NASH市场情况 - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）预计影响约25%的人口，其中约25%将从NAFLD发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），到2024年美国NASH患病率预计约为2200万人[63] resmetirom临床试验情况 - 公司在一项2期临床试验中为125名NASH患者使用resmetirom进行治疗，完成了36周开放标签扩展研究，有31名参与患者，其中14名在主要研究中接受了安慰剂[64] - MAESTRO - NAFLD - 1研究超额完成目标，共招募约1300名患者，2022年1月宣布达到双盲部分的主要和次要终点[65] - MAESTRO - NASH研究约1750名患者在初始52周治疗期后继续治疗长达54个月，2022年12月报告子部分H的topline结果，resmetirom的80mg和100mg每日口服剂量均达到两个主要终点[70] - 2022年8月，公司启动MAESTRO - NASH - OUTCOMES研究，约700名早期NASH肝硬化患者参与[72] - 2023年4月，resmetirom获得FDA突破性疗法认定，同月MAESTRO - NASH活检试验的结果部分完成招募，共约1750名患者[74][75] resmetirom新药申请情况 - 2023年7月，公司宣布完成向FDA滚动提交resmetirom治疗伴有肝纤维化的NASH成人患者的新药申请（NDA），并请求优先审评[73] 财务费用关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为6860.5万美元，2022年同期为5849.9万美元，增加了1010.6万美元，增幅为17%[84] - 2023年第二季度一般及行政费用为1784.5万美元，2022年同期为1177.4万美元，增加了607.1万美元，增幅为52%[84] - 2023年第二季度利息收入为355.1万美元，2022年同期为32.3万美元，增加了322.8万美元，增幅为999%；利息费用为290.1万美元，2022年同期为78万美元，增加了212.1万美元，增幅为272%[84] - 2023年第二季度研发费用为1.308亿美元，2022年同期为1.064亿美元，增长2430万美元，增幅23%[89][91] - 2023年第二季度一般及行政费用为3400万美元，2022年同期为2140万美元，增长1260万美元，增幅59%[89][92] - 2023年第二季度净利息收入为730万美元，2022年同期为40万美元，增长690万美元，增幅1769%[89][93] - 2023年第二季度利息支出为520万美元，2022年同期为80万美元，增长440万美元，增幅571%[89][94] 现金相关关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.984亿美元，2022年12月31日为3.588亿美元[96] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1.594亿美元，2022年同期为1.073亿美元[101] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为1.906亿美元，2022年同期为提供7520万美元[102] - 2023年上半年融资活动提供净现金9560万美元，2022年同期为4910万美元[103] 股权增发与销售协议情况 - 2023年5月9日，公司与Cowen签订销售协议修正案，可增发最高2亿美元普通股[98] - 公司于2023年8月8日向美国证券交易委员会提交招股说明书补充文件，登记转售高达3,914,910股普通股，占2023年7月31日已发行普通股总数的约18.8%[117][124] 股权认股权证与借款情况 - 2023年6月，公司根据贷款协议向Hercules及其附属公司发行1,051股普通股认股权证，行使价为每股285.31美元，认股权证的Black - Scholes价值为0.2百万美元，公司借得15百万美元[118] 董事会人员任命情况 - 2023年6月15日，Julian Baker和Raymond Cheong被任命为董事会III类董事，任期至2025年股东大会；同日Julian Baker被任命为董事会独立主席，Paul A. Friedman继续担任首席执行官和I类董事，任期至2026年股东大会[120] 注册权协议情况 - 根据2017年证券购买协议，公司与Baker Bros.相关基金于2023年8月7日签订注册权协议，涵盖普通股转售注册权[122][123] - 根据注册权协议，Baker Bros.基金有权每年进行一次包销公开发行，总计不超过三次，协议有效期长达十年[124] 股权持有风险情况 - 截至2023年6月30日，Baker Bros. Advisors LP旗下基金持有公司大量普通股，其未来出售或引发股价大幅下跌[116]