产品净销售额数据 - 2022年第一季度，Translarna净销售额为7920万美元，Emflaza净销售额为4860万美元[213] - 2022年和2021年第一季度美国以外净产品销售额分别为8120万美元和4780万美元，美国净产品销售额分别为4860万美元和4350万美元[246] - 2022年第一季度净产品收入为1.298亿美元，较2021年同期的9130万美元增加3860万美元，增幅42%，主要因Translarna和Emflaza净产品销售增加[267] 临床试验及审批时间预计 - 预计2022年第二季度末完成数据分析后公布Study 041安慰剂对照试验结果，第三季度末向EMA提交安慰剂对照试验报告和开放标签扩展数据[214] - 2022年1月FDA授予Evrysdi补充新药申请优先审评资格，预计2022年5月作出审批决定[221] - 预计2022年底公布PTC518治疗HD的2期研究初始12周阶段结果[222] - 预计2022年5月CHMP对PTC - AADC治疗AADC缺乏症给出意见，2022年第三季度向FDA提交BLA[225] - 预计2022年第四季度公布vatiquinone治疗线粒体疾病相关癫痫的2/3期试验结果，2023年第二季度公布治疗Friedreich共济失调的3期试验结果[226] - 预计2022年底公布PTC923治疗苯丙酮尿症的3期试验结果[227] - 2022年第一季度启动unesbulin治疗平滑肌肉瘤的2/3期试验，预计第三季度启动治疗弥漫性内生性脑桥胶质瘤的2期试验[228] - 2020年6月启动Emvododstat治疗COVID - 19的2/3期临床试验，预计2022年第二季度出结果[229] 产品商业推广及审批进展 - 2022年第二季度开始在巴西商业销售Tegsedi治疗hATTR淀粉样变性，2021年8月Waylivra在巴西获批用于治疗FCS并已启动商业推广，预计2022年下半年ANVISA对Waylivra治疗FPL作出审批决定[220] 疫情影响 - 新冠疫情影响公司临床试验和监管提交时间，可能导致临床和监管活动延迟、收入波动[209][210] 累计亏损与净亏损数据 - 2022年3月31日累计亏损22.247亿美元，2022年和2021年第一季度净亏损分别为1.267亿美元和1.286亿美元[236] 可转换票据信息 - 2022年可转换票据本金总额1.5亿美元，利率3%，年利息支付450万美元；2026年可转换票据本金总额2.875亿美元，利率1.5%，年利息支付430万美元[233][235][240] - 2015年8月完成1.5亿美元2022年到期可转换优先票据私募发行，票面利率3%，净收益约1.454亿美元[285] - 2019年9月完成2.875亿美元2026年到期可转换优先票据私募发行，票面利率1.5%，净收益2.793亿美元[287] - 2022年需为2022年到期可转换票据支付450万美元利息，为2026年到期可转换票据支付430万美元利息[303][305] 里程碑款项支付情况 - 2022年第一季度支付Emflaza销售里程碑款项5000万美元，预计2022年支付PTC - AADC相关款项7000万美元，PTC923开发里程碑款项3000万美元[241] - 2022年第一季度支付5000万美元销售里程碑款项，预计支付7000万美元和3000万美元开发里程碑款项[306] SMA许可协议相关数据 - 截至2022年3月31日，SMA许可协议已确认里程碑付款1.6亿美元，净销售特许权使用费7830万美元，剩余潜在销售里程碑3亿美元[248] - 2022年和2021年第一季度，SMA许可协议相关合作收入分别为0美元和2000万美元[249] Evrysdi相关特许权使用费收入 - 2022年和2021年第一季度，Evrysdi相关特许权使用费收入分别为1890万美元和670万美元[250] - 公司将42.933%的Evrysdi全球净销售特许权使用费以6.5亿美元出售给RPI，保留57.067%权益[252] 销售协议情况 - 2019年8月达成“按市价发售”销售协议，最高可发售1.25亿美元普通股，截至2021年12月31日剩余可发售9300万美元[234] - 2019年8月达成销售协议，可不时出售最高1.25亿美元普通股[286] 合作收入情况 - 2022年第一季度合作收入为0美元，较2021年同期的2000万美元减少2000万美元，降幅超100%，因2022年未触发罗氏的里程碑付款[268] 特许权使用费收入情况 - 2022年第一季度特许权使用费收入为1890万美元，较2021年同期的670万美元增加1220万美元，增幅超100%，因Evrysdi销售增加[269] 产品销售成本情况 - 2022年第一季度产品销售成本（不包括无形资产摊销）为1010万美元，较2021年同期的910万美元增加100万美元，增幅11%，主要因净产品收入和特许权使用费收入增加[270][272] 无形资产摊销情况 - 2022年第一季度无形资产摊销为2350万美元，较2021年同期的1130万美元增加1220万美元，增幅超100%，主要因额外的Marathon或有付款[273] 研发费用情况 - 2022年第一季度研发费用为1.401亿美元，较2021年同期的1.345亿美元增加560万美元，增幅4%，主要因对研究项目的投资增加和临床管线推进[274] 销售、一般和行政费用情况 - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为7330万美元，较2021年同期的6110万美元增加1220万美元，增幅20%，反映公司持续投资支持商业活动[275] 递延和或有对价公允价值变动情况 - 2022年第一季度递延和或有对价公允价值变动为收益1170万美元，较2021年同期的损失10万美元变动1180万美元，变动幅度超100%，与公司与Agilis合并相关[276] 净利息费用情况 - 2022年第一季度净利息费用为2350万美元，较2021年同期的1920万美元增加440万美元，增幅23%，主要因与特许权使用费购买协议相关的未来特许权使用费销售负债产生的利息费用[277] 所得税费用情况 - 2022年第一季度所得税费用为480万美元，较2021年同期的50万美元增加440万美元，增幅超100%，主要归因于2022年生效的第174条支出的资本化和摊销[279] 特许权使用费购买协议情况 - 2020年7月签订特许权使用费购买协议，出售指定特许权使用费获6.5亿美元[289] 现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.878亿美元[290] 经营活动净现金使用量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为9740万美元，2021年同期为1.002亿美元[291] 投资活动净现金流入情况 - 2022年第一季度投资活动净现金流入为4900万美元，2021年同期为3010万美元[292] 融资活动净现金流入情况 - 2022年第一季度融资活动净现金流入为120万美元，2021年同期为950万美元[293]