疾病患病率情况 - 2016年美国NAFLD约影响26%的人口，即8500万人，其中约20%预计从NAFLD进展为NASH，目前美国NASH患病率约为5%，即1700万人，欧盟和亚洲患病率约为2.5 - 4.5%[77] 临床试验进展 - 公司在NASH的2期临床试验中招募了125名患者，还完成了一项31名NASH患者的36周开放标签扩展研究，以及一项116名患者的HeFH 2期临床试验，resmetirom还在300多名受试者中完成了多项1期试验[78] - 2019年3月28日公司启动MAESTRO - NASH 3期试验，预计招募约2000名患者，包括最多15%的高风险F1纤维化阶段NASH患者[79] - 2021年6月30日公司宣布达到向FDA提交Subpart H申请所需的患者招募数量[80] - 2019年12月公司开启MAESTRO - NAFLD - 1 3期临床研究，总体招募约1300名患者[80] - 2021年7月13日公司宣布MAESTRO - NAFLD - Open Label Extension研究首位患者给药[80] 第三季度财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用为5487.3万美元，2020年同期为5329.2万美元，增加158.1万美元，增幅3%[87] - 2021年第三季度一般及行政费用为828.7万美元，2020年同期为549.4万美元，增加279.3万美元，增幅51%[87] - 2021年第三季度利息收入为6万美元，2020年同期为82.3万美元，减少76.3万美元，降幅93%[87] - 2021年和2020年第三季度公司均无收入[88] 前九个月财务数据关键指标变化 - 2021年前九个月无营收，2020年同期也无营收[93] - 2021年前九个月研发费用为1.523亿美元，较2020年同期的1.314亿美元增加2090万美元，增幅16%[92][94] - 2021年前九个月一般及行政费用为2560万美元，较2020年同期的1580万美元增加990万美元，增幅63%[92][95] - 2021年前九个月净利息收入为30万美元，较2020年同期的390万美元减少350万美元，降幅92%[92][96] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计2.991亿美元，较2020年12月31日的2.841亿美元增加1500万美元[98] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.359亿美元，较2020年同期的1.026亿美元增加3330万美元[100] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为2070万美元，2020年同期为提供1.646亿美元[101] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为1.517亿美元，2020年同期为45.9万美元[100][102] 公司运营及风险情况 - 公司预计短期内持续产生经营亏损，2021年9月30日的可用现金资源足以支持运营超过一年[99] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响，无重大利率风险或信用评级变化风险[105]