财务状况 - 公司2024年第一季度现金及现金等价物和市场证券为5.89亿美元，较2023年底的2.99亿美元大幅增加，主要得益于2月完成的公开募股，净收益约为3.16亿美元[12][13] - 公司预计现金储备足以支持运营至2027年上半年[13] - 公司2024年第一季度研发费用为2790万美元，较2023年同期的2240万美元增加，主要由于临床试验进展及员工人数增加[14] - 公司2024年第一季度净亏损为3240万美元，较2023年同期的2868万美元有所扩大[15] 临床试验进展 - 4D-150在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者中的24周中期数据显示，高剂量（3E10 vg/眼）使总体治疗负担减少89%，84%的患者仅需0-1次注射，63%的患者无需注射[10] - 4D-150的III期临床试验计划于2025年第一季度启动，预计2024年第三季度公布III期试验设计更新[12] - 4D-175用于地理萎缩的IND申请预计在2024年第二季度提交，I期临床试验计划于2024年下半年启动[12] - 4D-710用于囊性纤维化肺病的I/II期AEROW临床试验中期数据预计在2024年6月5-8日的欧洲囊性纤维化学会（ECFS）会议上公布[12] - 4D-310在法布里病心肌病中的中期数据显示，5名患者在12-24个月内表现出多个心脏终点的临床改善[10] 制造与合规 - 公司完成了GMP制造设施的QP检查，获得QP声明，使研究性药品（IMP）能够在欧盟地区分发[10]