产品销售与合作协议 - 公司与Accredo、CVS Specialty签订非独家分销协议，与ASD Specialty Healthcare签订独家分销协议，还通过礼来销售Adcirca，产品提价通常为个位数百分比，Adcirca价格由礼来设定[120] - 公司要求专业药品分销商为曲前列尼尔疗法维持合理库存储备，产品销售会因订单时间和规模而变化，不精确反映患者需求[121] 产品竞争与诉讼情况 - 2019年3月Sandoz宣布在美国推出Remodulin仿制药，截至2024年3月，Remodulin销售受仿制药竞争影响有限，公司正与Sandoz及其合作伙伴就皮下注射装置进行诉讼[122] - 2018年欧洲多国监管机构开始批准Remodulin仿制药，2019 - 2020年多数国家进行定价批准和商业推出，Remodulin收入较仿制药推出前有所下降[123][124] - Watson和Actavis分别可从2026年1月和2027年6月起在美国销售雾化Tyvaso和Orenitram仿制药，ANI可从2027年12月起销售Orenitram仿制药，特定情况下可能提前进入市场[125] - 公司与Liquidia就Tyvaso DPI和雾化Tyvaso的四项专利进行诉讼，在联邦法院和美国专利商标局专利审判和上诉委员会（PTAB）并行进行[126] - 2020年1月Liquidia向FDA提交Yutrepia新药申请，2021年11月获暂定批准，若上市将与公司的Tyvaso DPI等产品直接竞争[127] - 联邦法院判定Liquidia产品侵犯'793专利，该专利2027年5月到期前FDA不得批准其产品，双方上诉后，2023年7月上诉法院维持原判[128] - PTAB对三项专利的判定情况：'066专利2020年10月未启动IPR程序；'901专利2021年10月判定两项可专利，七项不可专利，公司上诉中；'793专利2022年7月判定所有权利要求不可专利，上诉法院维持原判，公司可向最高法院申请复审[130] - 2024年3月28日法院批准Liquidia基于上诉法院对'793专利的判决向FDA申请最终批准，公司申请暂停该决定未获法院批准，上诉法院未作出裁决[130][131] - 2018年8月迈兰推出Adcirca仿制药，2019年2月其他公司也推出，仿制药竞争对Adcirca净产品销售产生重大不利影响[134] 产品临床试验与研究 - 雾化Tyvaso获FDA三年治疗PH - ILD临床试验独占权，2024年3月到期[132] - 雾化Tyvaso治疗IPF的TETON 1和TETON 2研究，各目标入组576名患者；TETON 1于2021年6月入组首位患者，TETON 2于2022年10月入组首位患者[145] - INCREASE研究中，雾化Tyvaso治疗使IPF患者第8周预测FVC百分比提高2.5%（p = 0.0380），第16周提高3.5%（p = 0.0147）[146] - 雾化Tyvaso治疗PPF的TETON PPF研究目标入组698名患者，2023年10月入组首位患者[145][147] - 美国约有10万IPF患者，最多有6万PPF患者[146][147] - Ralinepag 2期研究中，61名PAH患者（40名使用ralinepag，21名使用安慰剂）治疗22周后，ralinepag组中位肺血管阻力较安慰剂组降低29.8%（p = 0.03）[150] - ADVANCE OUTCOMES研究目标入组700 - 1000名患者，取决于临床恶化事件累积速度[151] 其他业务相关情况 - 弗吉尼亚临床规模无特定病原体设施预计每年供应多达125个符合cGMP标准的异种移植物，建设成本约7500万美元，计划建造商业规模设施，每个年产能约1000 - 2000个器官[160] - 2022年1月和2023年9月，猪心脏UHeart分别移植给两名患者，患者分别存活约两个月和六周[161] - 2023年，北卡罗来纳州再生医学实验室生产450个脱细胞肺支架、220个再细胞化肺和1.7万亿个人类细胞用于再细胞化[166] - ULung的肺支架设计由创纪录的44万亿体素组成，布局4000公里肺毛细血管和2亿个肺泡[166] - 公司持有Northern Therapeutics 49.7%的投票权和71.8%的财务权益，SAPPHIRE研究仅招募12名患者，为目标招募人数的25% [172] - 