公司临床项目进展 - 公司自2016年成立以来已获FDA四项IND批准并推进至临床开发，另有三项临床前项目计划2021年进入临床开发[83] - PRT543一期试验剂量递增阶段截至2021年8月6日共招募49名患者，45mg/5x每周剂量使血清sDMA降低69%，常见3级以上治疗相关不良事件中血小板减少症发生率27%、贫血发生率12%[85] - PRT811一期试验剂量递增阶段截至2021年8月13日共招募45名患者，600mg每日剂量使血清sDMA降低83%，常见3级以上治疗相关不良事件中血小板减少症发生率7%[87] 公司财务关键指标变化 - 2021年9个月公司净亏损7890万美元，相比2020年同期的3770万美元有所增加，截至2021年9月30日累计亏损1.863亿美元[91] - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.209亿美元，预计现有资金可支持运营至2023年下半年[93] - 2021年第三季度研发费用从2020年同期的1530万美元增至2270万美元，增长740万美元；一般及行政费用从285万美元增至812万美元，增长526万美元；其他收入净额从138万美元降至15万美元，减少124万美元；净亏损从168万美元增至307万美元，增加139万美元[109] - 2021年前九个月研发费用从2020年同期的3360万美元增至6160万美元，增长2800万美元；一般及行政费用从571万美元增至1910万美元，增长1340万美元；其他收入净额从164万美元增至187万美元，增长24万美元；净亏损从377万美元增至789万美元，增加412万美元[116] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.209亿美元，累计亏损1.863亿美元，现有资金预计可支撑运营至2023年下半年[122] - 2021年前九个月经营活动使用现金5780万美元，主要用于产品候选药物的开发；投资活动使用现金2.62亿美元，主要用于购买有价证券和财产设备；融资活动提供现金1.629亿美元，主要来自普通股销售和股票期权行使[127] - 2020年前九个月经营活动使用现金3130万美元，主要用于产品候选药物的开发；投资活动使用现金29万美元，主要用于购买财产设备；融资活动提供现金2.475亿美元，主要来自首次公开募股、可转换优先股销售和股票期权行使[127] 公司人员变动 - 2021年11月5日，首席财务官Brian Piper通知公司将于11月19日辞职，Laurent Chardonnet将于11月29日接任[94][95] - 2021年11月9日，首席医疗官Dr. David Mauro离职，公司正在寻找继任者[96] 公司收入情况 - 公司目前未实现任何收入，预计短期内产品销售也不会产生收入[98] - 公司自成立以来未实现任何收入，预计未来几年也不会从产品销售中获得收入，运营资金主要通过出售可转换优先股和普通股筹集[122] 公司费用情况 - 研发费用主要包括实验室工作、人员费用、第三方研究费用和合同制造费用等，预计未来几年将显著增加[99][102] - 一般及行政费用主要包括人员费用、公司设施成本、法律费用和咨询服务费用等[103] - 研发费用增加主要是由于支持临床项目推进的临床研究成本增加以及发现阶段项目费用增加[110][117] - 一般及行政费用增加主要是由于员工人数增加导致的人员相关费用增加以及专业费用增加[112][119] - 其他收入净额在2021年第三季度减少主要是因为2020年第三季度收到并确认了特拉华州的研发税收抵免，而2021年第三季度未收到；2021年前九个月增加主要是因为2021年第一和第二季度收到并确认了特拉华州的研发税收抵免[113][120] 公司资金需求与来源 - 公司未来资金需求取决于多个因素，包括产品候选药物的研发进展、制造成本、合作安排、知识产权相关成本等，目前没有信贷安排或承诺的资金来源[124][126] 公司会计政策与准则 - 截至2021年9月30日的三个月内，公司关键会计政策和估计无重大变化[133] - 公司是新兴成长型公司，可延迟采用JOBS法案颁布后发布的新会计准则，财务报表可能与其他公司无可比性[135][136][139] - 公司将保持新兴成长型公司身份至最早发生的以下时间：首个财年总年营收至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）、过去三年发行超过10亿美元非可转换债务证券、2025年12月31日[137] - 公司正在评估JOBS法案下其他豁免和减少报告要求的好处，如免除萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条关于财务报告内部控制系统的审计师鉴证报告要求[140] 公司报告身份与披露要求 - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值少于7亿美元且最近完成财年的年收入少于1亿美元[141] - 公司若在不再是新兴成长型公司时仍是较小报告公司，可继续依赖较小报告公司的某些披露要求豁免[141] - 较小报告公司可选择在10 - K年度报告中仅列报最近两个财年的经审计财务报表，且高管薪酬披露义务减少[141] - 公司作为较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[143]