财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为3780万美元，2023年同期为3090万美元，同比增长22.33%[16] - 2024年第一季度行政及管理费用为1120万美元，2023年同期为920万美元，同比增长21.74%[16] - 2024年第一季度净亏损为4580万美元，2023年同期为3940万美元，同比增长16.24%[16] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物、投资和受限现金为2.242亿美元，截至2023年12月31日为1.352亿美元，增长65.83%[16] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年4月，FDA批准公司用于治疗CGD的PM359的IND申请，预计2025年公布1/2期临床试验初始数据[6] - 2024年计划推进三项肝脏项目的临床前研究，并至少为一项项目开展IND启用活动，2025年下半年或2026年上半年提交IND或CTA申请[8] - 2024年为RHO - RP项目提名开发候选药物并开展IND启用活动[9] - 2024年推进Shielded HSC和SCIP技术，在HSC和免疫疗法中建立概念验证并确定首个临床项目[11] - 2024年推进Friedreich's Ataxia项目，并将另一个项目推进至先导优化阶段[16] - 2024年在大型动物研究中，为神经肌肉项目建立AAV递送平台和给药途径[16]