Leiden, the Netherlands, October 6, 2025: Pharming Group N.V. (“Pharming” or “the Company”) (Euronext: PHARM; Nasdaq: PHAR) today announced the implementation of an organizational restructuring to accelerate the Company’s growth. The restructuring is aligned with our previously announced plan to reduce general and administrative (G&A) expenses to optimize capital allocation across the organization. The restructuring includes a redesign of Pharming’s organizational structure and a 20% net reduction in non-c ...

监管审批进展 - 美国FDA已受理公司为leniolisib（商品名：Joenja®）提交的补充新药申请，该申请旨在寻求批准该药物用于治疗4至11岁儿童的APDS [1] - FDA已授予该申请优先审评资格，并指定了处方药用户费用法案的目标行动日期为2026年1月31日 [1] - 该sNDA基于一项在4至11岁儿童中进行的多国、单臂III期研究的积极数据，该数据显示在12周内病情两个临床相关标志物得到改善，包括淋巴结病减少和初始B细胞增加 [2] - 提交的数据还包括8个月治疗的安全性数据 [2] 产品与市场定位 - 若获批，leniolisib将成为全球首个且唯一用于治疗4至11岁APDS患儿的疗法，因为目前全球范围内尚无针对12岁以下APDS患儿的获批疗法 [3][7] - leniolisib是一种口服、选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂，已于2023年3月获得美国FDA批准用于治疗12岁及以上的成人和儿科APDS患者 [4][6] - 该药物目前还在欧洲经济区、日本、加拿大等多个国家和地区接受针对APDS的监管审评 [6] 疾病背景 - APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷症，最早于2013年被界定，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃 [5] - 该疾病症状多样，包括严重复发性鼻窦肺部感染、淋巴组织增生、自身免疫和肠病，常被误诊，诊断中位延迟时间为7年 [5] - APDS是一种进行性疾病，影响全球大约每百万人中有1至2人 [5] 研发管线拓展 - leniolisib目前还在两项针对APDS患儿的III期临床试验以及两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷症的II期临床试验中进行评估 [8] - 公司是一家全球性生物制药公司，致力于改变患有罕见、衰弱和危及生命疾病的患者的生活，开发和商业化包括小分子药物和生物制剂在内的创新药物组合 [9]

U.S. stock futures were mixed this morning, with the Dow futures gaining around 0.1% on Friday.Shares of Concentrix Corporation (NASDAQ: CNXC) fell sharply in pre-market trading after the company reported worse-than-expected third-quarter adjusted EPS results and cut its FY25 adjusted EPS guidance below estimates.Concentrix reported quarterly earnings of $2.78 per share, which missed the Street estimate of $2.86. Quarterly revenue came in at $2.48 billion, which beat the analyst consensus estimate of $2.45 ...

