公司药物研发情况 - 公司有三个核心技术,共六个药物候选,三个已在临床试验中显示人体活性[67] 药物临床试验计划 - 2020年三个药物候选在美国和欧洲开展五项临床试验,2021年预计启动四项以上新试验,全年将有七项以上试验进行或获批[73][78] - 公司计划2021年第三季度在美国启动Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的一期1b/2临床试验[75][84] - 公司计划在英国提交WP1122的1期临床试验申请,还计划2021年在美国提交癌症相关临床试验的IND申请[88][89] 药物临床试验结果 - WP1220治疗皮肤T细胞淋巴瘤的一期临床试验客观缓解率45%,临床受益率100%[73] - 波兰Annamycin试验中240mg/m²剂量组40%患者有临床受益,结合此前数据17名复发急性髓系白血病患者中35%有临床受益[80] - 埃默里大学WP1066治疗儿童脑肿瘤试验第二队列6mg/kg剂量安全,将开始招募第三队列12mg/kg剂量患者[87] 药物试验方案调整 - 公司计划修改波兰Annamycin试验方案,若后续三名患者无剂量限制性毒性,新队列剂量递增30mg/m²而非60mg/m²[81] 药物研发资金支持 - 公司 sublicense合作伙伴WPD获约670万美元(2040万波兰兹罗提)赠款用于Annamycin开发,预计覆盖联合疗法试验约60%计划成本[82] - 波兰国家机构授予150万美元赠款,资助Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的一期1b/2临床试验,预计今年开始[85] 药物试验项目变动 - MD安德森癌症中心WP1066治疗成人脑肿瘤试验将关闭,公司申请将试验新药研究申请转至自己名下[86] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为410万美元,较2020年同期的320万美元增加90万美元[98][99] - 2021年第一季度一般及行政费用为190万美元,较2020年同期的180万美元增加10万美元[98][100] - 2021年第一季度权证负债公允价值变动收益为160万美元,较2020年同期的380万美元减少220万美元[98][101] - 2021年第一季度经营活动使用现金360万美元,较2020年同期的430万美元减少70万美元[103][104] 公司融资情况 - 2021年2月完成公开发行,总收益约7800万美元,2020年2月与机构投资者达成认购协议,收益600万美元[105][107] 药物获得的指定 - 2021年3月30日,药物Annamycin获FDA快速通道指定用于治疗肉瘤肺转移[93] - 2021年4月14日,药物WP1066获FDA罕见儿科疾病指定用于治疗室管膜瘤[95] 临床试验管理安排 - 2021年4月6日,IQVIA将管理WP1122潜在的COVID - 19临床试验[96] 公司资金运营情况 - 公司认为截至2021年3月31日的现金及现金等价物至少可满足到2023年的运营需求,但未来融资存在不确定性[108]
Moleculin(MBRX) - 2021 Q1 - Quarterly Report