财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度总营收2.101亿美元，2023年同期为2.204亿美元[7] - 2024年第一季度GAAP研发费用1.161亿美元，2023年同期为1.951亿美元；非GAAP研发费用1.072亿美元，2023年同期为1.798亿美元[10][11] - 2024年第一季度GAAP销售、一般和行政费用7330万美元，2023年同期为8690万美元；非GAAP销售、一般和行政费用6390万美元，2023年同期为7340万美元[10][11] - 2024年第一季度净亏损9160万美元，2023年同期为1.39亿美元[11] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为8.848亿美元，2023年12月31日为8.767亿美元[11] - 公司预计2024年全年总营收在6 - 6.8亿美元之间，GAAP研发和销售、一般及行政费用在7.4 - 8.35亿美元之间，非GAAP研发和销售、一般及行政费用在6.6 - 7.55亿美元之间[11] 各条业务线数据关键指标变化 - 2024年第一季度DMD产品线营收1.61亿美元，其中Translarna净产品营收1.04亿美元，Emflaza净产品营收5700万美元[7] 产品监管申报情况 - 2024年3月公司向EMA提交sepiapterin的MAA，预计不晚于第三季度向FDA提交NDA，并于2024年完成在日本和巴西的监管申报[7] - 2024年3月公司向FDA提交Upstaza的BLA[7] - 基于FDA反馈，公司计划2024年年中重新提交Translarna治疗nmDMD的NDA，2024年末提交vatiquinone治疗FA的NDA[7] 公司业务风险与不确定性 - 公司实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异，风险包括产品定价、报销谈判结果等[23] - 公司需维持Translarna在巴西、俄罗斯、欧洲经济区等地区的营销授权[23] - 公司能否用Study 041等研究结果支持Translarna在美国的营销批准存在不确定性[23] - 研究人员是否认同公司对Translarna临床试验结果的解读存在不确定性[23] - 公司Upstaza的监管提交、批准、商业化等方面存在预期不确定性[23] - 公司Evrysdi、Tegsedi和Waylivra的商业化存在预期不确定性[23] - 公司基因治疗临床前和早期研究项目终止及裁员的费用和时间存在不确定性[23] - 公司战略管道优先级调整和裁员带来的节省可能远低于预期[23] - 新产品开发、监管批准和商业化存在重大风险，无法保证商业成功[25] 前瞻性陈述相关 - 公司不计划更新前瞻性陈述，除非法律要求[26]