临床试验进展 - 公司在NASH的2期临床试验中招募125名患者，MAESTRO - NAFLD - 1研究超额完成目标，共招募约1300名患者，MAESTRO - NASH研究约1750名患者完成入组，MAESTRO - NASH - OUTCOMES研究计划招募约700名早期NASH肝硬化患者[92][93][95][96][98][103] - 2023年4月MAESTRO - NASH活检试验结果部分完成入组[103] 融资情况 - 2023年9月公司进行普通股和预融资认股权证公开发行，10月结束，总收益5亿美元，净收益4.72亿美元[99] - 2023年10月3日完成的包销公开发行，总收益5亿美元，净收益约4.72亿美元，用于临床和商业活动及一般公司用途[134][135] - 2023年前九个月，公司根据销售协议修正案出售98101股，总收益2520万美元，净收益约2450万美元；截至2023年9月30日，仍有1.748亿美元可供出售[128] 管理层变动 - 2023年9月公司董事会任命William Sibold为总裁兼首席执行官，董事会规模增至9人[100] 药品审批进展 - 2023年9月FDA接受公司resmetirom新药申请并给予优先审评，PDUFA日期为2024年3月14日[101] - 2023年4月resmetirom获FDA突破性疗法认定[102] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2023年第三季度研发费用7095.1万美元，较2022年同期的6827.1万美元增加268万美元，增幅4%[111] - 2023年第三季度一般及行政费用2758.3万美元，较2022年同期的1214.1万美元增加1544.2万美元，增幅127%[111] - 2023年第三季度利息收入（负）329.8万美元，较2022年同期的71.7万美元增加258.1万美元，增幅360%[111] - 2023年第三季度利息支出350.4万美元，较2022年同期的150.2万美元增加200.2万美元，增幅133%[111] - 2023年和2022年第三季度公司均无收入[112] - 2023年第三季度研发费用为7100万美元，2022年同期为6830万美元，增加270万美元；2023年前九个月为2.017亿美元，2022年同期为1.747亿美元，增加2700万美元，增幅15%[113][119] - 2023年第三季度行政及管理费用为2760万美元，2022年同期为1210万美元，增加1540万美元；2023年前九个月为6160万美元，2022年同期为3360万美元，增加2800万美元，增幅84%[114][120] - 2023年第三季度净利息收入为330万美元，2022年同期为70万美元；2023年前九个月为1060万美元，2022年同期为110万美元，增幅858%[115][121] - 2023年第三季度利息支出为350万美元，2022年同期为150万美元；2023年前九个月为870万美元，2022年同期为230万美元，增幅283%[116][122] 资金状况 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.324亿美元，2022年12月31日为3.588亿美元；2023年10月完成公开发行，获得4.72亿美元净现金收益[124] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2.443亿美元，2022年同期为1.663亿美元；投资活动净现金使用量为1.404亿美元，2022年同期为提供1.403亿美元；融资活动净现金提供量为1.152亿美元，2022年同期为4910万美元[130][131][133] 办公租赁情况 - 2023年8月，公司对办公租赁进行第五次修订，租赁期限延长至2026年11月，前九个月记录了160万美元的使用权资产和租赁负债[137] 投资风险评估 - 公司认为短期内利率变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响，目前没有重大利率风险或信用评级变化风险[139] - 公司投资组合有效期限小于12个月，无期限超过24个月的证券[139] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[139] - 公司认为投资无重大利率风险或信用评级变化风险[139] 贷款情况 - 2022年5月公司签订贷款安排，利率与最优惠利率挂钩[140] - 公司认为就当前贷款本金而言无重大利率风险[140] 资金筹集依赖 - 公司目前无产品收入，依赖其他渠道筹集资金[141] - 公司筹集资金的能力取决于资本市场力量等因素[141] 通货膨胀影响 - 通货膨胀使公司劳动力成本和临床试验成本增加[142] - 公司认为通货膨胀和价格变化对运营结果无重大影响[142]