行业投资评级 - 医药生物行业投资评级为看好 [2] 核心观点 - CXO行业整体供需关系改善 市场景气度正在修复 [3] - CDMO景气度持续 龙头公司业绩普遍改善 新签订单加速 新兴赛道布局深化 [5][49][58] - CRO拐点可期 订单作为前瞻指标已先行改善 实验用猴价格回暖 AI赋能提升研发效率 [6][66][73] CXO细分赛道分析 - 全球CRO市场规模2023年达821.1亿美元 预计2023-2026年复合增速9.0% 中国CRO市场规模2023年达848.3亿人民币 预计2023-2026年复合增速9.9% [22] - 全球CDMO市场规模2023年达797亿美元 预计2023-2028年复合增速16.1% 中国CDMO市场规模2023年达859亿人民币 预计2023-2026年复合增速19.4% [22] - 细分赛道中药物发现全球增速12.4% 安评全球增速19.9% ADC全球增速28.4% TIDES全球增速23.8% [23] 需求侧分析 - 2025年1-8月海外创新药融资金额226亿美元 同比下降36% 融资事件489件 同比下降16% [3][23] - 2025年1-8月国内创新药融资金额77.50亿美元 同比增长89% 其中二级市场融资金额51.35亿美元 同比增长304% [3][31] - 美联储2025年进入降息周期 2025年9月联邦基金利率下调至4.00%-4.25% 预计年内还有两次降息 [26] - 2025年港股医疗保健行业募集资金746.02亿港币 恢复至2020年同期水平 [36] - 2025年H1中国创新药BD交易总金额627亿美元 超过2024年全年 占全球BD交易总金额47% [36] 供给侧分析 - 药明康德2025年资本开支预计70-80亿元 药明生物2025年资本开支预计53亿元 均同比显著提升 [4][37] - 2021年以来超过10家中小CXO公司IPO失败 收入体量多不足5亿元 国内业务占比高 [44][45] - 行业竞争格局向头部集中 中小企业面临价格压力 存在运营困难甚至停业清算问题 [44] CDMO板块表现 - 2024年Q4以来CDMO龙头公司业绩边际改善 2025年Q2药明康德收入同比增长20% 凯莱英收入同比增长27% [47] - 药明康德2025年H1在手订单567亿元 同比增长37.2% 药明生物未完成订单203.4亿美元 药明合联未完成订单13.29亿美元 同比增长57.9% [50][51] - CDMO项目管线自带放大逻辑 药明康德小分子D&M管线总数3409个 药明生物临床前项目429个 药明合联药物发现项目858个 [53][54] - 药明康德2025年H1 TIDES业务收入50.3亿元 同比增长141.6% 在手订单同比增长48.8% [58][62] - 药明合联2025年H1新签合同金额同比增长48.4% ADC并购交易被收购方75%为公司客户 [62] CRO板块表现 - 2025年Q2 CRO公司利润端多数扭亏为盈 昭衍新药2025年H1新签订单10.2亿元 同比增长13% [64][66] - 2025年5月实验用猴中标价格回升至9-10万元/只 预示临床前CRO需求复苏 [68][71] - 药明康德实验用猴存栏超2万只 昭衍新药存栏约2万只 康龙化成存栏近1万只 [72] - AI赋能药物研发 维亚生物AI收入占CRO总收入10% 成都先导HAILO平台累计投入1492万元 [73][74] 重点公司估值 - CXO龙头公司PS估值5-10倍 PE估值20-50倍 [75] - 药明康德2025年预期PS 7.32倍 PE 23.92倍 药明生物2025年预期PS 6.98倍 PE 34.62倍 [76] - 昭衍新药2025年预期PS 14.94倍 PE 98.01倍 药明合联2025年预期PS 14.53倍 PE 56.67倍 [76]