超400名患者在使用公司集中式体外肺灌注服务后接受肺移植[169] - 2020年12月，GalSafe猪获FDA批准用作人类食品或生物医学用途，是FDA第二次批准转基因动物作为食品来源，也是首次批准哺乳动物[158] - 2024年4月，纽约大学朗格尼健康中心外科医生在FDA同情使用授权下，成功将UThymoKidney移植到一名患者体内[166] - 2023年9月，纽约大学外科医生完成UThymoKidney在脑死亡器官供体中的61天研究，是有记录以来异种移植器官在人体中功能最长的案例[164] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度总营收6.777亿美元，较2023年同期的5.069亿美元增长34%[178] - 2024年第一季度销售成本7290万美元，较2023年同期的5230万美元增长39%[188] - 2024年第一季度研发费用1.041亿美元，较2023年同期的0.829亿美元增长26%[190] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用1.444亿美元，较2023年同期的0.873亿美元增长65%[193] - 2024年第一季度股份支付费用为2.56亿美元，较2023年同期的 - 1.24亿美元增加3.8亿美元，增幅306%[195] - 2024年和2023年第一季度所得税费用分别为9200万美元和5100万美元，有效所得税税率分别为23%和17%[197] - 2024年3月公司与花旗银行达成加速股票回购协议，预付10亿美元，3月27日收到3275199股，约占总回购股数80%[198] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司信贷协议下未偿还余额分别为6亿美元和7亿美元[199] - 2024年3月31日现金及现金等价物和有价投资总额为41.997亿美元，较2023年12月31日的49.039亿美元减少7.042亿美元，降幅14%[200] - 2024年第一季度经营活动提供净现金3.765亿美元，较2023年同期增加170万美元[201] - 2024年第一季度投资活动提供净现金7.353亿美元，较2023年同期增加9.564亿美元，增幅433%[201] - 2024年第一季度融资活动使用净现金10.68亿美元，较2023年同期增加11.166亿美元[201] - 2024年第一季度投资活动净现金增加主要因有价投资买卖和到期现金增加9.576亿美元及购置物业等现金支付减少310万美元[203] - 2024年第一季度融资活动净现金使用增加主要因10亿美元股票回购、1亿美元信贷额度还款及股票期权行权收益减少1920万美元[204] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年第一季度泰瓦索（Tyvaso）净产品销售额3.725亿美元，较2023年同期的2.384亿美元增长56%[178][180] - 2024年第一季度泰瓦索DPI（Tyvaso DPI）净产品销售额2.275亿美元，较2023年同期的1.187亿美元增长92%[178] - 2024年第一季度雾化泰瓦索（Nebulized Tyvaso）净产品销售额1.45亿美元，较2023年同期的1.197亿美元增长21%[178] - 2024年第一季度瑞莫杜林（Remodulin）净产品销售额1.28亿美元，较2023年同期的1.214亿美元增长5%[178] - 2024年第一季度奥瑞尼曲（Orenitram）净产品销售额1.062亿美元，较2023年同期的0.882亿美元增长20%[178] - 2024年第一季度尤尼妥昔单抗（Unituxin）净产品销售额0.584亿美元，较2023年同期的0.491亿美元增长19%[178] 预算与设施建设 - 2024 - 2026年公司预算约5亿美元用于建设额外设施，大部分预算用于在北卡罗来纳州研究三角园建设新的Tyvaso DPI制造工厂[175] 其他公司数据 - 截至2024年3月31日，公司约有40万份STAP奖励未兑现[142] 竞品销售数据 - 2023年强生Uptravi全球销售额近16亿美元，美国销售额超13亿美元，较2022年增长约20%[152]