财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为3.426亿美元，预计可支撑运营至2026年[5][12] - 2024年第一季度研发费用为2370万美元，2023年同期为2020万美元，增长主要因产品组合推进和人员增加[12] - 2024年第一季度管理费用为780万美元，2023年同期为490万美元，增长主要因人员增加[12] - 2024年第一季度净亏损为2690万美元，2023年同期为2280万美元[12] - 2024年第一季度末加权平均流通普通股为24809869股，2023年同期为18954914股[15] 业务线试验结果及数据公布计划 - 2024年4月公布AURORA试验顶线结果，显示比托培汀可显著、剂量依赖性且持续降低全血原卟啉IX水平[6] - 2024年第二季度将公布BEACON和AURORA试验的额外分析结果[5][6] - 2024年第二季度将公布DISC - 0974治疗骨髓纤维化贫血的更新数据以及DISC - 3405在健康志愿者中的初始单剂量递增数据[5][7][12] - 2024年下半年预计分享DISC - 0974治疗非透析依赖性慢性肾病贫血的更新数据[12] 业务线产品认定情况 - 2024年5月公司的比托培汀治疗红细胞生成性卟啉病获得FDA罕见儿科疾病认定[6]