 关于近期发布的会计准则公告，可参考10 - Q季度报告中未经审计的中期简明合并财务报表附注2[153] - 公司业务面临市场风险，主要源于利率敏感性[156] - 公司投资组合保守，预计利率立即变动1个百分点不会对投资组合公允价值产生重大影响，经营成果和现金流也不会受显著影响[158]