财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8819.6万美元和9328.3万美元[11] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总资产分别为1.21597亿美元和1.29198亿美元[11] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总负债分别为6094万美元和3877.6万美元[11] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司股东权益分别为6065.7万美元和9042.2万美元[11] - 2023年和2022年第二季度，公司收入分别为478.6万美元和391.8万美元[12] - 2023年和2022年上半年，公司收入分别为927.9万美元和741万美元[12] - 2023年和2022年第二季度，公司净亏损分别为2351.7万美元和944.7万美元[12] - 2023年和2022年上半年，公司净亏损分别为3526.2万美元和2539万美元[12] - 2023年和2022年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.36美元和0.15美元[12] - 2023年和2022年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.54美元和0.44美元[12] - 2023年上半年净亏损35,262万美元，2022年同期为25,390万美元[14] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为14,021万美元，2022年同期为18,211万美元[14] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为607万美元，2022年同期为2万美元[14] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为9,541万美元，2022年同期为64,559万美元[14] - 2023年上半年公司净亏损3530万美元，截至2023年6月30日累计亏损3.859亿美元[34] - 2024年1月1日起需维持至少750万美元现金及现金等价物，2024年12月31日后需维持至少1500万美元[35] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，一位客户占公司应收账款净额的99%[43] - 2023年3 - 6月，稀释每股净亏损计算中排除的普通股等价物股份总数为1158.7457万股，2022年同期为791.6758万股[63] - 2023年1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的普通股等价物股份总数为1173.0746万股，2022年同期为798.2454万股[63] - 2023年3 - 6月，稀释每股净亏损计算中排除的股票期权为945.4756万股，2022年同期为709.312万股[63] - 2023年1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的股票期权为950.6827万股，2022年同期为713.1419万股[63] - 2023年3 - 6月，稀释每股净亏损计算中排除的受限股票单位为168.2701万股，2022年同期为38.3307万股[63] - 2023年1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的受限股票单位为177.3919万股，2022年同期为40.1035万股[63] - 2023年3 - 6月和1 - 3月，稀释每股净亏损计算中排除的认股权证均为45万股，2022年同期分别为45万股和44.0331万股[63] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，货币市场基金（现金等价物）公允价值分别为82,270美元和92,283美元[66][67] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，物业、厂房及设备净值分别为4,171美元和4,151美元；2023年和2022年截至6月30日的三个月折旧和摊销费用分别为0.3百万美元和0.4百万美元，六个月分别为0.6百万美元和0.8百万美元[69] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，合同收购成本净额分别为8,207美元和8,604美元，无形资产净额分别为3,554美元和3,726美元；2023年和2022年截至6月30日的三个月合同收购成本摊销分别为0.2百万美元和0.4百万美元，六个月分别为0.4百万美元和0.8百万美元；无形资产三个月摊销分别为0.1百万美元和0.2百万美元，六个月分别为0.2百万美元和0.3百万美元[70][71] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为14,767美元和5,522美元[79] - 2023年和2022年第二季度，员工和非员工的总基于股票的薪酬费用分别为2499万美元和1647万美元；上半年分别为5051万美元和5832万美元[98] - 2023年和2022年上半年授予股票期权的加权平均公允价值分别为每股5.09美元和4.19美元[100] - 截至2023年6月30日，股票期权未摊销薪酬费用为1845.5万美元，加权平均剩余确认期为2.7年；受限股票单位未摊销薪酬费用为963.4万美元，加权平均剩余确认期为3.4年[98] - 2023年上半年授予员工的股票期权，预期股息收益率为0，无风险利率为3.46% - 3.99%，预期波动率为91% - 95%，预期期限为5.8 - 6.1年[99] - 2023年6月30日，公司有9594834份股票期权未行使，行使价格为4.77美元，加权平均合约期限为8.2年，总内在价值为30939美元[101] - 截至2023年6月30日，未归属受限股票单位为1725289份，授予日公允价值为每股6.30美元[103] - 2023年和2022年第二季度，公司租赁成本分别为221万美元和240万美元；上半年分别为451万美元和483万美元[110] - 截至2023年6月30日六个月，RIFA相关负债期初余额32500美元，期末余额33540美元，其中长期部分31799美元[124] - 2023年1月27日公司偿还SVB A&R LSA全部欠款，产生230万美元债务清偿损失，2022年同期为100万美元[126][127] - 