Pharming Group (NasdaqGM:PHAR) Q1 2026 Earnings call May 07, 2026 07:30 AM ET Company Participants Anurag Relan - Chief Medical Officer Fabrice Chouraqui - CEO Kenneth Lynard - CFO Leverne Marsh - Chief Commercial Officer Conference Call Participants Benjamin Jackson - Analyst Jeff Jones - Analyst Natalia Webster - Analyst Simon Scholes - Analyst Suzanne Van Voorthuizen - Analyst Whitney Ijem - Analyst None - Analyst Operator Good day, and thank you for standing by. Welcome to the Pharming Group N.V. first ...

Pharming Group (NasdaqGM:PHAR) Q1 2026 Earnings call May 07, 2026 07:30 AM ET Speaker8 Good day, and thank you for standing by. Welcome to the Pharming Group N.V. first quarter 2026 results webcast and conference call. At this time, all participants are in a listen-only mode. After the speaker's presentation, there'll be a question and answer session. To ask a question during the session, you will need to press star 1 and 1 on your telephone. You will hear an automated message advising your hand is raised. ...

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业绩总结 - 2026年第一季度总收入为7240万美元，同比下降8%[51] - RUCONEST®收入为5860万美元，同比下降15%[24] - Joenja®收入为1410万美元，同比增长34%[17] - 2026年第一季度收入为72,447,000美元，较2025年第一季度的79,094,000美元下降约8.3%[65] - 2026年第一季度的毛利润为65,803,000美元，较2025年第一季度的70,771,000美元下降约7.0%[65] - 2026年第一季度的运营亏损为4,911,000美元，较2025年第一季度的7,044,000美元有所改善[65] - 2026年第一季度的净亏损为5,213,000美元，较2025年第一季度的14,888,000美元减少约65.0%[65] - 2026年第一季度的每股亏损为0.007美元，较2025年第一季度的0.022美元有所改善[65] 用户数据 - 美国APDS患者数量达到127人，同比增长25%[27] - RUCONEST®在急性发作中97%的患者只需一次给药，显示出其治疗效果的有效性[25] 未来展望 - 2026年总收入指导为4.05亿至4.25亿美元，预计增长8%至13%[52] - Joenja®在美国的儿童标签扩展和日本、欧洲的推出预计将推动2026年的进一步增长[17] - 预计2026年运营费用为3.3亿至3.35亿美元，其中包括6000万美元的研发支出以推进管道[52] 财务状况 - 运营现金流为200万美元，反映出持续的成本管理和财务纪律[51] - 现金及可流动证券为1.718亿美元，较2025财年下降930万美元[51] - 2026年第一季度的现金及现金等价物为52,379,000美元，较2025年12月31日的145,305,000美元下降约64.0%[66] - 2026年第一季度的总资产为489,365,000美元，较2025年12月31日的499,963,000美元下降约2.5%[66] - 2026年第一季度的总股东权益为268,960,000美元，较2025年12月31日的277,102,000美元下降约2.3%[67] - 2026年第一季度的经营活动产生的净现金流为1,952,000美元，较2025年第一季度的232,000美元显著增加[68] 研发支出 - 2026年第一季度的研发费用为25,557,000美元，较2025年第一季度的21,142,000美元增加约20.8%[65]

公司核心动态 - Pharming Group N.V. 宣布将于2026年5月6日至9日在美国新奥尔良举行的临床免疫学学会年会上进行多项数据展示 [1] - 展示内容涵盖其核心产品leniolisib在儿科患者中的长期扩展研究中期结果，以及在更广泛免疫缺陷疾病中的临床数据 [2] - 公司首席医疗官表示，这些数据将增进对APDS等疾病的理解，并支持正在进行的临床试验，期待在2026年下半年获得试验结果 [4] 产品管线与临床进展 - 核心产品leniolisib是一种口服PI3Kδ抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚、以色列获批用于治疗12岁及以上患者的APDS，并在日本获批用于4岁及以上患者 [7] - 该产品正在加拿大及其他多个国家接受治疗APDS的监管审评 [8] - 目前有两项二期临床试验正在进行，旨在正式评估leniolisib在常见变异型免疫缺陷病及其他伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病患者中的安全性和耐受性 [3][8] - 一项随机、安慰剂对照的三期临床试验结果已证明leniolisib在共同主要终点上具有统计学显著改善 [7] 会议展示详情 - 将展示8项海报，涉及leniolisib在4至11岁APDS儿科患者中的长期安全性与有效性、在CVID患者中的临床应用经验、二期研究设计及APDS疾病特征等多个方面 [4][5] - 具体展示包括：APDS儿科患者长期扩展研究中期结果（海报218）、leniolisib治疗CVID的临床经验（海报42）、leniolisib在原发性免疫缺陷病中的二期研究设计（海报194）、APDS疾病登记研究结果（海报86）等 [4][5] 疾病背景与市场机会 - 激活的磷酸肌醇3-激酶δ综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷病，全球患病率约为每百万人1至2例 [6] - APDS患者常被误诊，诊断中位延迟时间达7年，这种进行性疾病可能导致永久性肺损伤和淋巴瘤等累积性损害 [6] - leniolisib是美国、英国、澳大利亚和以色列首个且唯一获批用于治疗APDS的靶向疗法 [7]

