产品与研究进展 - Korlym自2012年上市以来，已为患有库欣综合症的患者提供治疗，公司的专有选择性皮质醇调节剂组合超过1,000种化合物[30] - CATALYST研究中，超过1,000名患者参与，约25%被确认为高皮质醇血症，预计将帮助医生更好地识别库欣综合症患者[31] - GRACE试验的开放标签阶段中，152名患者接受了22周的relacorilant治疗，结果显示收缩压平均改善7.9 mm Hg，舒张压平均改善5.4 mm Hg[32] - 在GRACE的随机撤药阶段，接受relacorilant的患者收缩压平均改善12.6 mm Hg，舒张压平均改善8.3 mm Hg，p值均小于0.0001[32] - 在GRADIENT试验中，137名患者被随机分配接受relacorilant或安慰剂，主要评估高血压和/或血糖控制的改善[32] - 在针对铂耐药性卵巢癌的Phase 2试验中，接受150 mg relacorilant的患者中位无进展生存期为5.6个月，显著优于单独接受nab-paclitaxel的3.8个月[34] - ROSELLA试验已完成381名患者的入组，主要终点为无进展生存期，旨在复制Phase 2试验的积极结果[35] - ALS的Phase 2试验（DAZALS）已完成入组，共有249名患者参与，主要终点为ALS功能评分量表的差异[37] - FDA和欧洲委员会已将relacorilant指定为库欣综合症的孤儿药，提供税收抵免和市场独占权[32] - 公司正在进行的研究显示，relacorilant在改善高血糖和高血压方面具有显著效果，且安全性良好[32] 财务表现 - 2024年第一季度净产品收入为1.468亿美元，较2023年同期的1.057亿美元增长39.0%，其中67.6%的增长来自销售量增加[41] - 2024年第一季度销售成本为250万美元，占收入的1.7%，相比2023年同期的140万美元和1.3%有所上升[41] - 2024年第一季度研发费用为5850万美元，较2023年同期的4090万美元增长42.8%，主要由于研发项目的推进和完成[41] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5630万美元，较2023年同期的4860万美元增长15.7%，主要由于员工薪酬和市场营销活动的增加[41] - 2024年第一季度的利息和其他收入为550万美元，较2023年同期的360万美元增长52.8%，主要由于现金和投资余额的增加[41] - 2024年第一季度的所得税费用为720万美元，较2023年同期的260万美元增长176.9%，主要由于税前账面收入的增加[41] 现金流与资产状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为4.51亿美元，较2023年12月31日的4.254亿美元增长5.8%[44] - 2024年第一季度经营活动提供的净现金为2380万美元，较2023年同期的2600万美元下降8.5%[45] - 2024年第一季度投资活动使用的净现金为900万美元，较2023年同期的2075万美元的净现金提供大幅下降[45] - 截至2024年3月31日，公司保留盈余为4.303亿美元[45]