新药研发进展 - 2023年5月公司提交曲鲁唑治疗SCA3的新药申请，7月FDA因研究主要终点未达成不予审查[7] - 2024年1月公司计划对强迫症的两项3期研究中的第一项进行预先计划的中期分析，预计在约70%的主要分析人群达到主要终点后进行，数据监测委员会于二季度审查后决定研究继续，预计2025年一季度完成患者招募[9] - 2022年7月公司启动BHV - 2000治疗脊髓性肌萎缩症的3期临床试验，预计随机入组约180名患者，预计2024年下半年公布topline数据[12] - 2022年二季度公司BHV - 7000的临床试验申请获加拿大卫生部批准并开展1期临床，单剂量和多剂量研究已完成，药物耐受性良好[15] - 2023年公司启动BHV - 7000的1期开放标签脑电图研究，药物耐受性良好，脑电图数据显示脑光谱功率呈剂量依赖性增加[16] - 2023年5月公司开始BHV - 8000的1期研究，计划评估约40名受试者，约30人接受活性药物，约10人接受安慰剂，7月已成功对三个单剂量递增队列给药，药物耐受性良好[22] - 公司预计2024年下半年启动BHV - 1400和BHV - 1600的1期研究，目前尚未确定潜在临床试验设计[23][28] - 公司计划招募30名新诊断的多发性骨髓瘤患者参加BHV - 1100的1a/1b期研究[29] - 公司预计在2024年下半年启动BHV - 2100治疗急性偏头痛的2期研究[48] 市场趋势 - 到2030年预计近10亿人患肥胖症，包括50%的美国成年人口和25%的美国青少年人口[13] 协议修订 - 2024年5月3日公司与Knopp修订购买协议，将BHV - 7000及管线项目的分级高个位数至低两位数特许权使用费支付义务改为中个位数的固定特许权使用费[33] - 公司与Knopp修订协议，将发行价值约7500万美元的Biohaven股票作为2024年额外对价，在协议执行一周年60天内再发行价值约7500万美元的股票作为2025年额外对价，并授予Knopp购买294195股Biohaven股票的认股权证，行权价为每股67.98美元[59] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为1.55972亿美元，2023年为6346.1万美元，增加了9251.1万美元；一般及行政费用为2726.8万美元，2023年为1432.1万美元，增加了1294.7万美元；总运营费用为1.8324亿美元，2023年为7778.2万美元，增加了1.05458亿美元[43] - 2024年第一季度运营亏损为1.8324亿美元，2023年为7778.2万美元，亏损增加了1.05458亿美元；税前亏损为1.78935亿美元，2023年为6955.3万美元，亏损增加了1.09382亿美元；净亏损为1.79504亿美元，2023年为7049.2万美元，亏损增加了1.09012亿美元[43] - 2024年第一季度其他收入净额为430.5万美元，2023年为822.9万美元，减少了392.4万美元[43] - 2024年第一季度所得税费用为56.9万美元，2023年为93.9万美元，减少了37万美元[43] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.827亿美元，有价证券为1.007亿美元[46] - 2024年第一季度研发费用为1.56亿美元，2023年同期为6350万美元，增加9250万美元[85] - 2024年第一季度非现金股份支付费用为1360万美元，较2023年同期增加1210万美元，总费用增加1290万美元[86] - 2024年第一季度所得税费用为60万美元，2023年同期为90万美元，减少30万美元[87] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1.026亿美元，2023年同期为7760万美元，增加2500万美元[89] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为340万美元，2023年同期为2670万美元，减少2320万美元[90] 融资情况 - 2023年4月22日，公司完成公开发行645.122万股普通股，净收益约2.478亿美元[74] - 2023年10月，公司签订股权分配协议，可不时出售总价高达1.5亿美元的普通股，截至2024年3月31日，未发行和出售普通股[75] - 公司预计通过多种方式融资满足现金需求，股权或可转债融资会稀释现有股东权益[80] - 公司预计需额外资本进行产品候选的引进或收购及商业化[95] 财务相关其他情况 - 公司预计未来费用会增加，现有现金、现金等价物和有价证券足以支持一年多的运营费用等现金需求，盈利前需筹集额外资金[76][77] - 除特定说明外，公司合同义务和承诺与2023年财报相比无重大变化[81] - 公司按美国公认会计原则编制财务报表，需进行估计、假设和判断[82] - 2024年第一季度公司关键会计政策与2023年财报相比无重大变化[97]