公司业务发展 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗癌症患者的创新药物[40] - 公司的重点机会包括NC410和LNCB74，分别是针对结直肠癌和卵巢癌的治疗药物[40] - 公司在2024年宣布了优先和重组计划，暂停内部制造业务并裁员[40] - 公司计划寻求合作伙伴，许可或其他战略方法推进NC525和NC318项目[45] - 公司有两个新的临床前候选药物，一个用于慢性骨疾病和骨发育不全症，另一个用于神经退行性疾病阿尔茨海默病[46] - 公司对基础设施进行了调整以配合重点管道[69] - 与Yale大学的合作协议包括专利许可和赞助研究协议[73] 产品研发与临床试验 - NC410与pembrolizumab（NC410 Combo）在卵巢癌中表现出42.8%的总体反应率[42] - NC410在结直肠癌中展示了10.5%的总体反应率[43] - LNCB74是一种针对B7-H4的差异化ADC，计划在2024年年底提交IND申请[44] - NC410是一种LAIR-2的融合蛋白，旨在通过重塑肿瘤的细胞外基质来增强T细胞杀伤肿瘤的能力[47] - NC410通过重塑肿瘤周围的组织基质来增强T细胞对肿瘤的杀伤作用[48] - NC410与KEYTRUDA（pembrolizumab）的联合疗法在卵巢癌中表现出早期临床活性和生物标志观察[49] - NC410 Combo在卵巢癌患者中表现出42.8%的总体反应率，支持其对免疫检查点抑制剂不敏感的患者产生临床反应的假设[50] - LNCB74是一种针对B7-H4的ADC，具有改进的安全性和疗效，预计将在2024年年底提交IND[51] - NC525在AML、高危髓系增生综合症和慢性髓细胞单核细胞白血病患者中进行了第一阶段试验[67] - NC318在非小细胞肺癌患者中展示了临床益处[67] - 2023年下半年宣布了两个潜在的IND准备好的候选药物[69] - NC605在小鼠中减少骨质疏松并提高骨质质量[69] - NC181在预临床AD动物模型中展示了清除淀粉样蛋白和改善脑血管功能的效果[68] 法规与监管 - 政府监管对生物制品的研发、测试、生产等方面有严格规定[85] - 美国FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法案》和相关实施法规将公司当前产品候选者视为生物制品[86] - 申请在美国市场销售和分销生物制品需要完成一系列步骤，包括非临床实验室测试、动物研究、提交IND申请、通过独立机构审查委员会审批等[88] - FDA可能会对临床试验进行暂停或终止，公司需确保符合cGCP要求，以确保试验的完整性和数据的准确性[92] - FDA可能会在未进行必要检查、测试提交的产品批次和/或审查拟议标签之前发出CRL，如果申请人在BLA的重新提交中解决了FDA满意的缺陷，FDA将发出批准函[102] - FDA可能会要求进行后市场研究和临床试验，即使提交了额外信息，FDA最终可能会决定申请不符合批准的监管标准[103] - FDA可能会要求进行测试和监测程序以监测产品在商业化后的情况，对于生物制品，这种测试可能包括官方批量放行，要求制造商在将产品批次放行到分销之前对每批产品进行一定的测试[105] - 后批准对产品的任何类型的更改，如添加新适应症、制造变更和额外的标签声明，通常根据后批准变更的性质，需要进一步的测试要求和FDA审查和批准[106] - FDA可能会撤销批准，如果不符合监管要求和标准或产品在市场上出现问题[108] - FDA严格监管处方药和生物制品在市场上的营销、标签、广告和推广，公司只能根据FDA批准的安全性和功效、纯度和效力来做宣传[109] - 拥有相关药物或生物制品专利的所有者可以申请最多五年的专利延期，以恢复在产品开发和FDA审查期间丢失的部分专利期限[111] - 生物类似药和市场独家权：BPCIA为生物制品候选药物创造了一条简化的批准途径，要求生物制品候选药物与FDA许可的生物制品高度相似或可互换[113] - 儿童独家权为生物制品获得的任何营销独家权和专利提供额外的六个月独家权期限[114] - 伴随着2023年的修正案，FDA提出了一项政策，通过逐步取消对大多数LDTs的一般执行自由裁量权来加强对LDTs的监管[119] 财务状况与风险 - 公司自成立以来累计亏损3.245亿美元，2023年亏损6,270万美元[147] - 公司预计未来几年内仍将持续亏损，直到有商业化产品为止[147] - 公司需要大量资金支持，预计资金将在2026年下半年用尽[153] - FDA和其他外国监管机构的批准过程漫长、耗时且不可预测，如果公司最终无法获得产品候选药物的批准，业务将受到重大损害[162] - 目前和未来的产品候选药物可能因多种原因而未能获得监管批准