公司净亏损在2023年上半年为3530万美元，2022年全年为4100万美元，2021年全年为3460万美元，截至2023年6月30日累计亏损达3.859亿美元[173] - 2023年Q2和H1收入分别为480万美元和930万美元，较2022年同期分别增长86.8万美元（22%）和186.9万美元（25%），主要因有利的毛净回扣调整和销量增加[189][190] - 2023年Q2和H1研发费用分别为1770万美元和2300万美元，较2022年同期分别增加1250万美元（239%）和1310万美元（131%），主要因支付给Pharmosa的1000万美元预付许可费等[193][194] - 2023年Q2和H1管理费用分别为920万美元和1700万美元，较2022年同期分别增加230万美元（33%）和减少250万美元（13%），增减原因与YUTREPIA项目相关费用有关[195][196] - 2023年Q2和H1其他净费用分别为70万美元和320万美元，较2022年同期分别增加21.5万美元（45%）和125.7万美元（65%），与利息收支和债务清偿损失有关[197][198] - 2023年Q2和H1净亏损分别为2351.7万美元和3526.2万美元，较2022年同期分别增加1407万美元（149%）和987.2万美元（39%）[189] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8820万美元和9330万美元[199] - 截至2023年6月30日，公司股东权益为6070万美元，累计亏损为3.859亿美元[199] 股权与融资相关 - 2022年4月12日公司进行包销注册公开发行，出售11,274,510股普通股，发行价每股5.10美元，4月18日结束，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后净收益约5450万美元[79][80] - 2022年4月公开发行中，最大股东Caligan Partners LP和董事会成员Paul B. Manning分别购买900万美元（1,764,705股）和200万美元（392,156股）普通股[81] - 2020年11月18日收购RareGen时发行5,550,000股普通股，2022年3月31日为赔偿目的补发616,666股[82] - 截至2023年6月30日，2020年长期激励计划可发行普通股209,087股，2022年激励计划可发行21,650股，员工股票购买计划预留616,778股；2023年和2022年截至6月30日的六个月员工股票购买计划分别发行81,281股和5,017股[86][89][90] - 2020年12月向时任首席执行官Damian deGoa发行股票期权，可购买2,000,000股普通股，行权价3.00美元，1,375,000份期权于2021年第四季度归属[91][92] - 截至2023年8月1日，PBM控制方为公司大股东，持有约9.3%普通股，且为董事会成员[75] - 2022年第一季度，因归属条款变更产生290万美元基于股票的薪酬费用[95] - 2023年1月，公司与HCR等签订RIFA协议，投资金额最高达1亿美元，第一笔3250万美元已到账，其中2220万美元用于偿还现有债务[113] - RIFA协议规定，公司需根据投资金额和净收入情况向HCR支付季度固定付款或分级特许权使用费，分级百分比在3.60% - 10.28%之间[115] - 公司将从HCR收到的3250万美元初始资金记为负债，发行成本80万美元，2023年3月和6月估计有效年利率约17%[123] - 公司发行A&R SVB认股权证公允价值130万美元，其中70万美元计入债务清偿损失，60万美元作为债务折价[131] - 2023年7月27日，HCR向公司提供1000万美元投资款，用于支付Pharmosa许可协议项下截至2023年6月30日到期的1000万美元前期许可费[164] - 2023年1月公司与HCR签订RIFA，HCR同意支付最高1亿美元投资金额[201] - 2023年1月27日获得3250万美元初始投资金额，其中2220万美元用于偿还债务[201] - 2023年7月27日获得1000万美元第二批投资金额，用于支付许可协议的前期许可费[201] - 2022年4月公司以每股5.10美元价格发售11274510股普通股[202] - 2022年4月18日发售结束，扣除费用后获得约5450万美元净收益[202] - 公司计划将发售净收益用于YUTREPIA商业开发、临床试验、临床前管线活动及一般公司用途[202] 业务合作与协议 - 2023年6月公司与Pharmosa签订许可协议，支付1000万美元 upfront license fee，潜在开发里程碑付款最高达3000万美元，潜在销售里程碑最高达1.85亿美元[26][27] - 2023年6月和7月，公司对收入权益融资协议进行第二和第三次修订，HCR将250万美元从第四期转至第二期，第二期共出资1000万美元[29] - 公司目前根据与Sandoz的推广协议分享Treprostinil Injection在美国销售的利润[16] - 公司与Mainbridge和Sandoz合作开发新泵，需支付未来或有里程碑付款[136] - 公司与Pharmosa签订许可协议，支付1000万美元预付许可费，潜在开发里程碑付款最高3000万美元，潜在销售里程碑付款最高1.85亿美元，L606净销售额有两层低两位数特许权使用费，每个额外获批适应症和产品有1000万美元里程碑付款[175] - 2023年6月和7月，公司与HCR对收入权益融资协议进行二次和三次修订，HCR将250万美元从第四笔款项转至第二笔款项，第二笔款项共出资1000万美元，用于支付给Pharmosa的预付许可费[178] - 公司主要通过推广协议获得收入，拥有Treprostinil Injection在美国销售利润的50%份额，2022年因CADD - MS 3泵关键组件短缺影响未来收入[179] 产品研发与诉讼 - 公司主要产品候选药物YUTREPIA于2021年11月获FDA暂定批准用于治疗PAH，2023年7月24日提交修正案申请用于治疗PH - ILD[18] - 公司正在开发的L606目前正在美国进行治疗PAH的开放标签研究，并计划开展治疗PH - ILD的关键研究[19] - 2020年6月United Therapeutics起诉公司YUTREPIA侵犯其三项专利，2021年12月公司被判定不侵犯’901专利[147][149][151] - 2022年8月，Sandoz和Liquidia PAH与Smiths Medical达成和解协议，获得425万美元赔偿并平分[159] - 2023年7月24日，公司就YUTREPIA提交补充新药申请，增加治疗PH - ILD的适应症[171] - 2023年6月，公司与Pharmosa签订许可协议，获L