Pharming N.V.(PHAR) - 2021 Q4 - Annual Report
财务报告与会议安排 - 公司宣布提交2021年年报及Form 20 - F至美国证券交易委员会[10] - 公司2022年年度股东大会将于2022年5月18日下午2点(欧洲中部夏令时)举行[11] 公司业务与产品介绍 - 公司是一家开发创新蛋白替代疗法和精准药物的生物制药公司,旗舰产品是重组人C1酯酶抑制剂(rhC1INH)系列[12] - 公司主打产品RUCONEST®是首个也是唯一无血浆的rhC1INH蛋白替代疗法,用于治疗急性遗传性血管性水肿(HAE)发作[13] 产品临床研究 - 公司正在研究rhC1INH在治疗先兆子痫、急性肾损伤和因COVID - 19感染导致的严重肺炎等方面的临床疗效[14] - 公司正在研究口服精准药物leniolisib治疗活化PI3Kδ综合征(APDS),目标是从2022年第二季度起进行全球监管申报[15] 战略合作 - 公司与Orchard Therapeutics达成战略合作,研究、开发、制造和商业化OTL - 105,用于治疗HAE[16] 技术与项目进展 - 公司利用转基因制造技术开发下一代蛋白替代疗法,用于庞贝病的项目处于临床前开发阶段[17]