**公司概况与战略定位** * 公司为Pharming Group (NasdaqGM:PHAR) 一家专注于罕见病的生物制药公司[2] * 公司已从三、四年前的单一资产公司转变为拥有两款上市产品和两条高价值管线的企业 两款商业资产RUCONEST和Joenja均实现两位数增长 管线项目销售潜力均超过10亿美元[2] * 公司战略目标是利用其在临床开发、供应链和商业化方面已验证的能力 打造罕见病领域的全球领导者[3] * 公司拥有强劲的发展势头 最近一个季度销售额增长26% 连续两个季度提高收入指引 预计全年收入在3.35亿至3.5亿美元之间[4] **商业产品表现与驱动因素** * **RUCONEST (遗传性血管性水肿治疗药物)** * 作为基石治疗药物已上市10年 针对疾病根本原因 疗效显著 97%的发作仅需一剂即可治疗 93%的发作可停止至少三天[6] * 年同比增长28% 增长动力来自新处方医生增加和新患者使用[6][7] * 其独特的转基因兔奶生产工艺难以复制 建立了竞争壁垒[7] * 为公司提供强劲且可预测的现金流 支持其产品组合和管线的扩张[3][20] * **Joenja (APDS治疗药物)** * 上市两年 是首个且唯一获批用于治疗激活的PI3Kδ综合征(APDS)的药物 能改变患者生活[8][9] * 上半年新增患者数已超过去年全年 呈现加速增长态势[10][11] * 近期存在三大增长催化剂 * **VUS患者重新分类**: 近期研究已鉴定出100个与PI3Kδ过度激活相关的新变体 预计约20%的VUS患者将被重新分类为APDS患者 文章结论显示APDS患病率可能高达此前认知的100倍 此催化剂将于今年下半年生效[12][13][15] * **儿科标签扩展**: 已完成试验 NDA已提交FDA 预计明年上半年获批 约三分之一的APDS患者为儿科患者[14][15] * **地域扩张**: 已在英国上市并表现极佳 已在日本提交NDA 预计明年在欧盟获批 已确定8个重点国家市场[14][15] **研发管线进展与价值** * **Joenja扩展适应症** * 正在研究其用于两种相邻适应症 均存在高度未满足需求且患病率更高[16] * **原发性免疫缺陷伴免疫失调**: 患病率预计是APDS的5倍[16] * **SIBD**: 患病率"高得多"[16] * 两项Phase 2试验正在进行中 预计明年下半年读出数据 有望显著拓宽Joenja的机会 可能成为公司首个十亿美元级药物[16][17][22] * **KL1333 (原发性线粒体病治疗药物)** * 通过收购Ableva获得 是一种小分子药物[17][18] * 针对美国及欧洲五国超过3万名确诊患者[18] * 正在进行一项注册性Phase 2试验 endpoints已与FDA预先达成一致[19] * 去年底进行的40名患者的中期分析在两个终点上均获成功 降低了研究风险[19] * 试验已恢复入组 目标招募180名患者 并扩大了研究中心数量 数据读出预计在2027年[19][22] **财务状况与未来展望** * 上半年销售收入增长33%[20] * 年度运营费用包含收购Ableva产生的一次性费用[20] * 公司意图利用RUCONEST产生的现金流自我资助所有管线药物的开发和上市[20] * 公司拥有高价值管线(两个潜在十亿美元级项目)和近期显著催化剂 价值创造可期[21]

公司活动安排 - 公司管理层将参加2025年9月8-10日在纽约举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议 [1] - 首席执行官Fabrice Chouraqui将于2025年9月8日东部时间下午1:30/中欧夏令时19:30进行演讲 [1] - 演讲的实时网络直播和回放可在公司网站"即将举行的活动"和"新闻"部分查看 [1] 投资者关系 - 可通过investor@pharming.com或H.C. Wainwright代表安排与管理层的一对一会面 [2] - 公司设立投资者关系与企业传播副总裁职位负责对外沟通 [5] 公司基本信息 - Pharming Group N.V.是一家全球性生物制药公司 专注于治疗罕见、衰弱和危及生命的疾病 [3] - 公司在阿姆斯特丹泛欧交易所和纳斯达克双重上市 代码分别为PHARM和PHAR [3] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超过30个市场 [3] - 公司产品组合包括小分子药物和生物制剂 [3] 联系信息 - 公司网站为www.pharming.com 并通过LinkedIn进行社交媒体展示 [4] - 设立多地区沟通渠道 包括荷兰、英国、美国的投资者关系和企业传播联系人 [5]

