公司业务概述 - 公司是生物技术公司，专注于基因和细胞疗法及疫苗的研发和商业化[433] 产品研发进展 - OCU400 - OCU400治疗RP的3期试验将于2024年2季度开始给药，预计2024年下半年扩大LCA患者的3期开发[434][439][441] - 2024年2月18名参与者的试验更新显示，89%的参与者在BCVA、LLVA或MLMT评分上有保留或改善，78%的参与者MLMT评分稳定或改善，80%的RHO突变受试者MLMT评分稳定或增加[438] - OCU400治疗RP的3期试验将招募150名受试者，按1:1分配到RHO和基因无关两个组，每组再按2:1随机分配到治疗组和对照组[439] - OCU400和OCU410ST获FDA孤儿药认定，OCU400获欧盟委员会孤儿药产品认定，美国孤儿药市场独占期为7年，欧洲为10年，特定情况下欧洲独占期可减至6年[462][463][464] 产品研发进展 - OCU410和OCU410ST - OCU410和OCU410ST分别用于治疗dAMD和Stargardt病，OCU410ST获FDA孤儿药认定[442] - OCU410和OCU410ST项目处于1/2期临床开发阶段，截至目前分别有3名斯塔加特病和地理萎缩患者入组试验，后续剂量递增阶段各有3名患者接受中剂量和高剂量治疗[454][459] 产品研发进展 - NeoCart - 公司再生医学细胞治疗平台技术NeoCart用于成人膝关节软骨损伤修复，已获FDA确认3期试验设计并完成GMP设施改造[434] - NeoCart是3期就绪的再生医学细胞疗法技术，获FDA RMAT认定，公司计划2024年下半年启动3期试验，取决于资金充足情况[481] 产品研发进展 - 吸入式粘膜疫苗平台 - 公司吸入式粘膜疫苗平台包括OCU500、OCU510和OCU520，OCU500计划2024年提交IND，预计年中开始临床试验[434] - 公司与华盛顿大学签订独家许可协议，开发吸入式粘膜疫苗平台，包括OCU500、OCU510和OCU520，OCU500入选NIAID Project NextGen临床试验，预计2024年年中开始[482] 产品研发进展 - OCU200 - 公司正在开发治疗视网膜疾病的OCU200，2023年4月FDA因CMC相关信息要求将其1期试验IND申请置于临床搁置，公司已提交补充信息并继续与FDA合作解决问题[480] 研发风险 - 监管审查可能延长产品审批过程、增加开发成本、影响产品上市及商业化[443] - 临床研究可能因多种因素出现延迟或终止，影响产品获批和商业化[448] - 即便产品获批，监管机构可能批准更有限的适应症、提出安全警告或附加其他要求[451] - 公司疫苗开发经验有限，可能无法获得监管授权或批准，开发有效疫苗候选药物依赖自身和合作伙伴的制造能力[453] - 公司生物制品开发和制造过程复杂，面临原材料采购、污染、召回等风险，美国政府可能对中国产生物制品实施限制[460] - 公司生物制品候选药物可能面临额外产品责任索赔，因其有将疾病传播给人类接受者的风险[461] 财务数据 - 借款与亏损 - 截至2023年12月31日，公司有250万美元未偿还本金借款，来自与EB - 5 Life Sciences的贷款协议[469] - 截至2023年12月31日，公司美国联邦净运营亏损结转约为2.262亿美元，其利用取决于产品候选药物的成功开发和未来财务表现[473] - 2023年和2022年公司净亏损分别约为6310万美元和8680万美元，截至2023年12月31日累计亏损2.862亿美元[483][499] - 公司从EB - 5 Life Sciences借款250万美元[512] 财务数据 - 收入与费用 - 2023年协作安排收入较2022年增加350万美元，主要因向业务合作伙伴提供的共同开发服务量增加[492][493] - 2023年研发费用较2022年减少1660万美元，主要因COVAXIN项目终止、OCU200临床前活动减少、OCU400合作开发服务减少，部分被NeoCart的CMC活动增加抵消[492][494] - 2023年一般及行政费用较2022年减少340万美元，主要因咨询、预商业、非经常性办公、保险和员工相关费用减少，部分被法律费用增加抵消[492][496] - 2023年其他收入（支出）净额较2022年增加20万美元，主要因现金及现金等价物利息收入增加，部分被应收票据减少抵消[492][497] 财务数据 - 股权发行 - 2023年公司公开发行3000万股普通股，每股发行价0.50美元，扣除股权发行成本后净收益1480万美元[498] - 2023年公司根据销售协议出售450万股普通股，扣除股权发行成本后净收益560万美元，该协议于2023年2月终止[504] 财务数据 - 现金流量 - 2023年经营活动使用现金6210万美元，主要包括净亏损6310万美元及非现金项目调整；2022年为6010万美元[505][506] - 2023年投资活动提供现金310万美元，2022年使用现金1700万美元，主要因有价证券到期收益和购买减少，部分被物业设备购买增加抵消[502][506] - 2023年融资活动提供现金2090万美元，2022年为5950万美元，2023年主要来自公开发行和销售协议收益，2022年主要来自承销发行收益[506][509] 财务数据 - 其他 - 2023年6月，加拿大咨询协议经双方同意终止[513] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约为3950万美元，预计仅能支撑到2024年第四季度[518] - 2023年和2022年，公司基于股票的薪酬费用分别为920万美元和1050万美元[534] - 截至2023年12月31日，公司有860万美元未确认的基于股票的薪酬费用，预计在1.5年的剩余加权平均期内确认[534] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型确定授予期权的公允价值，员工期权的预期期限采用“简化”方法确定[531][532] - 无风险利率基于授予时美国国债的利率，期限与假定的预期期限相称[533] - 公司股票奖励通常在1至3年的必要服务期内归属，股票期权的合同期限为10年[530] - 公司未发生任何资产负债表外安排[520] - 公司认为研发和临床试验应计、合作安排和收入确认、基于股票的薪酬是编制合并财务报表最关键的会计政策和估计[523][524][529]