公司药物业务布局 - 公司有5种已上市药物用于治疗严重疾病，9种药物处于3期开发阶段[89] 合作收入情况 - 截至2024年3月31日，公司从SPINRAZA合作中获得超21亿美元收入，其中超17亿美元为销售特许权使用费[91] 总营收变化 - 2024年第一季度总营收1.195亿美元，2023年同期为1.305亿美元[106] - 2024年第一季度总营收1.195亿美元，较2023年同期的1.305亿美元下降[109] 运营费用变化 - 2024年第一季度总运营费用2.69亿美元，2023年同期为2.447亿美元[106] - 2024年第一季度总运营费用2.69亿美元，较2023年同期的2.447亿美元增加[114] 运营亏损与净亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损1.495亿美元，2023年同期为1.141亿美元[106] - 2024年第一季度净亏损1.428亿美元，2023年同期为1.243亿美元[106] - 2024年第一季度净亏损为1.428亿美元，2023年同期为1.243亿美元，基本和摊薄后每股净亏损分别为0.98美元和0.87美元[138] 药物上市与研究进展 - 2024年1月，公司在美国推出WAINUA用于治疗成人ATTRv - PN [93] - 2024年4月，公司公布olezarsen在FCS的3期Balance研究和HTG及sHTG的2b期Bridge研究的积极数据[97] - 2024年1月，donidalorsen的3期OASIS - HAE研究公布积极数据[98] - 2022年7月，pelacarsen的Lp(a) HORIZON 3期心血管结局研究完成超8000名患者的全部入组[102] 各业务线营收变化 - 2024年第一季度商业营收5960万美元，较2023年同期的6770万美元下降；研发营收5990万美元，较2023年同期的6280万美元下降[109] 研发收入确认 - 阿斯利康承担WAINUA全球3期开发项目55%的成本，公司将其确认为研发收入[111] 销售成本变化 - 2024年第一季度销售成本2200万美元，较2023年同期的1300万美元增加[117] 研发和专利费用变化 - 2024年第一季度研发和专利费用2.142亿美元，较2023年同期的1.978亿美元增加[119] 药物发现费用变化 - 2024年第一季度药物发现费用3250万美元，较2023年同期的2850万美元增加[121] 药物开发费用变化 - 2024年第一季度药物开发费用1.362亿美元，较2023年同期的1.244亿美元增加[122] 医疗事务费用变化 - 2024年第一季度医疗事务费用560万美元，较2023年同期的530万美元略增[125] 制造和开发化学费用变化 - 2024年第一季度制造和开发化学费用1370万美元，较2023年同期的1680万美元减少[127] 研发支持费用变化 - 2024年第一季度研发支持费用为2.62亿美元，2023年同期为2.28亿美元，排除非现金补偿费用后，费用增加主要因人员成本和计算机软件及许可证费用增加[129] 销售、一般和行政费用变化 - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为5.26亿美元，2023年同期为4.55亿美元，排除非现金补偿费用后，费用增加主要因WAINUA的推出及olezarsen和donidalorsen的上市准备活动[131] 投资收入变化 - 2024年第一季度投资收入为2630万美元，2023年同期为1860万美元，收入增加主要因投资利率上升[132] 利息费用变化 - 2024年第一季度利息费用为420万美元，2023年同期为160万美元，主要因可转换票据利息费用增加[133] 与未来特许权使用费销售相关的利息费用 - 2024年第一季度与未来特许权使用费销售相关的利息费用为1800万美元，源于与Royalty Pharma的交易[134] 投资净收益变化 - 2024年第一季度投资净收益为230万美元，2023年同期为净亏损50万美元，主要因公开交易和私人持有的生物技术公司投资公允价值变化[135] 所得税费用变化 - 2024年第一季度所得税费用为10万美元，2023年同期为1140万美元，减少主要因与Royalty Pharma的特许权购买协议影响[136] 累计收入与资金筹集情况 - 截至2024年3月31日，公司累计收入约73亿美元，通过出售股权证券净筹集约21亿美元，长期债务借款约27亿美元，出售未来特许权使用费获得5亿美元[139] 合同义务情况 - 截至2024年3月31日，公司合同义务总计15.831亿美元，其中一年内到期7590万美元，一年以上到期15.072亿美元[140]