产品研发与审批进度 - 公司预计2021年第四季度获得CHMP对PTC - AADC的意见，2022年第一季度向FDA提交PTC - AADC的BLA申请[215][230] - 2021年8月，巴西卫生监管机构ANVISA批准Waylivra用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），公司为此向Akcea支付400万美元里程碑付款[218] - 2021年10月，ANVISA批准Translarna在巴西的标签扩展申请，适用年龄范围扩大到2至5岁[219] - 公司预计2021年底完成PTC518的2期研究启动，2022年第一季度启动PTC857治疗肌萎缩侧索硬化症的2期试验[227][232] - 公司预计2022年第三季度获得vatiquinone治疗线粒体疾病相关癫痫的2/3期试验结果，2023年获得治疗弗里德赖希共济失调的3期试验结果[232] - 公司预计2022年底获得PTC923治疗苯丙酮尿症（PKU）的3期试验结果[233] - 公司预计2021年底完成emvododstat治疗COVID - 19的2/3期临床试验的患者招募[234] 产品销售数据 - 2021年第三季度，Translarna净销售额为6720万美元，Emflaza净销售额为4710万美元[219] - 2021年和2020年第三季度，美国以外地区产品净销售额分别为6850万美元和4420万美元，美国地区分别为4710万美元和3850万美元[252] - 2021年和2020年前九个月，美国以外地区产品净销售额分别为1.702亿美元和1.24亿美元，美国地区分别为1.398亿美元和1.021亿美元[253] - 2021年第三季度净产品收入为1.156亿美元，较2020年同期增加3290万美元，增幅40%[274] - 2021年前九个月净产品收入为3.1亿美元，较2020年同期增加8390万美元，增幅37%[288] 产品营销授权与报告 - 公司的Translarna在欧洲经济区（EEA）的营销授权有效期至2022年8月5日，需在2022年第三季度末向EMA提交Study 041的最终报告[220] 融资与收益情况 - 2022年可转换票据本金总额1.5亿美元，利率3%，公司获净收益约1.454亿美元[238][239] - 2026年可转换票据本金总额2.875亿美元，利率1.5%，公司获净收益2.793亿美元[242] - 2019年12月31日止12个月，公司按“随行就市发行”协议发行63,926股，获净收益260万美元；2020年12月31日止12个月，发行542,470股，获净收益2810万美元[240] - 2021年6月，公司普通股授权股数从1.25亿股增至2.5亿股[241] - 公司按特许权购买协议出售42.933%的特许权支付权，获6.5亿美元[256] - 2019年9月完成2.875亿美元2026年到期可转换优先票据私募发行，年利率1.5%，净收益2.793亿美元[309] - 2020年7月签订特许权购买协议，出售指定特许权付款获6.5亿美元[310] 公司亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损19.547亿美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为3.806亿美元和3.638亿美元[243] 许可协议收入 - 截至2021年9月30日，公司根据脊髓性肌萎缩症许可协议确认里程碑付款1.35亿美元和净销售特许权使用费3810万美元，剩余潜在销售里程碑为3.25亿美元[255] 利息支付情况 - 2022年和2026年可转换票据每年需支付现金利息分别为450万美元和430万美元[248] - 2022年可转换票据每年需支付现金利息450万美元，2026年可转换票据每年需支付430万美元[324] 研发费用情况 - 2021年前三季度研发总费用为3.9084亿美元，2020年同期为3.5963亿美元[262] - 2021年第三季度研发费用为1.3084亿美元，较2020年同期增加3780万美元，增幅41%[274][280] - 2021年前九个月研发费用为3.908亿美元，较2020年同期增加3120万美元，增幅9%[295] 会计政策调整 - 2021年1月1日起采用ASU 2020 - 06，对额外实收资本、留存收益和长期债务的期初余额分别调整1.752亿美元、5480万美元和1.204亿美元，冲回递延所得税负债2960万美元，增加估值备抵2960万美元[269][270][271] 其他收入与支出变化 - 2021年第三季度合作收入为1000万美元，较2020年同期减少2500万美元，降幅71%[274][275] - 2021年第三季度特许权使用费收入为1310万美元，较2020年同期增加1240万美元，增幅超100%[274][277] - 2021年第三季度产品销售成本（不包括无形资产摊销）为650万美元，较2020年同期增加190万美元，增幅40%[274][278] - 2021年第三季度无形资产摊销为1440万美元，较2020年同期增加480万美元，增幅49%[274][279] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为6930万美元，较2020年同期增加1140万美元，增幅20%[274][281] - 2021年第三季度递延和或有对价公允价值变动为1080万美元，较2020年同期增加240万美元，增幅29%[274][282] - 2021年第三季度其他净支出为1880万美元，较2020年同期的其他净收入2880万美元变化4750万美元，变化超100%[284] - 2021年第三季度所得税收益为0，较2020年同期的所得税支出2230万美元变化2230万美元，变化超100%[286] - 2021年前九个月合作收入为3000万美元，较2020年同期减少500万美元，降幅14%[289] - 2021年前九个月特许权使用费收入为3330万美元，较2020年同期增加3270万美元，增幅100%[292] - 2021年前九个月产品销售成本（不包括无形资产摊销）为2300万美元，较2020年同期增加890万美元，增幅64%[293] - 2021年前九个月无形资产摊销为3840万美元，较2020年同期增加1210万美元，增幅46%[294] - 2021年前九个月销售、一般和行政费用为1.992亿美元，较2020年同期增加2950万美元，增幅17%[296] - 2021年前九个月利息净支出为6350万美元，较2020年同期增加3150万美元，增幅98%[300] 现金流量情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.679亿美元[311] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.825亿美元，2020年为1.297亿美元[312] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为1.509亿美元，2020年净现金使用量为3.534亿美元[313] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为1650万美元，2020年为6.286亿美元[314] 资金充足性 - 公司预计现有现金流和资金足以满足未来至少十二个月运营和资本支出需求[320] 内部控制情况 - 2021年9月30日评估显示，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[330] - 2021年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[331] 生产情况 - 公司在新泽西州霍普韦尔镇的生物制剂工厂已开始按照FDA的现行药品生产质量管理规范要求为某些基因治疗产品候选药物生产临床材料[231]