公司人事任命 - 任命Kenneth Lynard为首席财务官 自2025年10月1日起生效 [1] 新任高管背景 - 拥有超过20年生命科学行业全球领导经验 擅长推动跨国企业财务与运营转型 [2] - 曾任欧洲制药公司Zentiva和Schoeller Allibert首席财务官 [3] - 在吉利德科学担任高级副总裁兼全球商业运营、研发与制造首席财务官 主导公司转型并实现业务规模增长三倍 [3] - 早期在美敦力、康乐保等医疗企业担任财务领导职务 曾任安达信会计师事务所注册会计师 [3] - 持有哥本哈根商学院商业经济学与审计硕士学位及瑞士IMD商学院高级工商管理硕士学位 [4] 战略发展定位 - 公司处于增长关键阶段 新任CFO将强化财务领导力以支持增长战略执行 [2] - 高管具备美国与欧盟市场运营经验及私募股权背景的价值创造思维 [3] - 公司致力于建设全球领先的罕见病企业 专注于罕见、衰弱性和危及生命疾病的治疗 [5] 业务与运营 - 公司商业化及开发创新药物组合 包括小分子药物和生物制剂 [5] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超过30个市场 [5] 财务表现 - 2025年上半年财务业绩表现强劲 [2]

股价表现与目标 - 公司股价在过去四周上涨24.2%至12.66美元 但华尔街分析师给出的短期目标价均值30.67美元显示仍有142.3%上涨空间 [1] - 三个目标价区间从14美元到41美元 最低目标仍有10.6%涨幅 最高目标则达223.9%涨幅 标准差为14.57美元 [2] 分析师预期特征 - 分析师虽具备公司基本面深度认知 但常因业务关系设定过度乐观目标价 导致目标价可信度存疑 [8] - 目标价标准差较低时表明分析师共识度较高 可作为研究价格驱动力的起点 但不应作为唯一投资依据 [9] 盈利预测修正 - 分析师近期一致上调EPS预期 过去30天内有两项上调且无下调 Zacks共识预期大幅提升75% [11][12] - 公司获Zacks排名第一（强烈买入） 位列4000多支股票前5% 该排名基于盈利预期相关四项因素且经过外部审计验证 [13] 研究有效性说明 - 学术研究表明目标价常误导投资者 实际很少能准确预测股价真实走向 [7] - 盈利预期修正趋势与短期股价波动存在强相关性 但目标价本身不应作为独立投资决策依据 [10][14]

股价表现与目标价分析 - Pharming Group ADR过去四周股价上涨17.9%至12.48美元 华尔街分析师平均目标价30.67美元暗示潜在145.8%上涨空间 [1] - 三个短期目标价区间为14美元至41美元 最低估测值对应12.2%涨幅 最高估测值对应228.5%涨幅 [2] - 目标价标准差达14.57美元 反映分析师预测存在显著分歧 [2] 盈利预测修正情况 - 过去30天内有两项盈利预测上调 无负面修正 Zacks共识预期大幅提升75% [12] - 分析师对盈利前景乐观态度高度一致 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 [11] - 公司获Zacks排名第一（强烈买入） 位列4000多支股票前5% 显示近期的强劲上涨潜力 [13] 目标价可靠性分析 - 研究表明目标价常误导投资者 分析师设定目标价时存在过度乐观倾向 [7][8] - 投行业务利益关系可能导致目标价被高估 投资者需保持审慎态度 [9][10] - 低标准差目标价集群可作为研究起点 但不宜作为独立投资决策依据 [9]

公司会议参与安排 - 公司管理层将参加2025年8月12日至13日在波士顿举行的Canaccord Genuity第45届年度增长会议 [1] - 首席执行官Fabrice Chouraqui将于8月12日美国东部时间12:00/中欧夏令时18:00进行演讲展示 [1] - 投资者可通过公司投资者关系团队或Canaccord Genuity代表安排一对一会议 [1] 公司基本信息 - 公司为全球性生物制药企业 专注于治疗罕见、衰弱及危及生命疾病的创新药物研发与商业化 [2] - 产品组合包含小分子药物和生物制剂 [2] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖全球超过30个市场 包括北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区 [2] 投资者沟通渠道 - 公司官方网站为www.pharming.com 并通过LinkedIn平台进行信息发布 [3] - 投资者关系联系人包括副总裁Michael Levitan（电话+1 (908) 705 1696）及指定合作咨询机构 [4]