文章核心观点 Pharming Group在2026年第一季度实现了关键业务的进展，尽管旗舰产品RUCONEST®收入因预期内因素出现波动，但核心增长产品Joenja®展现出强劲势头，同时公司在监管审批、管线推进和财务纪律方面均取得积极成果，为长期增长奠定基础[2][3][5] 2026年第一季度财务业绩总结 - **总收入下降**：2026年第一季度总收入为7240万美元，较2025年同期的7910万美元下降8%[7][24] - **产品收入分化**： - RUCONEST®收入为5840万美元，同比下降15%，主要受美国专业药房库存减少（影响收入8%）、退出非美国市场（影响收入3%）及美国市场竞争影响[5][7][24] - Joenja®收入为1410万美元，同比增长34%，增长动力来自美国付费治疗患者显著增加以及国际市场需求增长[7][9] - **盈利能力**：经营亏损为490万美元，较2025年同期的亏损700万美元有所收窄；净亏损为520万美元，较2025年同期的净亏损1490万美元大幅改善[22][28] - **现金流与资产负债表**：经营活动产生正现金流200万美元；截至2026年3月31日，现金及现金等价物、受限现金和可交易证券总额为1.718亿美元[7][23][29] 商业化产品表现 - **RUCONEST®（治疗急性HAE发作）**： - 尽管收入下降，但绝大多数患者在新型口服疗法上市九个月后仍坚持使用RUCONEST®[3] - 新患者入组和处方医生参与度增加，验证了其对高负担患者的价值主张[3] - 在尝试过新口服疗法的患者中，有相当比例（尤其是发作更频繁的患者）已决定重新使用RUCONEST®[6][8] - **Joenja®（治疗APDS）**： - 美国市场贡献了第一季度82%的收入，欧盟及世界其他地区贡献18%[10] - 截至2026年3月31日，美国有127名付费治疗患者，较2025年第一季度末的102名增长25%[10] - 全球已确诊的APDS患者总数为1,016名，其中美国有282名[11] 监管与临床开发进展 - **Joenja®监管里程碑**： - **日本**：2026年3月获日本厚生劳动省批准用于治疗4岁及以上APDS患者，这是日本首个APDS疗法，也是全球首个针对4-11岁儿童的批准[17] - **欧洲**：2026年3月26日，CHMP给出积极意见，建议批准Joenja®用于12岁及以上患者，欧盟委员会最终决定预计在2026年第二季度做出[15][16] - **美国**：在收到FDA的完全回应函后，公司已就最高两个剂量（40毫克和50毫克，每日两次）重新提交了儿科补充新药申请，并计划在今年夏天为最低剂量提交另一份补充新药申请[2][14] - **管线产品进展**： - **Leniolisib（用于更广泛的原发性免疫缺陷病）**：两项针对原发性免疫缺陷病的II期临床试验已完成患者入组，预计2026年下半年读出数据[18][19] - **Napazimone (KL1333)**：用于原发性线粒体病的关键试验已开始入组[4] - **同情用药数据**：在临床免疫学会年会上公布的leniolisib用于CVID患者的同情用药经验显示出积极结果，支持该项目的潜力[4][20] 2026年全年业绩指引与展望 - **收入指引**：重申2026年全年总收入指引为4.05亿至4.25亿美元，对应增长8%至13%[7][30] - **运营费用指引**：预计全年总运营费用在3.30亿至3.35亿美元之间（增长6%至8%），其中包含6000万美元用于推进管线的额外研发费用，以及基于2025年10月宣布的计划实现的900万美元结构性管理费用节省[30] - **业务展望**： - 预计RUCONEST®将持续增长，Joenja®在美国及海外市场将实现显著且加速的增长[30] - 预计将在关键全球市场为12岁及以上APDS患者获得更多监管批准和实现商业化上市，并推进儿科标签扩展[30] - 预计将在2026年下半年获得leniolisib针对原发性免疫缺陷病的两项II期试验的顶线数据结果，以扩大该药物的可及患者群体[30]