财务数据 - 2024年第一季度产品收入26.9亿美元，同比增长13%，美国净产品收入15.2亿美元，增长8%，美国以外11.7亿美元，增长21%[1][2] - 2024年第一季度GAAP和Non - GAAP研发、收购知识产权研发和销售管理费用分别为12亿美元和10亿美元，较2023年第一季度有所下降[3] - 2024年第一季度GAAP和Non - GAAP有效税率分别为14.0%和17.4%，低于2023年第一季度的21.5%和21.3%[5][6] - 2024年第一季度GAAP和Non - GAAP净收入分别增长57%和56%[7] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为146亿美元，较2023年12月31日增加[8] - 重申2024年全年产品收入指引为105.5亿至107.5亿美元，Non - GAAP研发、收购知识产权研发和销售管理费用指引为43亿至44亿美元[9] - 2024年第一季度产品净收入为26.906亿美元，2023年同期为23.748亿美元；净利润为10.996亿美元，2023年同期为6.998亿美元[49] - 非GAAP准则下，2024年第一季度研发、收购在研研发和销售、一般及行政费用合计为10.185亿美元，2023年同期为12.075亿美元；有效税率为17.4%，2023年同期为21.3%[50] - 2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为101.713亿美元，2023年12月31日为112.183亿美元[53] - 2024年全年GAAP和非GAAP研发、收购在研研发和销售、一般及行政费用指导差异主要源于6 - 7亿美元的基于股票的薪酬费用[52] 药物研发与审批 - 已向FDA和EMA提交vanzacaftor三联疗法的新药申请和上市许可申请，启动suzetrigine滚动新药申请并预计本季度完成[1][20] - VX - 670在美国的新药研究申请已获批，在加拿大、英国、欧盟的临床试验申请和在澳大利亚的临床试验通知也已获批，且已开始招募和给药[41] - 公司针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）开发小分子矫正剂，美国和欧洲约25万人受该病影响[42] - VX - 407已在健康志愿者中启动1期临床试验，目标患者约2.5万人，占ADPKD患者总数约10%[43] - 2024年第一季度VX - 670在DM1达到临床里程碑，公司需向Entrada支付7500万美元[46] - Alpine的主要分子povetacicept有望在2024年下半年进入IgA肾病的3期临床试验[44] - 公司预计通过新批准和报销扩大囊性纤维化（CF）业务，温和预处理的CASGEVY有望使符合条件的患者群体扩大到超过15万人[57] - 计划2024年在英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰提交万扎卡福三联疗法的监管申请，下半年启动针对2至5岁CF儿童的3期RIDGELINE研究[57] - 计划2024年第二季度完成中度至重度急性疼痛药物苏泽曲吉的监管提交，下半年启动针对糖尿病周围神经病变（DPN）患者的3期关键试验[57] - 预计2024年底完成苏泽曲吉在局限性皮肤系统性硬化症（LSR）2期研究的入组，2024年启动VX - 993口服制剂治疗周围神经病变（PNP）和急性疼痛的2期研究[57] - 预计2024年末或2025年初分享VX - 522的1/2期研究数据，开展评估伊纳沙普林治疗常染色体显性多囊肾病（AMKD）的全球2/3期关键临床试验[57] - 预计完成VX - 880的1/2期研究给药并在即将召开的医学会议上公布数据，关注VX - 670治疗1型糖尿病（T1D）和肌强直性营养不良1型（DM1）的潜力[57] - 关注VX - 407作为一类首创小分子校正剂治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的潜力及目标患者群体[57] 业务进展 - 截至4月中旬，已在全球激活超25个CASGEVY授权治疗中心，多地患者已开始细胞采集[15] - 计划在2024年下半年启动RIDGELINE研究新队列，针对2至5岁囊性纤维化儿童[23] 公司收购 - 宣布收购Alpine Immune Sciences，预计第二季度完成交易[1][9] - 公司将以约49亿美元现金收购Alpine Immune Sciences，交易预计2024年第二季度完成[44] - 2024年4月22日启动对Alpine Immune Sciences的收购要约，Vertex和Alpine分别向美国证券交易委员会（SEC）提交相关文件[59][60] 其他事项 - 公司将于美国东部时间下午4:30举行财报电话会议和网络直播，可通过特定方式接入[62] - 公司提醒前瞻性陈述存在风险，实际结果可能与预期有重大差异，应结合风险因素评估[58]