总营收变化 - 2024年第一季度总营收1.19亿美元，低于2023年同期的1.31亿美元[3][11][27] 运营费用变化 - 2024年第一季度运营费用2.69亿美元，高于2023年同期的2.45亿美元[3][27] - 2024年第一季度GAAP运营费用为2.69亿美元，2023年同期为2.45亿美元；Non - GAAP运营费用2024年为2.38亿美元，2023年为2.18亿美元[29] 运营亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损1.5亿美元，高于2023年同期的1.14亿美元[3][27] - 2024年第一季度GAAP运营亏损为1.5亿美元，2023年同期为1.14亿美元；Non - GAAP运营亏损2024年为1.19亿美元，2023年为8700万美元[29] 现金及短期投资变化 - 截至2024年3月31日，现金及短期投资为22亿美元，低于2023年12月31日的23亿美元[15] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为22.06亿美元，截至2023年12月31日为23.31亿美元[33] 业务线销售额及特许权使用费收入 - 2024年第一季度WAINUA部分季度销售额500万美元，为公司带来100万美元特许权使用费收入[9] - 2024年第一季度SPINRAZA全球销售额3.41亿美元，为公司带来3800万美元特许权使用费收入[9] 研发收入变化 - 2024年第一季度研发收入中，前期付款摊销收入4200万美元，高于2023年同期的1600万美元[11] SG&A费用变化原因 - 2024年第一季度SG&A费用因WAINUA推出及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动而同比增加[13] 重申财务指引 - 公司重申2024年财务指引[6] 产品不良反应 - WAINUA治疗ATTRv - PN患者最常见的不良反应是维生素A降低（15%）和呕吐（9%）[20] 研发和专利费用变化 - 2024年第一季度GAAP研发和专利费用为2.14亿美元，2023年同期为1.98亿美元；Non - GAAP研发和专利费用2024年为1.92亿美元，2023年为1.78亿美元[29] 销售、一般和行政费用变化 - 2024年第一季度GAAP销售、一般和行政费用为5300万美元，2023年同期为4600万美元；Non - GAAP销售、一般和行政费用2024年为4400万美元，2023年为3900万美元[29] 净亏损变化 - 2024年第一季度GAAP净亏损为1.43亿美元，2023年同期为1.24亿美元；Non - GAAP净亏损2024年为1.12亿美元，2023年为9700万美元[29] 合同应收账款变化 - 截至2024年3月31日，合同应收账款为500万美元，截至2023年12月31日为9800万美元[33] 总资产变化 - 截至2024年3月31日，总资产为27.64亿美元，截至2023年12月31日为29.9亿美元[33] 总股东权益变化 - 截至2024年3月31日，总股东权益为2.97亿美元，截至2023年12月31日为3.87亿美元[33] 新产品及项目计划 - 2024年有多项新产品发布、监管行动、临床数据事件计划，包括WAINUA、Olezarsen等项目[34]